04
10月
阿卡拉布替尼(Calquence)用于初治套细胞淋巴瘤获FDA优先审评
一、FDA 优先审评简介 美国食品药品监督管理局（FDA）已对阿卡拉布替尼（Calquence，Acalabrutinib）用于初治套细胞淋巴瘤（MCL）患者的补充新药申请（sNDA）给予优先审评。这在该药物针对此类特定患者群体的研发及潜在获批进程中是极为重要的一步。FDA 的优先审评意味着该药物受到特殊关注，若获批，这将对其进入市场的速度产生重大影响。 二、ECHO 试验及其意义 sNDA 得到了 3 期 ECHO 试验（NCT02972840）数据的支持，该试验数据于 2024 年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。此试验对评估阿卡拉布替尼与其他药物联用治疗初治 MCL 的疗效至关重要。 ... 查看详情
03
10月
Dupixent(度普利尤单抗)用于慢性阻塞性肺疾病治疗获FDA批准
一、Dupixent 在美国获批用于 COPD 的概况 2024 年 9 月 27 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）作为附加维持治疗药物，用于治疗患有慢性阻塞性肺疾病（COPD）且控制不佳并具有嗜酸性粒细胞表型的成人患者。这一批准具有开创性意义，因为 Dupixent 是美国首个获批用于治疗这类患者的生物制剂。 二、各界人士对批准的看法 （一）慢性阻塞性肺疾病基金会首席执行官 Jean Wright 博士 慢性阻塞性肺疾病控制不佳的患者长期期待新的药物来缓解他们日常所遭受的痛苦，这些痛苦包括呼吸困难、咳嗽、喘息、疲惫以及不可预测的住... 查看详情
02
10月
FDA对Enhertu(T-DXd)用于HR+、HER2-低/超低表达乳腺癌给予优先审评
一、Enhertu 与 FDA 审评概况 乳腺癌治疗领域一直在不断发展，近期有关trastuzumab deruxtecan（T-DXd，Enhertu）的进展是向前迈出的重要一步。Enhertu 用于激素受体阳性（HR +）、HER2 低表达或超低表达乳腺癌的补充生物制品许可申请（sBLA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受并给予优先审评。这对该药物来说是一个关键的里程碑，因为这可能扩大其在乳腺癌患者治疗中的应用范围。 Enhertu，即 fam – trastuzumab deruxtecan – nxki（T-DXd），正被考虑用于治疗无法切除或转移性 HR... 查看详情
02
10月
Yuvanci(马昔腾坦/他达拉非复方片)治疗肺动脉高压获得欧盟委员会批准
2024 年 9 月 30 日，强生公司旗下的杨森 – 西拉格国际公司（Janssen – Cilag International NV）宣布，欧盟委员会（EC）批准了 Yuvanci®（马昔腾坦 10mg 和他达拉非 40mg 单片复方制剂 [M/T STCT]）。这一药物被批准作为一种替代疗法，用于长期治疗世界卫生组织功能分级（FC）II – III 级的成年肺动脉高压（PAH）患者，这些患者之前已经在同时分别服用马昔腾坦和他达拉非进行治疗。这一批准为 PAH 患者的治疗带来了新的选择，标志着在 PAH 治疗领域的一个重要进展。 Yuvanci® 在研究... 查看详情
01
10月
皮下注射达雷木单抗联合VRd方案用于不适合或延迟移植的初诊骨髓瘤寻求FDA批准
一、向 FDA 提交的申请概述 在多发性骨髓瘤的治疗领域，一项重要的进展是向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份补充生物制品许可申请（sBLA）。该申请涉及皮下注射达雷木单抗(Darzalex,Daratumumab)联合硼替佐米（Velcade）、来那度胺（Revlimid）和地塞米松（即 D – VRd 方案），用于治疗自体干细胞移植（ASCT）不适合或延迟进行的成年初诊多发性骨髓瘤患者。 这一申请的意义在于，为具有特殊需求的患者群体提供了潜在的治疗方案拓展。多发性骨髓瘤是一种复杂的疾病，对于那些无法进行 ASCT 或者移植被推迟的患者而言，能够提供有效的治疗方案对于改善... 查看详情
28
9月
FDA批准塞尔帕替尼(Retevmo)用于治疗RET融合阳性甲状腺髓样癌
塞尔帕替尼Selpercatinib（商品名Retevmo）在医学界引起了广泛关注，因为它为特定类型的甲状腺癌患者提供了新的治疗选择。美国食品药品监督管理局（FDA）已经正式批准塞尔帕替尼用于2岁及以上的成人和儿童患者，这些患者患有晚期或转移性的甲状腺髓样癌，并且通过FDA批准的检测方法检测到RET基因突变，需要系统性治疗。 塞尔帕替尼的批准历程 2020年5月，塞尔帕替尼首次获得了FDA的加速批准，适用于12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者患有晚期或转移性的RET阳性甲状腺髓样癌，需要系统性治疗。到了2024年5月，塞尔帕替尼再次获得加速批准，这次是用于2岁及以上的儿童患者，这些患者患有晚... 查看详情
28
9月
FDA批准COBENFY(KarXT)用于精神分裂症治疗
精神分裂症是一种复杂且使人衰弱的精神疾病，长期以来一直是精神健康领域的重大挑战。2024 年 9 月 26 日（周四），美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Cobenfy（KarXT, xanomeline and trospium chloride）用于精神分裂症的治疗。这一批准可能是这种严重慢性精神疾病治疗历程中的一个重要里程碑。 一、关于精神分裂症 精神分裂症是全球致残的主要原因之一。它具有一系列症状，对患者的生活质量产生深远影响。侵入性思维、幻觉（包括幻听）和妄想等是常见症状。这些症状会严重干扰日常生活活动和社交互动。精神分裂症患者往往难以在社会中正常生活，这种疾病会导致他们的整体... 查看详情
28
9月
Joenja(Leniolisib)治疗活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征在英国获批
2024 年 9 月 26 日，英国医药领域发生了一件意义重大的事情。英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准了 leniolisib（商品名为 Joenja®）用于治疗活化磷酸肌醇3-激酶 δ（PI3Kδ）综合征（APDS），适用人群为 12 岁及以上的成人和儿童患者。这一批准是英国在 APDS 管理方面向前迈出的关键一步，为那些饱受 APDS 困扰的患者提供了新的治疗选择。 APDS 是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于 2013 年首次被确认特征。这种疾病的发病机制与人体中对免疫细胞发育和功能至关重要的两个基因（PIK3CD 或 PIK3R1）的变异有关。当这些基因发生变异时，会导致 PI3... 查看详情
27
9月
达洛鲁胺(Nubeqa)联合治疗转移性激素敏感性前列腺癌的补充新药申请已提交FDA审查
近日，拜耳公司宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份补充新药申请(sNDA)，以扩大达洛鲁胺(Nubeqa,Darolutamide)的适应症，用于联合雄激素剥夺疗法（ADT）治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。这一申请基于一项大型三期临床试验——ARANOTE研究的积极结果。 ARANOTE研究揭示的关键疗效 ARANOTE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，评估了达洛鲁胺(Nubeqa)联合ADT与安慰剂联合ADT在mHSPC患者中的疗效。研究的主要终点为放射学无进展生存期（rPFS），即患者在影像学检查中未显示出肿瘤进展的时间。 研究结果表明，达洛鲁胺(... 查看详情
26
9月
TAGRISSO(泰瑞沙,奥希替尼)获FDA批准治疗不可切除的III期EGFR突变非小细胞肺癌
每年在美国，超过20万人被诊断为肺癌，其中80%-85%为非小细胞肺癌（NSCLC），这一类型的肺癌是最常见的。约15%的NSCLC患者存在表皮生长因子受体（EGFR）突变，这类突变使得癌细胞生长失控，给治疗带来了额外的挑战。特别是对于无法手术切除的III期患者，传统疗法效果有限，患者的治疗选择受到极大限制。大约五分之一的NSCLC患者由于肿瘤位置或病灶扩散范围的限制，无法通过手术进行治疗。 为了应对这些难题，医药公司和研究人员不断探索新的治疗途径。最新的研究表明，泰瑞沙TAGRISSO（osimertinib,奥希替尼）在这些患者中展示了极大的治疗潜力。 TAGRISSO的批准与LAURA ... 查看详情
