17
2月
FDA批准Aurlumyn(iloprost)用于治疗严重冻伤
冻伤成为寒冷季节的常见问题，给受害者带来了严重的痛苦和困扰。然而，治疗严重冻伤长期以来一直是医学界的难题，特别是在避免截肢方面。然而，2024年2月14日，美国FDA宣布批准了一项具有里程碑意义的药物，Aurlumyn（iloprost）伊洛前列素注射液，这标志着严重冻伤治疗领域的重大突破。 Aurlumyn（iloprost）：治疗严重冻伤的新希望 Aurlumyn是由Eicos Sciences开发的一种注射液，其活性成分伊洛前列素是一种血管扩张剂，可防止血液凝固。这种药物最初用于治疗肺动脉高压等疾病，但现在已经获得了FDA的批准，成为治疗成人严重冻伤的首个药物。 临床试验结果展示 Aur... 查看详情
17
2月
FDA批准马拉韦罗Selzentry+阿托伐他汀治疗长新冠后遗症临床试验
自新冠病毒大流行爆发以来，全球范围内已有数以亿计的人受到其影响。然而，即使是在康复后，一些人仍然持续感受到疾病的影响，这就是所谓的长期新冠后遗症，或称为长新冠病毒。这种情况给个人健康和全球公共卫生带来了严峻挑战，需要全球医学界的共同努力来寻找有效的治疗方法。 在这个背景下，美国FDA的一项重要批准引起了广泛关注，该批准涉及一种新的联合疗法，旨在治疗长期感染新冠病毒后遗症的患者。这项临床试验探索了使用Selzentry（马拉韦罗）和Lipitor（阿托伐他汀）的联合疗法，其结果可能为数百万长期新冠病毒患者带来新的希望。 马拉韦罗和阿托伐他汀联合治疗新冠后遗症 2024年2月15日，精准免疫学公司... 查看详情
16
2月
FDA批准NALIRIFOX一线药物用于转移性胰腺癌
胰腺癌是一种极具挑战性的癌症类型，通常在早期就难以发现，且对传统治疗方案的反应较差，导致晚期胰腺癌的预后令人担忧。然而，随着医学科技的不断发展和治疗方法的不断创新，FDA最近批准了一种新的一线治疗方案，为转移性胰腺腺癌患者带来了新的希望。 FDA批准前线NALIRIFOX用于转移性胰腺腺癌的治疗 美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了含有曲妥珠单抗脂质体（Onivyde）的奥沙利铂、氟尿嘧啶和亚叶酸（NALIRIFOX）的联合疗法，用于一线治疗转移性胰腺腺癌。 NALIRIFOX疗法的临床研究结果 这一治疗方案的安全性和有效性在NAPOLI 3研究（NCT04083235）中得到了验证。N... 查看详情
16
2月
FDA授予瑞普替尼Repotrectinib(Augtyro)治疗NTRK+实体瘤的优先审查权
近年来，基于靶向治疗的药物不断涌现，为晚期肿瘤患者带来了新的希望。其中，NTRK+（神经元特异性酪氨酸激酶）阳性的实体肿瘤患者一直是一个亟待解决的群体，他们的治疗选择和预后一直备受关注。然而，随着技术的进步和药物研发的不断突破，美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布，已对瑞普替尼Repotrectinib（Augtyro）的补充新药申请进行了优先审查，这为这一患者群体带来了新的曙光。 Repotrectinib瑞普替尼(Augtyro)获FDA优先审查用于治疗NTRK+实体肿瘤 美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受并对下一代靶向激酶抑制剂瑞普替尼Repotrectinib(Augtyro... 查看详情
15
2月
FDA批准Onivyde(伊立替康脂质体)作为一线治疗胰腺癌
胰腺癌是一种严重的恶性肿瘤，常常被称为“癌症之王”，因其高度侵袭性和晚期诊断而令人担忧。对于转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）患者而言，治疗选择一直十分有限。然而，2024年2月13日，一则振奋人心的消息来自巴黎，Ipsen公司宣布美国食品和药品管理局（FDA）已批准Onivyde（伊立替康脂质体注射液）作为一线治疗mPDAC的新药物，这将为患者带来新的希望与曙光。 NAPOLI 3研究：开启新治疗时代 Onivyde的批准是基于多中心、随机、开放标签的III期NAPOLI 3研究的积极结果。这项研究共纳入了770名患者，旨在评估NALIRIFOX方案（Onivyde与5-氟尿嘧啶/亚叶酸+奥沙... 查看详情
15
2月
欧盟批准Casgevy治疗镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血
在现代医学领域，基因编辑技术的发展正为一些罕见遗传性疾病的治疗带来新的曙光。镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）作为两种常见的血液系统疾病，长期以来一直困扰着患者及其家庭。然而，随着CRISPR/Cas9基因编辑技术的逐步成熟，一种名为Casgevy的新疗法正在改变这一现状，为患者带来了希望。 Casgevy：重塑患者命运的新希望 2024年2月13日，Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）有条件上市许可。这一里程碑意味着Ca... 查看详情
14
2月
FDA批准Eohilia(布地奈德口服混悬液)治疗嗜酸性粒细胞性食管炎
近日，武田公司宣布，他们的新药Eohilia（布地奈德口服混悬液）已经获得美国FDA批准，用于治疗11岁及以上的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。这一消息将为EoE患者带来新的治疗选择，为他们的健康带来曙光。 Eohilia的批准 Eohilia是FDA批准的首个、也是唯一一个用于治疗EoE的口服药物。该批准基于两项为期12周的随机双盲、含安慰剂对照的临床试验数据。这两项试验显示，与安慰剂相比，接受Eohilia治疗的患者在研究期间组织学缓解的比例显著提高。同时，Eohilia组患者的吞咽困难症状也明显减轻。 Eohilia的安全性 在临床试验中，Eohilia的常见不良反应包括呼吸道感染、... 查看详情
14
2月
欧盟批准SKYCLARYS(Omavaloxolone)治疗弗里德赖希共济失调症
在罕见疾病领域，每一项药物的批准都代表着患者的希望。近日，Biogen Inc.宣布，他们的新药SKYCLARYS（Omavaloxolone）已经获得了欧盟委员会的批准，用于治疗16岁及以上的成年人和儿童弗里德赖希共济失调（FA）。这一消息将给欧洲地区的FA患者带来新的曙光。 SKYCLARYS的批准 SKYCLARYS是欧盟境内首个获得批准用于治疗这种罕见的进行性神经退行性疾病的药物。欧盟委员会的批准是基于安慰剂对照的MOXIe试验第2部分的数据，该研究表明，接受SKYCLARYS治疗的患者在48周内改善了弗里德赖希共济失调评定量表（mFARS）评分，其中包括吞咽能力、上肢协调性、下肢协调... 查看详情
13
2月
FDA授予AlphaMedix用于胃肠胰神经内分泌肿瘤的突破性疗法称号
在医学领域，难治性肿瘤一直是一个严峻的挑战。针对一些特定的癌症类型，如胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs），治疗的选择尤其有限。然而，随着科学技术的不断进步，新的治疗方式和药物正在不断涌现。最近，一种名为AlphaMedix的新型靶向α放射治疗药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认可，为一部分GEP-NETs患者带来了新的希望。 AlphaMedix在GEP-NETs中的疗效与安全性 AlphaMedix（212Pb-DOTAMTATE）是一种针对未切除或转移性、进展性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的靶向α放射治疗药物。该药物在一项针对GEP-NETs患者的1... 查看详情
13
2月
FDA授予BXCL701治疗小细胞神经内分泌前列腺癌的快速通道资格
在治疗转移性小细胞神经内分泌前列腺癌的患者中，美国食品药品监督管理局（FDA）已经为BXCL701赋予了快速通道设计。 针对某些已经在化疗过程中出现进展且没有微卫星不稳定性迹象的患者，FDA已经为口服天生免疫活化剂BXCL701与免疫检查点抑制剂联合使用的快速通道设计。 BXCL701的治疗潜力 BXCL701目前正在与帕姆单抗（Keytruda）联合应用进行评估，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，其中一部分患者表现出小细胞神经内分泌癌（SCNC）和腺癌表型。在SCNC队列中，中位总生存期（OS）为13.6个月（95% CI，10.9-未达到 [NR]），12个月的OS率为5... 查看详情
