20
1月
FDA全面批准Balversa(厄达替尼)治疗FGFR3突变局部晚期或转移性尿路上皮癌
在医学的不断探索中，新的治疗方法和药物的出现为罕见病例的患者带来了曙光。2024年1月19日，强生公司宣布其口服小分子药物Balversa®（厄达替尼，Erdafitinib）获得美国食品和药物管理局（FDA）的全面批准，成为治疗FGFR3基因突变导致的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的创新疗法。这一突破不仅标志着科技的巅峰，也为罹患此疾病的患者带来了新的希望。 Balversa®全面批准的背后 Balversa®（厄达替尼）是第一款获得批准的口服FGFR激酶抑制剂，同时也是唯一一个针对mUC和FGFR改变患者的靶向治疗药物。此次FDA的批准是基于3期THOR研究中观察到的临床和总体生存获... 查看详情
20
1月
Voydeya(danicopan)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获得日本批准
在医学科技不断创新的时代，对于罕见病例的治疗方案的突破性进展成为医学界和患者关注的焦点。2024年1月19日，阿斯利康公司宣布其创新性口服小分子药物Voydeya（danicopan）获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者治疗中的新选择。这一消息为那些因接受C5抑制剂治疗而发生显著血管外溶血的患者带来了新的曙光。 新药获批：Voydeya在日本的里程碑 阿斯利康公司宣布，其“first-in-class”口服小分子药物Voydeya（danicopan）已经获得了日本厚生劳动省的批准，成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者治疗的一部分。Voydeya将作为标... 查看详情
19
1月
FDA批准TTFields用于治疗非小细胞肺癌的上市前批准
肺癌一直是全球范围内最常见和致命的癌症之一，因此，不断寻找创新治疗方式对提高患者的生存率至关重要。近日，肿瘤治疗电场（TTFields）在非小细胞肺癌（NSCLC）领域取得了突破性的进展，获得美国食品和药物管理局（FDA）的预市批准。这一决定为NSCLC患者带来了新的治疗选择，也标志着TTFields技术在肿瘤治疗领域的深入发展。 创新治疗方式：TTFields获得预市批准 近日，FDA接受了 TTFields 与标准系统治疗联合使用的预市批准（PMA）申请，用于治疗铂类耐药的非小细胞肺癌。此申请目前正处于FDA的实质性审查阶段，预计在2024年下半年做出完整的监管决定。 TTFields是一... 查看详情
19
1月
NRX-101用于复杂性尿路感染和肾盂肾炎获FDA合格传染病药物和快速通道认定
2024年1月16日，美国生物制药公司NRx Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：NRXP）宣布，其临床阶段生物制药产品NRX-101在复杂性尿路感染（cUTI）和肾盂肾炎的治疗中获得了美国食品和药物管理局（FDA）颁发的合格传染病药物（QIDP）和快速通道认定。这一认定将为NRX-101提供优先审查，并且至关重要的是，给予NRX-101已有强大知识产权地位五年额外的数据排他性。FDA还为NRX-101在cUTI的治疗赋予了快速通道认定，这进一步允许公司的新药申请采用滚动提交方式。除了在美国获得的QIDP认定带来的市场保护外，NRx在所有主要全球市场上对NRX-101... 查看详情
19
1月
PTX-252治疗急性髓细胞白血病获得FDA孤儿药物认定
2024年1月16日，荷兰尼美根的Pleco Therapeutics BV公司喜获美国食品和药物管理局（FDA）授予其主力化合物PTX-252治疗急性髓细胞白血病（AML）的孤儿药物认定。PTX-252是一种新型的分子实体，旨在提高癌细胞对化疗的敏感性。 这一FDA的认定表明了PTX-252在应对AML，一种预后不良的罕见血液癌症中的潜力。孤儿药物认定是针对治疗或预防罕见疾病的药物的，这些疾病要么无当前批准的预防或治疗方法，要么与现有治疗相比具有显著的临床益处。 孤儿药物认定使公司能够获得一系列激励政策，包括用于临床试验的税收抵免、免除用户费用，以及在批准后的七年市场独占权。 Pleco T... 查看详情
19
1月
Zokinvy(Lonafarnib)治疗早衰综合征和加工缺陷性早衰样核纤层病在日本获批
2024年01月18日，生物制药公司Eiger BioPharmaceuticals, Inc.宣布与其合作伙伴AnGes, Inc.共同研发的Zokinvy (lonafarnib) 药物在日本取得了厚生劳动省的上市许可，成为治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合症（HGPS）和加工缺陷性早衰样核纤层病（PDPL）的新药。这一消息为那些饱受早衰症之苦的患者带来了新的希望，标志着医学领域对于罕见疾病的治疗取得了重大突破。 两项关键临床试验的积极结果 Zokinvy的日本批准依据了两项关键临床试验的积极结果，这些试验充分证明了Zokinvy是一种口服药物，可显著减轻HGPS和PDPL患儿的症状。据试验结果... 查看详情
19
1月
VYVDURA(艾加莫德α)治疗全身性重症肌无力在日本获批
2024年01月18日，免疫学公司argenx SE 欣然宣布，其创新药物VYVDURA®（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc）皮下注射制剂在日本取得了厚生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成年患者。这一重要决定标志着全球免疫学领域的一次里程碑，为那些对传统治疗方法无法产生足够反应的患者提供了新的治疗选择。 ADAPT-SC研究：VYVDURA的药效学证据 VYVDURA的批准基于3期ADAPT-SC研究的积极结果，该研究证明了其在对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（IST）反应不足的成年gMG患者中的有效性。ADAPT-SC... 查看详情
18
1月
Adstiladrin治疗高危、非肌层浸润性膀胱癌在美国全面上市
Ferring Pharmaceuticals于昨日宣布，其创新产品Adstiladrin（nadofaragene firadenovec-vncg）已在美国全面上市，为高危、非肌层浸润性膀胱癌患者提供了一项突破性治疗选择。 Adstiladrin的研发历程 突破性治疗的诞生 Adstiladrin于2022年12月获得美国FDA批准，成为FDA批准的首个、也是唯一一个用于对标准治疗不再有反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者的膀胱内基因疗法。这一突破性治疗的批准标志着医学领域对于基因疗法在癌症治疗中的应用取得了新的突破，为一些高危患者提供了新的曙光。 NMIBC的治疗挑战 NMIB... 查看详情
18
1月
FDA批准HyQvia(免疫球蛋白10%)用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的维持治疗
2024年1月16日，武田制药宣布其产品HyQvia（免疫球蛋白10%）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的维持治疗。这一消息为患有CIDP的患者带来了新的希望，也标志着医学领域对于神经系统疾病治疗的不断进步。 CIDP的特征与挑战 CIDP概述 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种罕见、获得性、免疫介导的神经肌肉疾病，对周围神经系统产生影响。其典型症状包括进行性、对称的四肢远端和近端无力、刺痛或感觉丧失、反射丧失和行走困难。由于CIDP的症状可能与其他神经肌肉疾病重叠，因此CIDP经常被误诊，增加了治疗的复杂性。 免疫球蛋... 查看详情
17
1月
FDA批准Casgevy治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血
近日，由Therapeutics公司联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy在美国FDA获得批准，成为治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT）的新希望。Casgevy的独特机制，以及在全球临床试验中所表现出的卓越效果，为TDT患者带来了一次革命性的治疗选择。 Casgevy的背景与疗效 Casgevy的基因编辑机制 Casgevy，即exagamglogene autotemcel（exa-cel），是一款非病毒、自体细胞疗法。其独特之处在于利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对患者的造血干细胞进行编辑。通过这一过程，Casgevy使血红细胞能够生产高水平的... 查看详情
