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8月
Bexmarilimab荣获FDA孤儿药认定，助力急性髓性白血病治疗
医学领域的不断进步带来了许多新的药物和治疗方法，为患者提供了更多的希望。在这个充满希望的时刻，生物制药公司Faron Pharmaceuticals的一项重要消息吸引了人们的关注。他们的研究性药物Bexmarilimab（前称FP-1305）在治疗急性髓性白血病（AML）方面获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定。这项认定将为AML患者提供新的治疗选择，为临床医生提供更多的工具来应对这一严重疾病。 革命性的Bexmarilimab治疗 Bexmarilimab是一种独特的研究性药物，被认为具有革命性的治疗潜力。这种药物是一种抗Clever-1人源化抗体，目标是Clever-1（也称... 查看详情
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8月
信必乐（托莱西单抗）治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常
心血管疾病一直是困扰人类健康的重要问题，而最近一则来自信达生物制药集团的消息，为中国的血脂异常患者带来了福音。根据官方公告，信必乐®（托莱西单抗注射液，抗PCSK9单克隆抗体）已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，将用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成年患者。 托莱西单抗：新的治疗选择 2023年8月16日，信达生物制药集团正式宣布，他们研发的信必乐®（托莱西单抗注射液）已经获得中国NMPA的批准，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成年患者。这个消息无疑为血脂异常患者带来了新的治疗选择，为改善他们的生活质量铺平了道路。 临床试验的支持 这次获批的决定主要基于三项... 查看详情
30
8月
Reblozyl（罗特西普）在MDS患者中获得美国一线治疗批准
血液相关疾病一直是医学界和患者所关注的焦点之一，而百时美施贵宝最新宣布的消息，为骨髓增生异常综合征（MDS）患者带来了希望。据报道，美国食品和药物管理局（FDA）已正式批准Reblozyl（罗特西普,luspatercept）用于治疗低风险MDS成人患者的贫血，这些患者可能需要定期输血。 Reblozyl获得FDA批准：新的一线治疗选择 近日，百时美施贵宝宣布，FDA已经批准Reblozyl（罗特西普,luspatercept）用于治疗极低至中等风险MDS成人患者的贫血，这些患者未曾使用促红细胞生成剂（ESA-naïve），但可能需要定期输注红细胞（RBC）。这一重大突破将为MDS患者带来新的... 查看详情
30
8月
Leqvio(inclisiran)六年内降低胆固醇高达50%
心血管疾病一直是全球范围内的健康难题，而瑞士制药巨头诺华（Novartis）的药物Leqvio（inclisiran）的最新研究成果，为心脏病患者带来了新的希望。根据开放标签的III期延长试验结果，Leqvio每年两次的治疗能够使80%的患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）平均降低50%。 数据揭示Leqvio在胆固醇降低上的显著效果 近日，诺华公布了Leqvio（inclisiran）III期延长试验四年的结果，数据显示，患有心脏疾病的患者在平均50%的降低LDL-C方面取得了显著效果。该数据在2023年8月28日于阿姆斯特丹举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上首次亮相。 作为一种小分子干... 查看详情
30
8月
Evrysdi(risdiplam)用于婴儿脊髓性肌萎缩症在欧盟获批
现代医学的不断进步为罕见疾病的治疗带来了新的希望，其中包括脊髓肌肉萎缩症（SMA）。瑞士制药巨头罗氏公司（Roche）的药物Evrysdi（risdiplam）近日在欧洲获得扩展批准，这对于年龄在两个月及以下的患者而言，意味着更广泛的治疗选择。本文将详细介绍这一突破性药物的批准情况、作用机制以及其在罕见疾病领域的地位。 扩展适应症：Evrysdi的新里程碑 欧洲委员会（EC）已经批准了罗氏公司的Evrysdi在脊髓肌肉萎缩症（SMA）领域的扩展适应症，该药物的适应症范围将包括两个月及以下的婴儿患者。这是对Evrysdi现有的欧洲批准的延伸，该批准原本适用于两个月及以上的患者。此次扩展适应症的批... 查看详情
29
8月
EGFR Exon20ins突变非小细胞肺癌新药舒沃哲(舒沃替尼)在中国获批
肺癌，作为一种致命的肿瘤疾病，一直是全球医学界的研究焦点。近日，一项重要的突破性消息引起了业界的广泛关注。2023年8月23日，迪哲医药宣布，其肺癌靶向药物——舒沃哲（Sunvozertinib，舒沃替尼片）在中国获得了国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为一种治疗EGFR Exon20ins突变非小细胞肺癌（NSCLC）的新希望。这一突破标志着肺癌治疗领域迈出了关键的一步。 舒沃哲背后的突破： 对于EGFR Exon20ins突变非小细胞肺癌患者而言，以往的治疗方法显然是不够有效的。然而，舒沃哲的出现为这一患者群体带来了新的曙光。这款药物在中国注册临床试验（悟空6，WU-KONG6）的支... 查看详情
29
8月
新研究揭示INGREZZA胶囊对亨廷顿病相关舞蹈症的早期持续改善
2023年8月28日，美国加利福尼亚州圣地亚哥——神经康复生物科技公司（Neurocrine Biosciences, Inc.）在今天发布了一项关于FDA批准的INGREZZA（valbenazine）胶囊的新数据。该药物用于治疗与亨廷顿病（HD）相关的舞蹈症状成年患者，其中包括了KINECT-HD阶段3研究的初步结果，该研究显示从第2周到第12周，INGREZZA相对于安慰剂在改善HD舞蹈症方面表现出更为持续的优势。这些数据将在8月27日至31日在丹麦哥本哈根举行的帕金森病和运动障碍国际大会上进行展示。 早期表现：INGREZZA为HD舞蹈症患者带来迅速改善 神经康复生物科技公司的首席医务... 查看详情
29
8月
Valneva报告青少年基孔肯雅热疫苗VLA1553试验数据
在全球范围内，许多传染病不断威胁着人们的健康和生活，其中，基孔肯雅热成为一项令人担忧的公共卫生挑战。在这个背景下，疫苗研发成为防控传染病的重要手段之一。近期，Valneva公司发布了一项关于青少年基孔肯雅热病毒疫苗试验的初始安全性数据，这将为疫苗的进一步研发和应用提供重要依据。 青少年基孔肯雅热病毒疫苗试验及初步结果 试验背景和目的 Valneva公司正在进行的III期VLA1553-321试验旨在评估候选疫苗VLA1553在青少年基孔肯雅热病毒感染者中的安全性和免疫原性。这是一项重要的研究，由多个中心进行，以支持将疫苗的适用范围扩展至12至17岁的青少年患者。 试验资金由位于挪威奥斯陆的流行... 查看详情
28
8月
Acoramidis在ATTR心肌病中展现出令人鼓舞的结果
近期的一项3期临床试验显示，用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）的另一种药物取得了令人鼓舞的成果。这项名为acoramidis的药物（BridgeBio Pharma）在ATTRibute-CM试验中，相较于安慰剂，在主要终点上取得了显著的降低，主要终点包括全因死亡率、心血管住院累积频率、N末端前B型钠尿肽（NT-proBNP）以及6分钟步行距离的基线变化。 ATTR-CM的挑战和进展 ATTR-CM是一种导致生命质量下降和死亡率增加的持续恶化的疾病。虽然不久前这种心肌病被认为是非常罕见的，但是影像技术和治疗方法的进步导致全球范围内的诊断激增，且疾病被早期诊断出。ATTR-CM是由... 查看详情
28
8月
FDA批准了NXC-201作为多发性骨髓瘤治疗的孤儿药物认定
美国食品和药物管理局（FDA）已批准NXC-201作为多发性骨髓瘤治疗的孤儿药物认定。这一认定将为NXC-201带来多项福利，包括在获得批准后的7年美国市场独占权、符合条件的临床试验税收减免以及处方药用户费用豁免。根据Wilcock等人在《自然评论》中的研究，2017年的多发性骨髓瘤市场规模为139亿美元，预计到2027年将达到287亿美元。 NXC-201获得孤儿药物认定 Nexcella公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发用于肿瘤学和其他适应症的新型细胞疗法。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局已授予NXC-201用于治疗一种危及生命的血液癌症——多发性骨髓瘤的孤儿药物认定。... 查看详情
