05
12月
FDA批准Alvaiz用于免疫性血小板减少症、丙型肝炎和严重再生障碍性贫血
在当今医学领域中，科技的不断进步为罕见病和慢性疾病的治疗提供了新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）的一项重要决定再次引起了行业的关注。Teva制药公司的血小板生成素（TPO）受体激动剂Alvaiz（eltrombopag片剂）获得FDA批准，成为治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）、慢性丙型肝炎和严重再生障碍性贫血（SAA）的新选择。本文将深入探讨Alvaiz的批准背后的科学依据、临床疗效以及对患者生活的潜在影响。 Alvaiz在ITP治疗中的突破 ITP患者的新曙光 ITP是一种影响血小板的自身免疫性疾病，给患者带来出血风险。然而，对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不... 查看详情
04
12月
艾米珠单抗Hemlibra(Emicizumab)在获得性血友病A患者中的出色预防出血效果
获得性血友病A是一种罕见而危险的疾病，而新的研究表明，Hemlibra（Emicizumab，艾米珠单抗）可能成为改善患者生活质量的关键。在一项2期试验中，近三分之四接受Hemlibra（Emicizumab）预防治疗的患者未出现出血情况。更为令人振奋的是，Hemlibra（Emicizumab）在安全性方面表现良好，血栓栓塞性事件、严重感染的发生率极低，并且没有与治疗相关的死亡病例。这一研究成果已发表在《柳叶刀-血液学》期刊上。 Hemlibra（Emicizumab）在获得性血友病A患者中的预防作用 获得性血友病A是一种罕见的出血性疾病，患者面临持续的出血风险，给患者和医疗团队带来了挑战。... 查看详情
04
12月
ARX517在转移性去势抵抗性前列腺癌中显示出良好的安全性和有效性
近期，抗前列腺特异性膜抗原（PSMA）的抗体药物偶联物（ADC）ARX517在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的临床试验取得了积极的安全性和疗效结果。这一阶段1/2的临床试验为我们揭示了ARX517在治疗mCRPC方面的前景。 ARX517的安全性与疗效表现 在APEX-01试验（NCT04662580）的21天剂量限制毒性观察期后，ARX517在安全性和疗效方面表现出色。对于接受3.4 mg/kg ARX517的3名患者，其中两名患者在接受1剂后的3周内前列腺特异性抗原（PSA）水平分别下降了91%和33%。而该剂量组的第三名患者患有非PSA分泌的mCRPC。重要的是，3.4 m... 查看详情
04
12月
FDA批准Vivos CARE口腔矫治器用于严重阻塞性睡眠呼吸暂停
睡眠是身体修复与充电的重要时间，而阻塞性睡眠呼吸暂停症(OSA)却是一种可能影响健康的严重睡眠障碍。在这个背景下，Vivos Therapeutics, Inc.于11月29日宣布其口腔矫治器Vivos CARE已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为有史以来第一个用于治疗严重阻塞性睡眠呼吸暂停的口腔矫治器。 口腔矫治器的创新 OSA的解剖特征与口腔矫治器的关系 OSA是一种威胁睡眠质量和整体健康的疾病，其发生与喉部肌肉在睡眠中间歇性放松导致气道阻塞有关。研究发现，高达98%的OSA患者的睡眠障碍源于异常的解剖特征，尤其是口腔和下颌的发育不全。Vivos CARE口腔矫治器以创新的方... 查看详情
03
12月
FDA批准Jaypirca(Pirtobrutinib)三线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤
礼来公司宣布其研发的Jaypirca（Pirtobrutinib）药物已于2023年12月01日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的三线治疗。 药物特点与疗效数据 独特的作用机制 Jaypirca是第一个也是唯一一个经过FDA批准的非共价（可逆）BTK抑制剂。作为高选择性的激酶抑制剂，Jaypirca能够在先前接受共价BTK抑制剂（如伊布替尼/Ibrutinib、阿可替尼/Acalabrutinib，或泽布替尼/Zanubrutinib）和BCL-2抑制剂治疗的CLL/SLL患者中，扩大靶向BTK通路的益处。其新颖的结合机制使... 查看详情
01
12月
FDA接受0.15%罗氟司特乳膏ZORYVE补充新药申请，用于治疗特应性皮炎
特应性皮炎（AD）作为一种慢性和反复发作的皮肤病，给患者带来了极大的痛苦。有效的治疗手段一直是医学界追求的目标，而在这个领域，一种新的希望即将诞生。Arcutis Biotherapeutics宣布，其0.15%罗氟司特乳膏（Roflumilast，ZORYVE）的补充新药申请（sNDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受，将用于治疗成人和6岁以下儿童的特应性皮炎。这一消息为患者和医学界带来了新的曙光。 罗氟司特乳膏的独特性 罗氟司特乳膏是一种每日一次的外用PDE4抑制剂，不含类固醇。PDE4在皮肤病学中是一个已知的治疗目标，它是一种细胞内酶，可以增加促炎介质的产生并减少抗炎介质的产生。... 查看详情
30
11月
钾竞争性酸阻滞剂Voquezna(vonoprazan,沃诺拉赞)治疗糜烂性食管炎获FDA批准上市
Phathom Pharmaceuticals, Inc. 在11月28日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准Voquezna（vonoprazan，中文译名：沃诺拉赞）片剂上市，为成年人糜烂性食管炎（糜烂性GERD）的治疗提供了新的选择。这是美国首个也是唯一一个获批的钾竞争性酸阻滞剂（PCAB），为缓解与糜烂性GERD相关的胃灼热带来了新希望。 Voquezna的独特性 vonoprazan的获批标志着对一类迄今未得到满足需求的疾病的创新性治疗的引入。作为钾竞争性酸阻滞剂，Voquezna具有独特的机制，为患者提供了一种新型的抑酸治疗方式。 临床试验数据支持 Voquezna的安全... 查看详情
29
11月
pz-cel治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症获FDA优先审查
隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）作为一种罕见的结缔组织疾病，一直令医学界关注。近期，Abeona Therapeutics Inc. 宣布其生物制剂 pz-cel（prademagene zamikeracel，EB-101）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查，为RDEB患者带来新的曙光。 关于pz-cel RDEB是由COL7A1基因突变引起的罕见疾病，其特征是广泛的水泡和严重的皮肤伤口。COL7A1基因突变导致无法产生功能性的VII型胶原，而这种胶原蛋白对于皮肤的正常结构至关重要。pz-cel作为一种自体细胞疗法，由表皮片组成，旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自... 查看详情
28
11月
Obe-Cel治疗成年患者的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病已向FDA提交申请
在白血病治疗领域，一种新的希望正在逐渐浮现。近日，一项生物制品许可申请（BLA）已经提交给美国食品和药物管理局（FDA），申请批准obecabtagene autoleucel（Obe-Cel）用于治疗成年患者的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。 临床试验结果 这一申请得到了来自2期FELIX试验（NCT04404660）的最新结果的支持，这些结果于2023年ASCO年会上进行了介绍。根据结果显示，在随访中位数为9.5个月（范围1.9-19.0）的情况下，接受Obe-Cel输注的患者（n = 94）达到了76%的总体反应率（ORR）（95% CI，66%-84%； P <... 查看详情
28
11月
EMA验证了Tepkinly(Epcoritamab)在复发/难治性滤泡性淋巴瘤中的应用
在治疗淋巴瘤领域，一项备受瞩目的决定为那些曾经束手无策的患者带来了新的曙光。近日，欧洲药品管理局（EMA）正式确认了一项关于Epkinly（Epcoritamab）的Type II申请，该申请旨在为至少接受过两种全身治疗方案的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者提供新的治疗选择。这一好消息是AbbVie公司通过新闻发布会宣布的，同时该公司还宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已为同一适应症授予了突破性疗法地位（BTD）。 临床试验结果支持 Epkinly（Epcoritamab）的突破性地位以及EMA的Type II申请得到了来自第1/2期EPCORE NHL-1试验（NCT03625037）的积极结... 查看详情
