27
2月
慢性阻塞性肺病的附加维持疗法Dupixent(dupilumab)获FDA优先审查
随着科学技术的不断进步，医疗领域不断涌现出新的治疗手段，为患者带来了更多希望。近期，美国食品和药物管理局（FDA）接受了Dupixent（dupilumab,达必妥,度匹鲁单抗）的补充生物制剂许可申请，作为慢性阻塞性肺病（COPD）的附加维持治疗，这一消息引起了广泛关注。Dupixent的潜在批准将为COPD患者提供一种全新的治疗选择，为缓解他们的病情带来新的希望。 Dupixent的背景和发展 Dupixent是由Regeneron Pharmaceuticals和赛诺菲（Sanofi）共同开发的一种全人源单克隆抗体，其作用机制是抑制IL-4和IL-13途径的信号传导。自首次批准以来，Dup... 查看详情
26
2月
SIMLANDI®获FDA批准成为首个可互换的生物仿制药
2024年2月24日，Alvotech和Teva制药公司共同宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准SIMLANDI®（阿达木单抗-ryvk）注射液作为首个可互换的高浓度、无柠檬酸盐的生物仿制药，用于治疗成人类风湿性关节炎及其他一系列疾病。这一消息标志着生物仿制药领域的重大突破，将为患者提供更多治疗选择，同时也为医疗保健系统带来潜在的成本节约机会。 Alvotech和Teva的战略合作 Alvotech总部位于冰岛雷克雅未克，是一家专注于生物仿制药开发和制造的领先企业，而Teva制药公司则是一家全球性制药巨头，总部位于新泽西州帕西帕尼。两家公司自2020年8月开始便建立了战略合作伙伴关系，旨... 查看详情
24
2月
FDA批准Orserdu(elacestrant,艾拉司群)治疗ER+、HER2–、ESR1突变晚期或转移性乳腺癌
乳腺癌是全球女性常见的恶性肿瘤之一，其治疗一直是医学界关注的焦点。随着科学技术的不断发展，针对乳腺癌的治疗策略也在不断革新。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的药物——Orserdu(elacestrant,艾拉司群)，用于治疗雌激素受体阳性（ER+）、人类表皮生长因子受体2阴性（HER2–）的乳腺癌。 背景 Orserdu(elacestrant,艾拉司群)是一种口服雌激素受体拮抗剂，主要用于治疗晚期或转移性乳腺癌。它的适应症限定在经过至少一线内分泌治疗后疾病进展的绝经后女性或成年男性。此次FDA批准的依据是EMERALD研究（RAD1901-308），该研究是一项多中心、随... 查看详情
23
2月
IO-202治疗慢性髓细胞白血病获得FDA孤儿药认定
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予IO-202治疗慢性髓细胞白血病（CMML）的孤儿药资格。这一消息标志着IO-202在治疗罕见血液癌症方面取得了重要进展，为那些病情复杂、难治性的患者带来了新的希望。 IO-202治疗CMML的意义 CMML是一种少见但具有挑战性的血液癌症，目前现有治疗方案难以满足患者的需求。IO-202作为一种首创的人源化IgG1抗体，旨在与白细胞免疫球蛋白样受体亚家族B4（LILRB4）结合，为治疗CMML提供了一条新的治疗途径。 IO-202的临床试验 IO-202正在进行I/II期临床试验（NCT04372433），评估其在复发/难治性急性髓系白血病（AML）... 查看详情
23
2月
日本批准Fycompa(吡仑帕奈)注射制剂用于治疗癫痫部分性发作
在医学领域，癫痫是一种常见但极具挑战性的神经系统疾病。近日，Ligand Pharmaceuticals Incorporated宣布其合作伙伴卫材株式会社（Eisai Co., Ltd.）的抗癫痫药物Fycompa®（吡仑帕奈）注射剂在日本获得了FDA的批准，这为部分患者提供了一种全新的治疗选择，填补了口服给药不便的空白。 Fycompa的技术背景 Fycompa采用了先进的Captisol®配体技术，是一种高度选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂。该药物可以通过靶向突触后膜上AMPA受体的谷氨酸活性来减少神经元的过度兴奋，从而起到抗癫痫的作用。在日本，Fycompa已经获得了片剂和细颗粒剂... 查看详情
23
2月
FDA授予PGN-EDODM1治疗1型强直性肌营养不良快速通道资格
在医学领域，罕见疾病的治疗一直备受关注。近日，PepGen Inc.宣布其潜在药物PGN-EDODM1获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道资格，用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）。这一消息对于患者及其家人而言，无疑是一个令人振奋的里程碑。 DM1疾病背景 1型强直性肌营养不良（DM1）是一种罕见的遗传性疾病，由CUG重复序列的扩展引起。这种扩展会在DMPK RNA中形成发夹环，导致MBNL1蛋白的螯合，进而影响多个系统功能。DM1主要影响骨骼肌和心肌，症状包括肌肉无力、呼吸困难以及认知和行为障碍，给患者的生活带来了极大的困扰。 PGN-EDODM1的作用机制 PGN-EDODM1... 查看详情
23
2月
FDA授予Wakix(Pitolisant)治疗Prader-Willi综合征孤儿药地位
近日，Harmony Biosciences Holdings, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Wakix(pitolisant)治疗Prader-Willi综合征（PWS）的孤儿药指定资格。这一决定为PWS患者带来了新的治疗希望，标志着医学领域对于罕见疾病的关注和研究正日益深入。 Prader-Willi综合征简介 Prader-Willi综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，其主要症状由下丘脑功能障碍引起。下丘脑作为大脑的一部分，控制着睡眠-觉醒状态的稳定性以及饥饿和饱腹感之间的平衡信号。患者常常表现出食欲过盛、日间过度嗜睡和行为异常等症状，给患者及其家庭带来了极大的困扰... 查看详情
22
2月
Cosela(Trilaciclib,曲拉西利)在三阴性乳腺癌一线治疗中的研究进展
乳腺癌是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一，而三阴性乳腺癌（TNBC）则是其一种亚型，其治疗难度和患者预后较其他亚型更为复杂。然而，随着医学科技的不断进步，针对TNBC的治疗手段也在不断拓展和创新。最近，一项针对TNBC的新治疗药物Cosela(Trilaciclib,曲拉西利)取得了重大进展，其在一线治疗中显示出潜在的优势，为这一患者群体带来了新的希望。 Cosela(Trilaciclib,曲拉西利)在TNBC一线治疗中的进展 根据G1 Therapeutics, Inc.的消息，针对TNBC的三期临床试验PRESERVE 2（NCT04799249）已经通过了独立数据监测委员会的审查，该委员... 查看详情
22
2月
FDA授予IMM-1-104治疗胰腺癌的快速通道地位
胰腺导管腺癌（PDAC）是一种高度侵袭性的肿瘤，常常在诊断时已处于晚期，且治疗挑战重重。近期，一项针对PDAC患者的新药物 IMM-1-104获得了FDA的快速通道（Fast Track）认定，为这一患者群体带来了新的治疗希望。 IMM-1-104的快速通道认定 IMM-1-104 是一种能够深度循环抑制 MAPK 通路的药物，具有普遍的抗 RAS 活性。最新的临床数据显示，在一线治疗失败的 PDAC 患者中，IMM-1-104 表现出了潜在的治疗效果，因此获得了FDA的快速通道认定。这一认定将加速该药物的研发和上市进程，为PDAC患者提供更多的治疗选择。 临床试验概况 IMM-1-104 目... 查看详情
22
2月
FDA批准Linvoseltamab(REGN5458)优先审评复发/难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统肿瘤，患者常常需要经历多种治疗方案。针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者，寻找更有效的治疗方案一直是医学界的迫切需求。近日，美国FDA对Linvoseltamab（REGN5458）的治疗申请进行了优先审查，为这一潜在的治疗选择带来了新的希望。 Linvoseltamab获得优先审查 据悉，美国FDA已接受了针对Linvoseltamab治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤的生物制品许可申请，将对该申请进行优先审查。Linvoseltamab是一种双特异性抗体，旨在连接多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原和表达CD3的T细胞，从而... 查看详情
