06
2月
Acoramidis治疗ATTR心肌病三期临床在日本获积极结果
心肌病是一组影响心脏肌肉结构和功能的疾病，其中一种罕见但危害巨大的类型是甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。ATTR-CM患者面临着高发病率和死亡率的风险，特别是伴随心力衰竭的情况下。近期，阿斯利康旗下的罕见病公司Alexion与BridgeBio Pharma合作开发的新药Acoramidis在日本进行的三期临床试验(NCT04622046)中取得了积极的结果，为ATTR心肌病患者提供了新的治疗希望。 甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病简介 甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种可能致命的心肌疾病，其特点是由于一种称为甲状腺素运载蛋白的蛋白质在心脏、神经和其他... 查看详情
05
2月
Zynlonta治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤和高级别B细胞淋巴瘤获英国NICE推荐
近日，瑞典生物制药公司Sobi喜获好消息，其革命性药物Zynlonta（loncastuximab tesirine）已经获得英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）的推荐，成为治疗侵袭性非霍奇金淋巴瘤的重要选择。本文将介绍Zynlonta在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和高级别B细胞淋巴瘤（HGBCL）领域的应用，以及中期LOTIS-2研究的关键结果。 Zynlonta简介 Zynlonta是一种创新的抗体偶联药物（ADC），其靶向CD19，被广泛应用于复发或难治性DLBCL和HGBCL患者。CD19是B淋巴细胞表面的一种特定蛋白质，而Zynlonta通过与其结合，以实现精准治疗，为患者... 查看详情
04
2月
FDA授予Efineptakin Alfa用于治疗胰腺癌的孤儿药资格
癌症治疗领域的不断创新为患有胰腺癌等恶性肿瘤的患者带来新的希望。最新消息显示，长效人白细胞介素-7药物Efineptakin Alfa（NT-17）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物认定，成为患有胰腺癌的患者潜在的治疗选择。 药物特性及治疗研究 Efineptakin Alfa的孤儿药物认定 Efineptakin Alfa是一种长效的人白细胞介素-7，近期获得FDA的孤儿药物认定，旨在成为胰腺癌患者的潜在治疗选择。该认定的颁发，为Efineptakin Alfa在癌症治疗领域的进一步研究和应用提供了坚实的支持。 研究进展及数据展望 Efineptakin Alfa与Pembrol... 查看详情
04
2月
EMA验证Tivdak(Tisotumab Vedotin)用于治疗复发或转移性子宫颈癌的上市授权申请
随着科学技术的不断进步，癌症治疗领域不断涌现出新的希望。最近，欧洲药品管理局（EMA）对于一种名为Tivdak(Tisotumab Vedotin)的药物的上市授权申请（MAA）进行了验证，该药物旨在治疗复发或转移性子宫颈癌的特定患者群体。这一验证为患者提供了更多的治疗选择，同时也标志着科技在改善癌症治疗领域取得的新的里程碑。 申请验证及疗效研究 EMA对Tivdak(Tisotumab Vedotin)的验证 EMA对Tisotumab Vedotin在复发或转移性子宫颈癌患者中的上市授权申请进行了验证。这一申请旨在为成年患者提供一种新的治疗选择，尤其是那些在或之后经过系统治疗后疾病进展的患... 查看详情
04
2月
FDA授予T细胞疗法BST02快速通道资格用于治疗各种形式的肝癌患者
FDA授予BST02快速通道资格，用于所有形式的肝癌患者。 BST02 是一种使用患者自身免疫细胞的肿瘤浸润淋巴细胞 （TIL） 疗法，已获得 FDA 对所有形式的肝癌的快速通道指定。 这标志着TIL疗法在全球首个进入临床阶段的重大进展。 BST02在中国正在进行的1期试验（NCT06173726）正在招募晚期肝癌患者。 T细胞疗法BST02已获得FDA的快速通道认定，用于治疗各种形式的肝癌患者，包括肝细胞癌（HCC）和胆管癌患者。 此前在2023年10月，BST02在药物审评中心批准了一项研究性新药申请，用于1/2期临床试验的评估。2024年1月，BST02也获得了中国国家药品监督管理局的批... 查看详情
03
2月
FDA优先审查Afami-cel治疗晚期滑膜肉瘤的生物制品许可申请
近日，Adaptimmune Therapeutics公司宣布美国FDA已接受其生物制品许可申请（BLA），并给予其针对Afami-cel疗法的优先审评资格。Afami-cel是一种工程化T细胞疗法，针对治疗罕见而高度恶性的晚期滑膜肉瘤。如果获得批准，这将是首个用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。 滑膜肉瘤：一种罕见而具侵袭性的软组织肉瘤 滑膜肉瘤是一种罕见的高度恶性软组织肉瘤，主要发生在关节附近软组织。在肿瘤分类中，软组织肉瘤有50多种不同类型，其中滑膜肉瘤约占所有软组织肉瘤的5%至10%。目前，手术仍然是滑膜肉瘤的首选治疗方法，然而，切除不彻底可能导致... 查看详情
02
2月
寻常痤疮新药Cabtreo外用凝胶在美国上市
在医学和美容领域的不断创新中，治疗和管理皮肤问题的产品不断涌现。近日，Bausch Health和Ortho Dermatologics携手推出的Cabtreo外用凝胶成为焦点，该产品不仅是美国FDA批准的首款，也是唯一一款每日一次的固定剂量三联外用治疗寻常痤疮的产品。 Cabtreo的独特成分及治疗机制 Cabtreo外用凝胶的特殊之处在于其含有克林霉素磷酸酯、阿达帕林和过氧化苯甲酰这三种成分。克林霉素磷酸酯是一种半合成抗生素，阿达帕林则是一种合成的类视黄醇，而过氧化苯甲酰则是一种具有杀菌和角质溶解作用的氧化剂。这三者被结合到一种局部凝胶中，构成了治疗痤疮的独特组合。该产品成为首个每日一次的... 查看详情
02
2月
抗真菌药物Avycaz适用年龄扩大纳入3个月以内的儿科患者
在医学领域的不断创新和研究中，药物的适用范围不断得到扩展，以更好地满足患者的需求。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）作出了一项重要的决定，将抗真菌感染药物Avycaz（ceftazidime-avibactam，头孢他啶和阿维巴坦）的适用年龄扩大，纳入了从出生到3个月以内的儿科患者。这一决策的背后是一项综合而深入的研究，旨在确保婴儿和幼儿在面对复杂感染时能够获得更全面、有效的治疗。 药物背景及历史 Avycaz，又名ceftazidime-avibactam，是一种用于治疗复杂腹腔感染（cIAI）、复杂性尿路感染（cUTI）以及医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VAB... 查看详情
01
2月
FDA授予Liso-Cel（Breyanzi）用于MCL和FL中的优先审查申请
白血病和淋巴瘤等血液恶性肿瘤一直是医学领域关注的焦点。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）以及日本卫生劳动与福祉省宣布，非常有前景的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Liso-Cel（Breyanzi）已获得在复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和纹状细胞淋巴瘤（MCL）中的优先审查资格。这一决定将极大推动该疗法在全球范围内的应用。 优先审查批准 FDA和日本卫生劳动与福祉省已经同意对Liso-Cel（Breyanzi）进行补充生物许可申请（sBLAs）的优先审查，覆盖了复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和纹状细胞淋巴瘤（MCL）的治疗。美国FDA的目标行动日期定为2024年5月23日，而日本的审查... 查看详情
01
2月
FDA批准Axi-cel(Yescarta)制造工艺变更，缩短等待时间
治疗急性髓系白血病（AML）是医学界长期追求的目标之一。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Axi-cel（Yescarta）的制造工艺变更，从而缩短了平均生产周期。这一变革将使患者能够更快获得Axi-cel治疗，有望提高治疗效果。 制造工艺变更的批准 FDA已经批准Axi-cel(Yescarta)的制造工艺变更，从而将预期的生产周期从16天缩短至14天。这个周期是指从患者T细胞收集（白细胞分离）开始，到最终治疗产品准备好进行输注的时间。制造工艺对于个体化细胞治疗至关重要，特别是在这个时间范围内。 Cindy Perettie，吉利德公司下属Kite公司的执行副总裁，在新闻发布会上表... 查看详情
