03
11月
FDA已接受Mavorixafor治疗WHIM综合征新药申请的优先审查
2023年10月31日，X4 Pharmaceuticals（纳斯达克：XFOR）宣布美国食品和药物管理局（FDA）已接受了该公司的新药申请（NDA），用于治疗12岁及以上的WHIM（疣、低丙球、感染和骨髓嗜粒细胞停留症）综合症患者，这是一种罕见的原发性免疫缺陷病。FDA授予了mavorixafor NDA的优先审查，并设定了自受理之日起六个月的审查目标，并指定了处方药用户费法案（PDUFA）的目标行动日期为2024年4月30日。 优先审查的意义 X4 Pharmaceuticals首席执行官Paula Ragan博士表示：“FDA对我们的mavorixafor NDA的接受与优先审查代表着为... 查看详情
02
11月
FDA批准KEYTRUDA(帕博利珠单抗)治疗局部晚期不可切除或转移性胆道癌
胆道癌（Biliary Tract Cancer，BTC）是一组少见而高度侵袭性的肝脏、胆囊和胆管癌症，通常以晚期诊断而且预后不佳。每年，美国约有20,000名患者被诊断患有BTC，而70%的患者在诊断时已经晚期。胆道癌的五年相对生存率相当低，晚期疾病患者仅有2-3%的生存率。因此，寻找更有效的治疗方法对BTC患者至关重要。 在这方面，默沙东（MSD）的Keytruda（帕博利珠单抗,Pembrolizumab）的新批准为胆道癌患者带来了新的曙光。美国FDA批准其重磅PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与吉西他滨和顺铂联用，用以治疗局部晚期不可切除或转移性胆道癌（BTC... 查看详情
02
11月
FDA批准Voquezna(vonoprazan)用于治疗成人糜烂性胃食管反流病和缓解与之相关的胃灼热
美国食品药物管理局（FDA）批准了Voquezna（vonoprazan）片剂10毫克和20毫克，一种新型钾竞争性酸拮抗剂（PCAB），作为治疗糜烂性食管炎（也称糜烂性胃食管反流病GERD）各个等级、维持糜烂性GERD各个等级的愈合以及缓解与糜烂性GERD相关的胃灼热的新疗法，这是由Phathom Pharmaceuticals，Inc.（Nasdaq：PHAT）宣布的。Phathom Pharmaceuticals, Inc.是一家专注于开发和推广治疗胃肠道（GI）疾病的新型药物的生物制药公司。 这一批准标志着Phathom公司致力于改变糜烂性GERD患者和医疗保健提供者的GI治疗格局，为美... 查看详情
01
11月
FDA授予Felzartamab治疗原发性膜性肾病(PMN)的突破性疗法认定
2023年10月31日，人类免疫生物科学（HI-Bio™）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已为Felzartamab在治疗原发性膜性肾病（PMN）中授予突破性治疗（Breakthrough Therapy）地位。这一突破性决定代表了截至目前我们所收集的有希望的数据，以及对治疗患有PMN患者的迫切需求的承认。 Felzartamab是一种专门设计的HER2导向抗体药物复合物（ADC），此前已获批用于治疗某些乳腺癌和胃癌。与PMN有关的突破性地位的获得标志着为罹患HER2突变的PMN患者提供了新的治疗选择，弥补了当前治疗中存在的差距。 突破性地位的意义 突破性地位是FDA为加快严重或威胁生命的... 查看详情
01
11月
欧盟批准Enhertu疗法用于治疗晚期HER2突变非小细胞肺癌
近日，欧盟批准了一项突破性的决策，为晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供新的希望。这一决策允许trastuzumab deruxtecan，商品名Enhertu，作为单一疗法，用于那些肿瘤患有激活性HER2（ERBB2）突变的成年患者，尤其是那些在接受以铂类为基础的化疗后需要进行系统性治疗的患者，无论其是否采用免疫疗法。 Enhertu是一种专门设计的HER2导向的抗体药物缀合物（ADC），早前已被批准用于治疗某些乳腺癌和胃癌，而此次批准标志着该药物的新适应症。 多领域合作的背后 欧盟委员会的批准是在获得人用药品委员会积极意见的基础上做出的，这一决策也受到了IASLC 2023年世界肺癌大会... 查看详情
01
11月
FDA批准Cosentyx(司库奇尤单抗)治疗化脓性汗腺炎
化脓性汗腺炎（Hidradenitis Suppurativa，HS）是一种慢性皮肤疾病，经常伴有疼痛，其特征是反复出现的疖状肿块，这些肿块可能会破裂成开放性伤口，并在身体敏感部位留下不可逆转的疤痕。患者通常需要花费很长时间才能得到正确的诊断，这可能导致疾病进展并极大地影响他们的生活质量。然而，近日，新的曙光照亮了HS患者的治疗前景，因为美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了一种名为Cosentyx（司库奇尤单抗）的药物，作为一种治疗HS的新选择。 Cosentyx：革命性的治疗方案 Cosentyx是一种全人源生物制剂，通过直接抑制白细胞介素17A（IL-17A）来治疗HS，而IL-17A... 查看详情
01
11月
SLS009治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤获得FDA快速通道认定
淋巴瘤是一类恶性肿瘤，包括多种亚型，其中外周T细胞淋巴瘤（PTCL）属于较为罕见但侵袭性较强的亚型之一。对于PTCL患者而言，获得有效的治疗一直是一个严峻的挑战。然而，近日，一项潜在的突破性治疗方案SLS009取得了重要进展，获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道认定，为改善PTCL患者的治疗前景带来新希望。 SLS009的前景 SLS009是一种全新且高度选择性的CDK9抑制剂，专门针对复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的治疗而设计。该药物由SELLAS生命科学集团（NASDAQ: SLS）研发，是一家专注于开发创新癌症治疗方案的晚期临床生物制药公司。 SLS009的快... 查看详情
01
11月
FDA批准了Stelara的可互换生物仿制药Wezlana(ustekinumab-auub)
生物制剂在医学领域中发挥着日益重要的作用，用于治疗多种严重疾病和慢性健康问题。它们提供了针对某些疾病的有效治疗方案，改善了患者的生活质量。近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Wezlana (ustekinumab-auub) 作为一种生物相似药物，可替代Stelara (ustekinumab) 用于治疗多种炎症性疾病,这一决定为患有不同疾病的患者提供了更多治疗选择。 Wezlana的批准范围 Wezlana的批准涵盖了多个重要的疾病领域，包括： 成人患者 中度至重度银屑病：适用于那些适合光疗或系统疗法的患者。 寻常型银屑病关节炎：用于治疗活动性疾病。 中度至重度克罗恩病：适用于这一严... 查看详情
31
10月
FDA接受重新提交Vadadustat用于治疗慢性肾病引起的贫血的新药上市申请
在医学领域，新药获得FDA的接受是一个里程碑事件，它代表着新希望，特别是对于那些受慢性肾病困扰的患者。Akebia Therapeutics®, Inc.（Nasdaq: AKBA）是一家生物制药公司，致力于改善肾病患者的生活质量。今天，Akebia宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准其关于Vadadustat的新药申请（NDA）重新提交，用于治疗因慢性肾病（CKD）而需要透析的成年患者的贫血。本文将深入探讨这一重要消息，以及Vadadustat可能为CKD患者带来的好处。 FDA接受Akebia的Vadadustat NDA重新提交 Akebia Therapeutics®，Inc.... 查看详情
31
10月
FDA接受Tovorafenib治疗复发或进展性儿童低级别胶质瘤的NDA和优先审查
2023年10月30日，Day One生物制药公司（Nasdaq：DAWN）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其关于Tovorafenib(Ojemda)的新药申请（NDA），用于治疗儿童复发或进展的低级别胶质瘤（pLGG）作为单药疗法。FDA已授予优先审查，并指定了处方药用户费法（PDUFA）的目标行动日期为2024年4月30日。目前，FDA没有计划召开咨询委员会会议来讨论这一申请。 pLGG是儿童最常见的脑肿瘤，患者饱受肿瘤和治疗相关的重大疾病，这可能影响他们的生活轨迹。对于绝大多数在复发情况下的患者，目前没有标准治疗方法，也没有获批准的治疗方案。 Day One首席执行官Jere... 查看详情
