05
9月
迄今为止最大规模的癫痫遗传学研究:解锁癫痫形成之谜及潜在治疗途径
癫痫,作为一种常见的脑部疾病,有着众多不同类型,一直以来都被认为与基因有关,并且有时会在家族中传递。近日,由国际癫痫联盟(International League Against Epilepsy)主导的最大规模的基因研究项目,在爱尔兰RCSI大学医学与健康科学学院的FutureNeuro团队等科学家的共同努力下,揭示了我们DNA中的特定变化,这些变化增加了患癫痫风险的可能性。这一研究成果不仅极大地推进了我们对癫痫形成的认识,还可能为这一疾病的新治疗方法的开发提供信息。 揭示DNA中的关键变化 在这项研究中,研究人员比较了近3万名癫痫患者与52,500名非癫痫患者的DNA。通过比较,他们发现了... 查看详情
05
9月
中期数据显示1b/2a期HCC研究中fostrox联合Lenvima首次完全缓解
2023年9月4日,瑞典制药公司Medivir AB发布了令人振奋的中期安全性和疗效数据,这些数据来自其正在进行的一项1b/2a临床试验,研究了首创的候选药物fostrox与Lenvima联合治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者,这些患者的目前一线或二线治疗已被证明无效或无法耐受。 中期结果确认了先前宣布的有利安全性和耐受性概况。没有新的或意外的安全事件,该联合治疗继续保持耐受性。 该研究的2a阶段正在进行中,并已完成招募。1b/2a阶段的数据计划在即将召开的科学大会上进行发布。 HCC病患中的全面反应 值得一提的是,该研究中的1b剂量递增部分的中期数据令人振奋。肝细胞癌患者通常属于难以治疗的患者群... 查看详情
04
9月
参加体育运动的孩子有更好的长期心理健康
由昆士兰大学的研究人员领导的一项研究发现,从小就经常参加体育运动的孩子会有更好的长期心理健康。 昆士兰大学健康与康复科学学院的副教授Asad Khan领导了这项研究,该研究分析了澳大利亚儿童纵向研究中超过4200名澳大利亚儿童在八年期间的数据。 从童年开始持续参加体育运动与青少年更好的心理健康有关。 我们的研究着眼于团队运动(如足球、板球或无挡板篮球)和个人运动(如空手道、网球或体操)的好处。 我们发现,无论何种类型的运动,对心理健康都有积极的影响,但参加团队运动的孩子受益更大。 这可能是由于社交方面的原因,比如身边有支持性的同龄人,有机会建立友谊,朝着一个合作的目标努力。” ——Asad K... 查看详情
04
9月
唯择(阿贝西利)辅助治疗HR阳性/HER2阴性/淋巴结阳性高复发风险早期乳腺癌在中国获批
乳腺癌,特别是HR阳性/HER2阴性/淋巴结阳性的早期乳腺癌,一直以来都是全球女性中最常见的癌症之一。然而,对于这一特定亚型的乳腺癌,患者常常需要更多的治疗选择,以降低复发的风险。在这个令人担忧的背景下,礼来宣布其药物阿贝西利(唯择)片获得了国家药监局的批准,以用于激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子2(HER2)阴性、淋巴结阳性、高复发风险的早期乳腺癌成人患者的辅助治疗。 这一重大的批准是基于全球多中心III期研究monarchE的4年数据而来,该研究在中国有501名患者参与。最新的研究结果表明,术后接受内分泌治疗联合阿贝西利片2年的早期乳腺癌高危患者,在无浸润性疾病生存(IDFS)和无远处... 查看详情
04
9月
司美替尼Koselugo治疗3岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)在中国上市
神经纤维瘤病(Neurofibromatosis,简称NF)是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病,其中NF1型约占98%。尽管中国尚无具体的NF1流行病学数据,但据估计,其发病率约为每百万人中五例。NF1患者中,大约有30%-50%会伴随着丛状神经纤维瘤(Neurofibromatosis Plexiform,简称NF1-PN)的发展。这种疾病是一种慢性综合症,常常导致毁容、疼痛、功能障碍、认知障碍等问题,并使患儿面临较高的恶性肿瘤和心脏疾病风险,平均寿命缩短了15年。然而,幸运的是,2023年9月1日,阿斯利康公司的创新药物Koselugo(通用名:Selumetinib,硫酸氢司美替尼胶囊)... 查看详情
03
9月
ISA104首次用于治疗慢性乙型肝炎的一期临床研究
2023年8月31日,荷兰奥斯特赫斯特(OEGSTGEEST),临床阶段的生物技术公司ISA Pharmaceuticals B.V.高兴地宣布,在Rotterdam Erasmus医学中心的肝脏单元,首位患有慢性乙型肝炎的患者接受了ISA104的首次剂量。这是一项首次人体试验(FIH)的一期临床研究,旨在探讨ISA104这种新型治疗方法,以建立慢性乙型肝炎患者的功能性治愈。该研究由Rotterdam Erasmus医学中心赞助,是一项递增剂量研究。 慢性乙型肝炎是一种严重的肝脏感染,全球健康威胁,部分患者无法清除病毒,成为携带者。它增加了患者患肝癌、肝功能衰竭和/或肝硬化的风险,目前尚无有效... 查看详情
02
9月
Evrysdi(risdiplam)在欧盟获批用于所有年龄段的脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见但严重的遗传性疾病,影响着数千名患者的生活。然而,希望之光在照耀这一领域,因为罗氏制药公司的创新药物Evrysdi(risdiplam)在欧盟取得了标签扩展的批准。这一决定将使Evrysdi可用于治疗SMA的所有年龄段,包括出生仅2个月的婴儿。 Evrysdi的标签扩展 罗氏制药公司于8月29日宣布,欧盟委员会(EC)已批准了Evrysdi的标签扩展,将其纳入2个月及以下的儿科SMA患者的治疗范围。这一决定标志着Evrysdi在欧洲市场的重要里程碑,原本仅限于治疗两个月或以上的SMA患者,现在可用于所有年龄段,从无症状的新生儿到成年人。 在不久前,欧洲药品管理... 查看详情
02
9月
FDA批准RELiZORB(固定化脂肪酶)用于2岁至5岁以下患有脂肪吸收不良的儿科患者
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准扩大RELiZORB(固定化脂肪酶)试剂盒的使用范围,将其用于2岁至5岁以下患有脂肪吸收不良的儿科患者。这一决定为年幼的患者带来了新的希望,改善了他们的生活质量。 RELiZORB:解决脂肪吸收不良的里程碑 RELiZORB是一种创新性的消化酶药筒,也是同类产品中的先驱,其设计初衷是水解肠内配方中含有的脂肪,模仿脂肪酶的功能,以便输送可吸收的脂肪酸和单甘油酯给患者。这一独特的医疗工具首次获得FDA批准,用于成年患者,并于2017年获得批准用于年仅5岁的儿童患者。不可否认的是,RELiZORB在改善患者的生活质量和脂肪吸收不良治疗中发挥着不可或缺的作用。 值... 查看详情
01
9月
康可期(阿可替尼)获中国批准治疗慢性淋巴细胞白血病/小细胞淋巴瘤
在血液肿瘤领域的持续研究和创新中,中国国家药品监督管理局(NMPA)最近批准了阿斯利康(AstraZeneca)的新药康可期(Calquence,通用名:阿可替尼胶囊)的新适应症,用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小细胞淋巴瘤(SLL)患者,这是一项重要的医学突破。 康可期:开启新治疗选择 慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种成人白血病中的常见类型之一,它具有独特的临床特征,通常表现为成熟B淋巴细胞的异常增殖性疾病,其特点是淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结中的异常积聚。由于其症状不明显,容易误诊,因此大多数患者在就诊时已经处于疾病的晚期,这对患者的生命健康构成严重威胁。 小细胞淋巴瘤... 查看详情
01
9月
Mezigdomide在重度治疗复发/难治性骨髓瘤中患者中有效率为41%
近年来,多发性骨髓瘤的治疗领域一直在不断进步,研究人员不断努力寻找更加有效的治疗方式,以提高患者的生存率和生活质量。最近,一种全新的蛋白质降解药物Mezigdomide在一项初步临床试验中显示出了在难治复发性多发性骨髓瘤患者中具有潜力的活性。本文将深入探讨这项研究的重要发现,以及Mezigdomide对多发性骨髓瘤治疗的潜在影响。 Mezigdomide:一项新的治疗选择 多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤,通常难以治愈,尤其是在患者出现难治性和复发性疾病时。在一项初步临床试验中,研究人员研究了一种新型蛋白质降解药物Mezigdomide的活性。在101名患有难治性多发性骨髓瘤的患者中,使用口服M... 查看详情