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12月
FDA批准依氟鸟氨酸Iwilfin(Eflornithine)降低高危神经母细胞瘤复发风险
在最新的决策中，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准Iwilfin(Eflornithine)用于降低高风险神经母细胞瘤（HRNB）患者的复发风险。这一决定基于一项对比研究的结果，该研究显示Iwilfin(Eflornithine)在成年和儿童患者中具有减少复发风险的显著效果。这一突破性决定有望为高风险神经母细胞瘤患者提供更为有效的治疗选择。 Iwilfin(Eflornithine，依氟鸟氨酸)获FDA批准 FDA已批准Iwilfin(Eflornithine)用于降低成年和儿童高风险神经母细胞瘤患者的复发风险，前提是患者对先前的多药物、多模式治疗，包括抗GD2免疫疗法，至少有部分反应。... 查看详情
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12月
欧盟批准AYVAKIT(阿伐替尼)治疗系统性肥大细胞增多症
在医学科技的不断进步中，Blueprint Medicines Corporation在2023年12月12日宣布，欧盟委员会已正式批准AYVAKIT®（avapritinib）阿伐替尼，用于治疗系统性肥大细胞增多症(SM)。这一决定为患有中度惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 的成年患者提供了新的治疗选择，特别是对那些对症治疗未能充分控制严重症状的患者。AYVAKIT的批准是在临床试验数据的基础上做出的，标志着对系统性肥大细胞增多症的治疗领域取得了一次重大的进展。 AYVAKIT的独特之处 AYVAKIT是欧洲首个也是唯一一个获批治疗系统性肥大细胞增多症（ISM）患者的药物。该决定的背后是... 查看详情
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12月
FDA批准Bivigam用于治疗2岁及以上原发性体液免疫缺陷儿科患者
在医学领域的不断进步中，12月12日，ADMA Biologics, Inc. 宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准将Bivigam（静脉注射人免疫球蛋白，10%液体）的使用范围扩大至2岁及以上的儿科患者，这标志着对原发性体液免疫缺陷患者的治疗提供了一项显著的新选择。此前，Bivigam的适应症仅限于12岁及以上的患有原发性体液免疫缺陷的患者。 扩大批准范围的背景 Bivigam于2019年5月获得FDA批准，成为治疗原发性体液免疫缺陷的一线药物。这一范围涵盖了多种遗传性疾病，包括X-连锁和先天性无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷... 查看详情
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12月
缓解更年期不适：欧盟批准VEOZAH(Fezolinetant)治疗血管舒缩症状
随着科技和医学的不断进步，更年期女性所面临的一系列不适症状逐渐引起了人们的关注。在这个领域，安斯泰来制药公司的创新药物VEOZA（Fezolinetant）近日获得欧盟委员会的批准，成为治疗更年期相关血管舒缩症状（VMS）的新选择。 VEOZA的背后故事 VEOZA的批准背后是数项重要的研究和临床实验。欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在BRIGHT SKY™计划的支持下，在全球范围内进行了三项关键的3期临床试验。这个计划涵盖了欧洲、美国和加拿大，共有超过3000名参与者。SKYLIGHT 1™和SKYLIGHT 2™试验结果的积极性意见为VEOZA的批准奠定了基础，这两项关键... 查看详情
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12月
瑞士批准Libmeldy(Atidarsagene autotemcel)治疗早发型异染性脑白质营养不良
2023年12月11日，Orchard Therapeutics宣布瑞士治疗产品局（Swissmedic）批准造血干细胞（HSC）基因疗法Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）。这一治疗突破标志着对于这种罕见而致命的遗传性疾病的一项重大进展。 Libmeldy的治疗机制 Libmeldy的治疗机制旨在通过将ARSA基因的工作副本插入患者自身HSC的基因组中，从而纠正MLD的潜在遗传原因。这些转基因细胞被输回患者体内，穿越血脑屏障，迁移到中枢神经系统，植入并表达功能酶。这种创新的治疗方式有望通过单次治疗实现对酶功能的持续恢... 查看详情
12
12月
镰状细胞病的基因编辑疗法Casgevy和Lyfgenia获FDA批准
近日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准了两种具有里程碑意义的基因治疗药物——Casgevy和Lyfgenia，用于治疗镰状细胞病。这标志着医学界迈向了基因编辑技术应用于基因疾病治疗的新时代。 Casgevy：CRISPR基因编辑的里程碑 技术原理 Casgevy是首个在美国上市的利用CRISPR基因编辑技术治疗遗传性疾病的药物。该疗法通过一次性的治疗永久性地改变患者血液细胞中的DNA，使其摆脱终身的镰状细胞病症状。治疗过程中，患者的干细胞从血液中提取，CRISPR基因编辑技术将触发产生缺陷的月牙形血细胞的基因去除。随后，药物会消灭患者体内的有缺陷的血细胞产生细胞，最后再将经过改变的干细胞... 查看详情
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12月
FDA批准Cresemba(艾沙康唑)治疗1岁及以上儿童的侵袭性曲霉病和毛霉菌病
在医学领域，罕见病的治疗一直是科研和制药领域关注的焦点之一。2023年12月8日，Astellas Pharma US, Inc.（安斯泰来）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cresemba®（isavuconazole,艾沙康唑）用于治疗1岁及以上儿童的侵袭性曲霉病（IA）和侵袭性毛霉菌病（IM）。这一批准标志着在儿科领域获得有效抗真菌疗法的重要突破，将为免疫功能低下的年幼患者提供更多治疗选择。 儿科患者的新希望 Cresemba成为目前唯一被批准用于治疗1岁及以上儿童IA和IM的唑类抗真菌疗法。这一突破性的批准是基于两项儿科临床研究的结果，为在这一特殊人群中提供安全有效的治疗方案... 查看详情
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12月
FDA批准Lyfgenia治疗12岁及以上患有血管闭塞危象的镰状细胞贫血病
在罕见病治疗领域，基因疗法的发展为一些严重疾病的患者带来了新的希望。2023年12月8日，美国FDA宣布批准bluebird bio公司研发的基因疗法Lyfgenia用于治疗12岁及以上患有镰状细胞贫血病（SCD）且有血管闭塞事件（VOE）史的患者。这一新治疗的获批标志着罕见病领域的又一次科技突破，为患者提供了新的生存和生活质量的机会。 临床数据分析 Lyfgenia的批准基于对12至50岁患有SCD和VOE病史的患者进行的一项为期24个月的多中心研究的数据分析。通过对患者在接受Lyfgenia输注后6至18个月内达成VOE完全消退（VOE-CR）的评估，研究显示在32例患者中有28名（88%... 查看详情
10
12月
欧盟批准Elrexfio(Elranatamab)治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
在罕见病治疗领域，医学科技的不断创新为患者带来了新的曙光。2023年12月8日，辉瑞公司宣布其研发的CD3/BCMA双抗ELREXFIO（elranatamab）获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。这一治疗的成功批准标志着多发性骨髓瘤领域迈向了新的里程碑。 临床试验的积极成果 ELREXFIO的获批是基于MagnetisMM-3研究队列A的积极数据。这项研究旨在评估elranatamab单药治疗R/R MM的安全性和有效性。在接受elranatamab治疗前曾接受过多次治疗的患者中，总缓解率（ORR）为58%，而维持至少9个月缓解的患者比例高达82%。... 查看详情
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12月
FDA批准CASGEVY治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞贫血病
在医学科技的快速发展下，基因编辑疗法为一系列罕见病提供了新的治疗前景。2023年12月08日，美国FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞贫血病（SCD）患者。这一里程碑性的决定为SCD患者带来了新的曙光。 Casgevy：CRISPR基因编辑疗法的新突破 Casgevy是首款获得FDA批准的CRISPR基因编辑疗法，标志着基因编辑技术在医学治疗领域的进一... 查看详情
