24
9月
Bimzelx(比奇珠单抗)治疗银屑病关节炎、非放射学中轴型脊柱关节炎和强直性脊柱炎或FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了UCB公司开发的Bimzelx（bimekizumab-bkzx，比奇珠单抗）用于治疗多种慢性免疫介导的炎症性疾病。这些疾病包括活动性银屑病关节炎（PsA）、非放射学表现的中轴型脊柱关节炎以及强直性脊柱炎。同时，Bimzelx在2023年10月已获批用于中度至重度斑块型银屑病的治疗。此药成为美国首个也是唯一一个抑制IL-17A和IL-17F的药物，为慢性免疫疾病的治疗提供了新的选择。 活动性银屑病关节炎的治疗突破 FDA对Bimzelx(比奇珠单抗)用于PsA治疗的批准是基于两项三期临床试验的积极数据：BE OPTIMAL和BE COMPLETE。 ... 查看详情
24
9月
Kayfanda(Odevixibat)治疗Alagille综合征引起的胆汁淤积性瘙痒症在欧盟获批
Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传性肝病，会影响多个器官，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。患有此疾病的患者通常在生命早期就会出现严重的胆汁淤积，导致肝脏受损，并引发一系列痛苦的症状，其中最显著的是难以忍受的瘙痒。这种瘙痒不仅影响患者的生活质量，还会导致睡眠障碍，给家庭带来极大困扰。为应对这一难题，欧洲委员会最近批准了Kayfanda（odevixibat）用于6个月及以上Alagille综合征患儿的治疗，成为一种新的非全身性胆汁酸转运抑制剂。 Kayfanda的作用机制及疗效 Kayfanda是一种每日一次服用的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBAT抑制剂），通过阻断回肠胆汁... 查看详情
23
9月
Miplyffa(Arimoclomol)治疗尼曼匹克病C型获FDA批准
Zevra Therapeutics公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其药物Miplyffa（arimoclomol）用于治疗尼曼匹克病C型（NPC）。这一疾病属于一种极为罕见且逐步恶化的神经退行性疾病，而Miplyffa成为美国市场上首款专门针对NPC的药物。这一批准为许多患有该疾病的患者及其家庭带来了新的治疗选择，标志着NPC治疗领域的一大里程碑。 Miplyffa的适应症与治疗机制 Miplyffa被批准用于与miglustat联合使用，主要针对2岁及以上患有NPC的成年和儿童患者，旨在缓解其神经系统症状。NPC是一种遗传性疾病，影响身体储存和处理脂类的能力，导致这些... 查看详情
23
9月
皮下给药达雷木单抗(Darzalex,Daratumumab)四联疗法接近欧盟批准用于新诊断多发性骨髓瘤
近期，欧洲药品管理局药品委员会为达雷木单抗（Darzalex）与硼替佐米（Velcade）、来那度胺（Revlimid）及地塞米松（D-VRd）联合使用，用于初诊多发性骨髓瘤成人患者的方案，发出了积极的意见。这项意见旨在为有资格接受自体干细胞移植（ASCT）的多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。 研究数据支持治疗效果 该建议得到了PERSEUS III期临床试验数据的支持。研究数据显示，在中位随访47.5个月（范围为0-54.4个月）后，D-VRd联合方案的48个月无进展生存率（PFS）达到了84.3%，而仅使用VRd方案的患者则为67.7%。这意味着D-VRd治疗方案能够使疾病进展或死亡风险降... 查看详情
23
9月
Sarclisa(Isatuximab)用于一线治疗不适合自体干细胞移植的多发性骨髓瘤获FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Sarclisa（isatuximab-irfc）的新疗法，用于治疗新确诊且不适合自体干细胞移植的成人多发性骨髓瘤患者。该疗法与Velcade（bortezomib）、Revlimid（lenalidomide）和地塞米松联合使用，称为Isa-VRd方案。这个联合疗法为多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，并进一步推动了该疾病的治疗进程。 多发性骨髓瘤治疗的新选择 多发性骨髓瘤是一种恶性血液病，通常发生在老年人群中。对于那些身体状况无法支持自体干细胞移植的患者，治疗选择非常有限。FDA此次批准的Sarclisa联合方案，填补了这一人群治疗手段的... 查看详情
23
9月
Iqirvo(Elafibranor)用于治疗原发性胆汁性胆管炎获欧盟批准
近日，Ipsen公司宣布其创新药物Iqirvo（elafibranor）获得欧盟委员会的有条件上市许可，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。这是首个同类药物，专门为这种罕见的肝病提供治疗选择。Iqirvo可与熊去氧胆酸（UDCA）联用，适用于对UDCA治疗反应不足的成年人患者，或用于无法耐受UDCA的患者单药治疗。这一批准标志着PBC治疗领域迎来了一项重要的进展。 原发性胆汁性胆管炎的挑战与需求 原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的自体免疫性胆汁淤积性肝病，主要影响女性，男女发病比例为9:1。该疾病的特点是胆汁在肝脏中的累积，导致毒素堆积和慢性炎症，最终引发肝纤维化和胆管损伤。PBC的进展会影响患... 查看详情
22
9月
CHMP推荐Elahere(Mirvetuximab soravtansine)用于FRα阳性卵巢癌治疗
近日，欧洲药品管理局的药物委员会（CHMP）推荐批准Mirvetuximab soravtansine（商品名：Elahere）用于治疗FRα阳性、铂耐药的高分化腺性卵巢癌患者。这一决定为那些曾接受1至3次治疗方案的成年患者提供了新的治疗选择。 临床试验支持新药申请 推荐的基础是III期临床试验MIRASOL（NCT04209855）的结果。在该研究中，共有453名患者参与，其中227名接受了Elahere(Mirvetuximab soravtansine)治疗，226名则接受化疗。结果显示，Elahere组的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，相较于化疗组的4.0个月显著提高，且统计学... 查看详情
21
9月
FDA批准Rybrevant(埃万妥单抗)用于EGFR阳性非小细胞肺癌治疗
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了埃万妥单抗Amivantamab-vmjw（商品名：Rybrevant）联合化疗，用于治疗带有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该药物的获批为这一特定基因突变类型的肺癌患者带来了新的治疗选择。 针对EGFR突变的靶向治疗 EGFR阳性肺癌在美国约占10%至15%的肺癌病例，主要发生在非小细胞肺癌的腺癌亚型中。虽然腺癌患者通常与吸烟无关，但EGFR突变也可出现在其他类型的肺癌患者中，且这些患者的吸烟史各不相同。对于这些患者，传统治疗手段如EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）虽然能初步控制疾病，但随... 查看详情
20
9月
Fasenra(本瑞利珠单抗)用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎获FDA批准
阿斯利康（AstraZeneca）旗下药物Fasenra(benralizumab，本瑞利珠单抗)近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，正式用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）患者。这是一种罕见的免疫介导性血管炎，常会对多个器官造成损害，若不及时治疗，可能会威胁生命。 MANDARA试验的关键数据支持 此次Fasenra的批准得益于一项名为MANDARA的III期临床试验，该试验成果已在《新英格兰医学杂志》发表。此次试验对比了Fasenra和目前唯一获批用于治疗EGPA的药物mepolizumab的疗效与安全性。这也是首次在EGPA患者中进行的生物制剂头对头非劣效性试验。 在该... 查看详情
19
9月
赫赛汀仿制药HERCESSI新剂量用于治疗多种HER2阳性癌症获FDA批准
近日，Accord BioPharma公司宣布其用于HER2阳性癌症的生物类似药HERCESSI（trastuzumab-strf）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，新批准的剂量为420mg。这标志着Accord BioPharma在美国推出其首款生物类似药迈出了重要一步。此前，该药物的150mg剂量已于今年早些时候获得批准。此次新剂量的获批，将进一步推动HERCESSI在癌症治疗领域的应用，尤其是对乳腺癌和胃癌患者来说，这将为他们提供更多治疗选择。 HER2阳性癌症及其治疗挑战 HER2（人类表皮生长因子受体2）阳性癌症是一类特别具有侵袭性的癌症，常见于乳腺癌和胃癌中。这类癌症细... 查看详情
