行业动态

2023年9月22日，一项重要的医学突破在美国医药界掀起了波澜。康涅狄格州里奇菲尔德和印第安纳波利斯见证了勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与礼来（Eli Lilly and Company）联合宣布的重大消息：美国FDA正式批准了Jardiance（恩格列净片剂，empagliflozin），用于治疗慢性肾病（CKD）的成年患者，特别是那些存在进展风险的患者。这一决定意味着患有CKD的患者将有一种新的、有效的治疗选择，有望减少肾功能下降、终末期肾病、心血管风险和住院风险。 Jardiance：一种新的CKD治疗选择 EMPA-KIDNEY试验的背后 Jardiance的... 查看详情

对于急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）等恶性血液疾病的治疗一直是医学界的重要挑战之一。然而，近期的一项重大决策可能会改变患者的命运。2023年9月21日，Jazz Pharmaceuticals plc宣布，欧盟委员会（EC）已授权其推出的Enrylaze®（JZP458）菊欧文氏菌（重组）天冬酰胺酶，作为多药化疗方案的一部分，用于治疗对大肠杆菌来源的天冬酰胺酶过敏的急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）的成人和儿童患者。 Enrylaze：一项新型天冬酰胺酶治疗的突破 Enrylaze在美国和加拿大市场上以商品名Rylaze®（天冬酰胺酶赖克酶）销售，... 查看详情

非酒精性脂肪肝病（NAFLD）是一种常见的肝脏疾病，它引起了肝细胞中不正常的脂肪积聚，这可能会导致严重的并发症，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。NASH不仅会引起肝脏损害，还可能导致肝硬化和肝癌等严重疾病。然而，目前对于NAFLD和NASH的治疗选择仍然有限。 近日，生物制药公司89bio宣布其候选药物Pegozafermin获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性治疗指定（BTD），用于治疗NASH患者。Pegozafermin代表了一种新的治疗方法，有望为患有NASH的患者带来新的希望。 Pegozafermin：针对NASH的新治疗方法 Pegozafermin是一种特殊设计的成... 查看详情

烧伤是一种严重的伤害，经常会导致终身的身体和心理影响。特别是深度部分和全层热烧伤，常常需要紧急的医疗护理和治疗。焦痂去除是治疗烧伤的重要一步，可以减轻炎症、停止烧伤的进展，并最终促进愈合。然而，传统的外科手术切除方法可能导致组织丧失和出血，而且需要更长的康复时间。 近年来，医学领域取得了巨大的进展，其中一项令人振奋的发展是一种名为NexoBrid的药物，它可以在短短的时间内去除焦痂，同时保留健康组织。这一药物的上市在美国引起了广泛关注，它的应用将有望改善烧伤患者的康复过程，减少手术风险，并提高治疗效果。 NexoBrid的介绍 NexoBrid是一种含有蛋白水解酶的生物制品，主要成分是一种名为... 查看详情

近日，全球基因疗法领导者Orchard Therapeutics（Nasdaq：ORTX）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其OTL-200在异染性脑白质营养不良（MLD）治疗方面的生物制品许可申请（BLA），并予以优先审查。 FDA已经设定了截止日期，PDUFA目标日期为2024年3月18日。 “对于长期以来一直遭受这种毁灭性而残酷疾病影响的美国患者和家庭来说，今天是向前迈出的又一个重要步伐。他们太久以来一直承受着难以想象的诊断之旅的重负，被告知除了支持性治疗之外没有其他治疗方法，然后不得不看着自己的孩子消逝，”Orchard Therapeutics联合创始人兼首席执行官Bobby... 查看详情

武田制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA）的再次提交，该申请用于研究短期治疗嗜酸性食管炎（EoE）的TAK-721（布地奈德口服悬浊液），这是一种慢性炎症性疾病，可以损害食管。 此次重新提交旨在解决FDA对公司原始NDA提交的反馈。 武田肝胆胃肠病美国医学部门负责人、医学博士Vijay Yajnik博士表示：“武田对TAK-721的关注源于我们的信念，嗜酸性食管炎社区存在重大未满足的治疗需求。” “在过去的几个月里，我们重新分析了TAK-721的临床数据，并与FDA展开了对话，因为我们认识到EoE患者需要更多的治疗选择。 由于这次富有建设性的讨论，我们已经重新提交了... 查看详情

Immix Biopharma生物制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准NXC-201用于治疗一种危及生命的血液疾病——轻链淀粉样（AL）淀粉样病的孤儿药物认定（ODD）。NXC-201是一种下一代CAR-T细胞疗法，目前正在进行1b/2a临床试验NEXICART-1（NCT04720313）的评估。 FDA的孤儿产品开发办公室将孤儿认定状态授予旨在安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病或在美国影响少于20万人的药物和生物制品。孤儿药物认定提供了一些福利，包括财政激励，以支持临床开发，并在获得监管批准后在美国获得长达7年的市场排他性。 三大好消息： “我们很高兴为NXC-201在AL淀粉... 查看详情

乳腺癌是女性中常见的一种癌症，也影响着一些男性。而在乳腺癌的治疗中，激素受体阳性（ER+）乳腺癌占有一席之地，因此寻找有效的治疗方法一直是医学界的焦点。近期，欧洲委员会（European Commission）批准了一种新的药物——Elacestrant（商品名：Orserdu），用于治疗激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）的乳腺癌患者，特别是那些具有活化的ESR1突变并在至少接受过一线内分泌治疗（包括CDK4/6抑制剂）后疾病进展的乳腺癌患者。 Orserdu（elacestrant）的获批 Orserdu（elacestrant）的获批是基于来自EMERALD试验... 查看详情

斑秃是一种影响数百万人的自体免疫性疾病，它让患者失去了头发，不仅影响了外貌，还可能对患者的自尊心和生活质量造成重大影响。然而，好消息是，医学界不断努力寻找有效的治疗方法。在这篇文章中，我们将介绍辉瑞公司的JAK3抑制剂利特昔替尼（Litfulo）的获批情况，以及它如何改善12岁以上重度斑秃患者的生活。 革命性的斑秃治疗方案 辉瑞公司在2023年9月19日宣布，欧盟委员会已批准其JAK3抑制剂利特昔替尼（Ritlecitinib）胶囊用于治疗12岁及以上青少年和成人重度斑秃。这一获批上市的决定基于一项名为ALLEGRO的随机、双盲、安慰剂对照的IIb/III期研究，该研究的目标是评估Ritlec... 查看详情

HIV感染仍然是全球健康领域的一大挑战，尤其是对于高危人群。然而，最新的医疗进展为HIV预防带来了新的曙光。 革命性的HIV预防方案 ViiV Healthcare在9月19日宣布，欧盟委员会已正式授权Apretude(cabotegravir长效注射剂和片剂)用于预防HIV感染。Cabotegravir是一种适用于高危成年人和青少年（至少12岁）的HIV预防方案，适用于与暴露前预防（PrEP）的安全性行为结合使用，以降低他们的性获得性HIV-1感染风险。最引人注目的特点之一是，Cabotegravir长效注射剂和片剂成为欧盟批准的第一个、也是唯一一个将HIV预防所需的剂量从每日服药减少到每年... 查看详情