20
2月
欧洲药品管理局授予UV1在间皮瘤治疗中的孤儿药资格
罕见病一直是医学界关注的焦点之一，因为尽管这些疾病的患病率较低，但对患者和医疗系统的影响却不可小觑。最近，欧洲药品管理局（EMA）授予了UV1在间皮瘤治疗中的孤儿药资格，这为罕见病患者带来了新的希望。 UV1药物在间皮瘤治疗中的重要性 针对罕见病间皮瘤的治疗一直是医学界的难题。UV1作为一种癌症疫苗，获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格，用于治疗患有间皮瘤的患者。这一荣誉不仅标志着UV1在罕见病治疗领域的重要进展，也为患有间皮瘤的患者提供了新的治疗选择。 UV1的临床试验结果和前景展望 对UV1的孤儿药资格支持着来自NIPU试验（NCT04300244）的研究结果。在这项试验中，患有恶性... 查看详情
20
2月
FDA授予Ruxoprubart(NM8074)用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的孤儿药资格
罕见病在医学界一直备受关注，因为尽管罹患率较低，但对患者的生活质量和健康构成了严重威胁。最近，美国食品和药物管理局（FDA）授予了Ruxoprubart（NM8074）孤儿药资格，用于治疗一种罕见而危险的血液疾病，即阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这一决定标志着医学界对于罕见病治疗的不断创新和进步。 PNH疾病背景与挑战 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种少见但严重的血液疾病，其主要特征包括PNH-红细胞（RBC）克隆大小低、溶血、血红蛋白尿等。这种疾病不仅带来了慢性症状，还可能导致多器官损伤，甚至影响到患者的预期寿命。现有的治疗手段虽然带来了一定效果，但往往伴随着严重的副作用，因此... 查看详情
20
2月
欧盟批准Velsipity(Etrasimod)用于治疗中重度溃疡性结肠炎
近年来，溃疡性结肠炎（UC）等炎症性肠病的发病率逐渐增加，给患者的生活造成了严重影响。针对这一问题，科学家们不断努力寻找更有效的治疗方法。在这个背景下，辉瑞公司近日宣布，他们研发的Velsipity（etrasimod）药物已获得欧盟委员会的批准，用于治疗中度至重度活动性UC患者，为患者带来了新的希望。 临床试验结果与效果 Velsipity的获批是建立在临床试验结果的基础上的。ELEVATE UC 3期注册计划的结果表明，每天2毫克的Velsipity对于那些先前治疗失败或不耐受的UC患者是安全且有效的。这些患者曾对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受，而Velsipity的应用为他... 查看详情
19
2月
加拿大批准Remsima™SC(英夫利昔单抗)皮下制剂治疗炎症性肠病
在免疫性疾病领域，炎症性肠病（IBD）一直是一种严重的慢性病，给患者的生活带来了极大的困扰。针对IBD的治疗一直是医学界的热点之一。近日，加拿大卫生部批准了Remsima™SC，这是一种英夫利昔单抗（Infliximab）的皮下注射形式，用于中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）成人患者的维持治疗。这标志着在IBD治疗领域迈出了重要的一步。 Remsima™SC在加拿大的批准 2024年2月18日，Celltrion Healthcare Canada Limited宣布，加拿大卫生部已经批准了Remsima™SC用于中度至重度活动性UC和CD成人患者的维持治疗。Remsima... 查看详情
18
2月
FDA授予Stelfonta(Tigilanol Tiglate)治疗软组织肉瘤的孤儿药资格
软组织肉瘤是一种少见但具有挑战性的肿瘤类型，其治疗一直是医学界的重点关注。然而，对于患有软组织肉瘤的患者，迄今为止尚未有许多有效的治疗方案。因此，针对软组织肉瘤的新型治疗药物备受期待。 新希望：Tigilanol Tiglate获得FDA孤儿药品认定 美国食品药品监督管理局（FDA）近期授予了Tigilanol Tiglate在软组织肉瘤治疗中的孤儿药品认定，这为软组织肉瘤患者带来了一线希望。Tigilanol Tiglate是一种新型小分子药物，具有潜在的治疗作用，有望成为软组织肉瘤的新选择。 QBiotics Group Limited发布的消息称，Tigilanol Tiglate（商品... 查看详情
18
2月
FDA批准Tepmetko(Tepotinib)用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的NSCLC
2021年，美国FDA加速批准了Tepotinib（Tepmetko）用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）携带MET外显子14跳跃突变的成人患者。随着更多临床数据的积累和评估，Tepotinib在这一适应症下的地位受到了进一步确认，并获得了常规批准。 Tepotinib的常规批准 美国FDA已经正式批准了Tepotinib（Tepmetko）用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的成人患者的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。这一决定是在对来自额外161名患者的数据进行了评估后做出的，这些患者的随访时间延长至28个月以评估疗效持续时间。 Tepotinib的临床疗效 Tepotinib在治疗晚期非... 查看详情
18
2月
FDA批准Amtagvi(Lifileucel)用于治疗晚期黑色素瘤
在医学领域，癌症治疗一直是一个备受关注的话题。2024年2月16日，美国FDA宣布批准了Iovance Biotherapeutics公司的Amtagvi（lifileucel）混悬液，这是一项重大的突破，标志着个体化T细胞疗法在治疗晚期黑色素瘤中的正式进入临床应用阶段。 Amtagvi（lifileucel）的FDA批准 Amtagvi（lifileucel）是第一个获得FDA批准用于治疗实体瘤的个体化T细胞疗法，也是首款获批的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。这一批准基于临床试验C-144-01的安全性和有效性结果，该试验证实了Amtagvi对晚期黑色素瘤患者的显著疗效。 Amtagvi的作... 查看详情
18
2月
日本批准Dupixent(度普利尤单抗)治疗慢性自发性荨麻疹
2024年2月16日，再生元制药和赛诺菲共同宣布，日本厚生劳动省已批准其新药Dupixent®（度普利尤单抗）用于治疗12岁及以上患有慢性自发性荨麻疹（CSU）的患者。这一批准标志着Dupixent作为治疗CSU的新选择在日本市场上的正式登场，为患者提供了更广泛的治疗可能性。 Dupixent在CSU治疗中的临床研究结果 日本的批准是基于LIBERTY-CUPID临床试验项目的研究A数据，该试验在138名仍有症状的CSU患者中评估了Dupixent与标准护理H1抗组胺药的附加疗法相比的疗效。结果显示，与单独使用标准治疗相比，Dupixent联合抗组胺药治疗的患者在24周时瘙痒严重程度显著降低，... 查看详情
18
2月
FDA批准TAGRISSO(奥希替尼)联合化疗用于治疗EGFR突变晚期肺癌
肺癌是全球范围内最常见的癌症之一，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占据了绝大多数病例。EGFR（表皮生长因子受体）突变是NSCLC患者中常见的生物标志物之一，针对这一变异的治疗策略成为了肺癌治疗的重要突破之一。近日，阿斯利康的TAGRISSO®（奥希替尼,Osimertinib）联合化疗在美国获得了FDA的批准，为EGFR突变的晚期NSCLC患者提供了新的治疗选择。 TAGRISSO(Osimertinib)联合化疗的临床试验结果 TAGRISSO联合化疗的批准是基于FLAURA2 III期试验的结果。在这项试验中，TAGRISSO联合化疗与TAGRISSO单药治疗相比，能够显著降低疾病进展或死... 查看详情
18
2月
FDA批准Xolair(奥马珠单抗)用于治疗多种食物过敏
2024年2月16日，罗氏宣布，美国FDA已批准Xolair（omalizumab）奥马珠单抗的补充生物制剂许可申请，成为首款用于治疗多种食物过敏的药物。这一批准标志着医学领域对过敏性疾病的治疗迈出了重要的一步，为成人和儿童提供了新的希望和选择。 Xolair在多种食物过敏治疗中的突破 Xolair的批准是基于美国国立卫生研究院（NIH）赞助的关键III期OUtMATCH研究结果。这项研究是一项严谨的临床试验，旨在评估奥马珠单抗对多种常见食物过敏的疗效和安全性。研究结果显示，使用Xolair治疗的患者在意外接触到花生、牛奶、鸡蛋和腰果等食物后，能够更好地耐受，且出现过敏反应的比例明显降低。 研... 查看详情
