行业动态

杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症，简称DMD）是一种极具挑战性的罕见疾病，主要影响男性，通常在儿童时期出现。长期以来，DMD患者和家庭一直在寻找能够减缓疾病进展的有效治疗方法。在这个背景下，意大利制药商Italfarmaco的HDAC抑制剂Givinostat引发了极大的关注。近期，Givinostat作为潜在的DMD治疗药物提交了欧洲药品管理局（EMA）的上市申请（MAA），标志着为数不多的有望改善DMD患者生活的治疗方法之一进入审查阶段。 Givinostat：希望之药 Givinostat是一种HDAC（组蛋白去乙酰化酶）抑制剂，被认为有望改善DMD患者的生活质量。该药被研... 查看详情

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种严重而罕见的血液疾病，令全球约2万名患者备受折磨。该疾病在体内引发红细胞受到免疫系统攻击，进而导致贫血、疲劳、血栓等危险症状，还可能引发肾脏疾病。幸运的是，近年来出现了一种新的治疗方法，即C5抑制剂，它通过阻断免疫系统的一部分来帮助缓解PNH患者的症状。在这方面，一种新型抗C5循环单克隆抗体，Crovalimab，引起了广泛的关注。 Crovalimab的背景 罗氏集团的子公司基因泰克于近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受了Crovalimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。Crovalimab是一种... 查看详情

近日，Guardant Health宣布，日本卫生、劳动和福利部已批准其Guardant360 CDx液体活检检测作为伴随诊断，用于选择无法手术切除的晚期复发型HER2突变非小细胞肺癌患者，这些患者有资格接受第一三塩敏白抗体药物联合增华替（trastuzumab deruxtecan）治疗。 HER2突变与非小细胞肺癌 HER2突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比约为2%到4%，这一突变会驱动肺癌的生长和扩散。因此，对于具有HER2突变的NSCLC患者，寻找有效的治疗方案至关重要。Guardant360 CDx液体活检测试的获批将为日本的医生和患者提供了更多的治疗选择。 全球扩展与补充适应症... 查看详情

生物技术公司ACM Biolabs，利用其先进的基于聚合物的输送平台，开发了新的纳米制剂，可用于多个治疗领域，并于今日宣布了其首个临床阶段开发项目ACM-001的I期试验积极初步结果。 ACM-001：SARS-CoV-2增强疫苗的背景 ACM-001是一种针对SARS-CoV-2的增强疫苗，该病毒是导致COVID-19的元凶。该疫苗包含了免疫逃逸的beta SARS-CoV-2变异体的刺突蛋白组分以及一种免疫刺激剂，CpG 7909，采用ACM Biolabs的聚合物基础输送技术——ACM Biolabs的可调平台（ATP™）进行配制。 试验结果：安全性与免疫原性 这项试验在澳大利亚的六个研... 查看详情

罕见疾病的治疗领域迎来了一个重大的突破性时刻，X4制药公司（纳斯达克：XFOR）宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份新药申请（NDA）。该NDA申请旨在获得批准，允许一种名为Mavorixafor的口服药物用于治疗年龄在12岁及以上的WHIM（疣、低丙球蛋白血症、感染和骨髓滞留）综合症患者，这是一种极为罕见的原发性免疫缺陷疾病。 X4制药公司的突破性时刻 X4制药公司总裁兼首席执行官Paula Ragan博士表示：“我们的首次NDA申请是X4制药公司在改善罕见免疫缺陷疾病患者护理方面的重大里程碑。我们为这一申请带来的临床前景感到兴奋，它使我们离推出美国首个批准的WHIM综合症治疗产品... 查看详情