行业动态

近年来，随着市场上出现更多的选项，美国预防服务任务部队（USPSTF）正在扩大其有关HIV抗逆转录病毒药物的建议，为更多人群提供更多选择。该任务部队成员、密苏里大学哥伦比亚分校的家庭和社区医学系教授James Stevermer博士表示：“有了这些新选择，我们有可能将预先暴露预防（PrEP）推广至更广泛的人群。” 新药物选项的出现： 根据美国食品药品监督管理局的批准，长效注射剂等新药物选项问世，该指南更新了USPSTF在2019年发布的先前建议。最初的报告中，唯一获批的药物是每日口服的恩替福韦酯与恩替卡韦，而任务部队推荐使用该药物。此后，又有两种新的方案获得批准：每日口服的恩替福韦胺与恩替卡韦... 查看详情

2023年8月22日，临床后期生物制药公司Geron公司（纳斯达克代码：GERN）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为Geron公司的Imetelstat新药申请（NDA）分配了标准审查，并将处方药品用户费法（PDUFA）行动日期定为2024年6月16日，该申请用于治疗低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者的输血依赖性贫血。此外，FDA通知公司，作为NDA审查的一部分，目前计划召开顾问委员会会议。 Imetelstat简介 Imetelstat是一种全新的、首创的端粒酶抑制剂，由Geron公司独家拥有并在血液恶性肿瘤中进行开发。来自Imetelstat的非临床研究和临床试验的数据强有... 查看详情

2023年8月21日，生物制药公司Eilean Therapeutics LLC宣布，该公司已开始在ZE46-0134的1期临床计划中实施人体剂量投放。ZE46-0134是一种高度有效且选择性的全FLT3抑制剂，可针对临床相关的FLT3突变，包括FLT3门卫突变，同时保留蛋白质的野生型形式。 关键里程碑：首例人体剂量投放 Eilean Therapeutics首席执行官Iain Dukes表示：“ZE46-0134的首次人体剂量投放对于Eilean Therapeutics来说是一个重要的里程碑，因为我们正在按计划加速开发ZE46-0134。强大的临床前数据支持ZE46-0134在安全地靶向F... 查看详情

2023年8月22日，Genethon宣布其基因疗法GNT-0003在Crigler-Najjar综合症的1/2期临床试验中获得了积极的结果，并已在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上发表。数据展示了在Crigler-Najjar综合症病例中，通过使用基因疗法可以恢复肝酶UGT1A1的表达。 罕见的肝脏疾病：Crigler-Najjar综合症 Crigler-Najjar综合症的特点是高胆红素血症，由于酶UGT1A1的缺乏而引起。如果不及时治疗，胆红素的积聚可能会导致严重的神经损害并致命。目前唯一的治疗方法是每天高达12小时的光疗或肝... 查看详情

2023年8月22日，美国礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布LIBRETTO-531研究的最新结果，该研究评估了Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)与医生选择的多靶点激酶抑制剂（MKIs）卡博替尼或万替尼作为晚期或转移性重排在转染过程中（RET）突变髓样甲状腺癌（MTC）的初步治疗。该研究达到了主要终点，显示出在进展无进展生存（PFS）方面的统计学显著和临床意义上的改善。这一结果是基于独立数据监测委员会（IDMC）进行的预先指定的中期疗效分析。Retevmo的不良事件通常与之前报告的Retevmo开发计划（LIBRETTO-001，LIBRETTO-... 查看详情

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Eylea HD（aflibercept）注射剂8毫克，用于治疗患有湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变（DR）的患者。Eylea HD的推荐剂量为8毫克（114.3毫克/毫升溶液的0.07毫升）每4周（每月）在所有适应症下，随后在wAMD和DME中每8至16周（2至4个月）以及DR中每8至12周（2至3个月）。 Eylea HD在视网膜护理中的重要作用 科学家和医疗界纷纷对Eylea HD的批准表示欢迎。克利夫兰诊所Lerner医学院的眼科学教授、Chaney家族眼科研究基金主席的Peter Kaiser博士... 查看详情

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Revi神经调节系统用于治疗带有或不带有尿急迫症状的尿失禁，这一消息由BlueWind Medical于周四宣布。该神经调节系统将为患有尿急迫尿失禁（UUI）的男性和女性提供一项新的治疗选择，为改善他们的生活质量带来新希望。 新希望的诞生 尿失禁是一种严重影响患者生活的疾病，不仅令患者生活质量大幅下降，还对其心理和社交健康造成严重挑战。正如北卡罗来纳州杜克大学医学中心的Cindy L. Amundsen博士所言：“尿急迫尿失禁是一种严重的、改变生活的疾病，它影响着患者生活的方方面面。”这一切即将改变，因为FDA已批准了Revi神经调节系统的上市请求。... 查看详情