18
2月
FDA批准Penmenvy疫苗用于预防侵袭性脑膜炎球菌疾病
2025年2月15日，英国伦敦——GSK公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Penmenvy（脑膜炎球菌A、B、C、W和Y群疫苗）用于10至25岁人群的侵袭性脑膜炎球菌疾病（IMD）预防。这款疫苗针对的是导致脑膜炎球菌疾病的五个主要群体——A、B、C、W和Y群，这些群体通常是脑膜炎球菌引起的侵袭性疾病的罪魁祸首。 Penmenvy疫苗的组合成分与其临床研究背景 Penmenvy疫苗结合了GSK旗下两款成熟脑膜炎球菌疫苗的抗原成分：Bexsero（脑膜炎球菌B群疫苗）和Menveo（脑膜炎球菌A、C、Y和W-135群寡糖白喉CRM197结合疫苗）。这一结合成分使得Penmenvy能够... 查看详情
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2月
美国FDA批准Romvimza(vimseltinib)用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤
2025年2月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了vimseltinib（商品名：Romvimza，由Deciphera Pharmaceuticals研发）作为一种激酶抑制剂，用于治疗成年患者的有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。此类患者的病情通常是由于手术切除可能导致功能限制加重或严重的并发症，从而难以进行常规手术治疗。 Romvimza(vimseltinib)的临床试验研究 Romvimza的疗效通过MOTION临床试验（NCT05059262）得到了评估。该试验是一项双盲、多中心、随机（2:1）对照、安慰剂对照的研究，旨在探讨TGCT患者在手术切除风险较高情况下使用vimse... 查看详情
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2月
欧盟批准ANDEMBRY(Garadacimab)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗
全球生物技术领军企业 CSL 近日宣布，欧盟委员会（EC）正式批准 ANDEMBRY®（garadacimab）用于 12 岁及以上青少年和成人遗传性血管性水肿（HAE）患者的预防性治疗。ANDEMBRY® 是首款也是唯一一款每月一次给药、靶向 XIIa 因子的治疗方案，能够有效抑制血浆蛋白 XIIa 因子，从源头阻断导致血管性水肿发生的级联反应。 这一突破性疗法不仅体现了 CSL 在 HAE 研究领域数十年的积累，也提供了一种更便捷的治疗选择。ANDEMBRY® 采用预填充自动注射笔设计，使患者能够通过皮下注射自行给药，极大地提升了治疗的便利性和患者的依从性。 HAE：一种罕见但危及生命的遗... 查看详情
16
2月
美国FDA批准OSPOMYV/XBRYK(地舒单抗)生物仿制药治疗骨质疏松症和癌症相关骨损伤
三星Bioepis公司近期宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其生物仿制药OSPOMYV™（denosumab-dssb；SB16）和XBRYK™（denosumab-dssb；SB16）的生物制剂许可申请（BLA）。这两款药物分别是参照Prolia和Xgeva的生物仿制药。OSPOMYV和XBRYK的批准标志着三星Bioepis在内分泌学领域的首个FDA批准生物仿制药，也进一步扩展了其治疗领域和产品组合。 OSPOMYV™：用于骨质疏松症的生物仿制药 OSPOMYV™是针对Prolia的生物仿制药，主要用于治疗与骨质疏松症相关的多种疾病。该药物被批准用于治疗以下几类患者： 绝经后女性骨... 查看详情
16
2月
临床数据表明Padcev(维恩妥尤单抗/恩诺单抗)可显著改善尿路上皮癌患者的总生存期
2025年在泌尿系统肿瘤会议（Genitourinary Cancers Symposium）上展示的一项多中心回顾性研究数据表明，第三线药物Enfortumab Vedotin（维恩妥尤单抗/恩诺单抗，商品名：Padcev，EV）显著改善了不可切除或转移性尿路上皮癌（Urothelial Carcinoma，UC）患者的临床结局。研究表明，在真实世界的临床应用中，Padcev的使用能够为这类患者带来更长的总生存期（OS）。以下是该研究的详细结果。 研究设计与患者分组 该研究回顾性分析了419名不可切除或转移性尿路上皮癌患者的数据，研究时间从2004年4月到2024年4月。根据患者接受的治疗类... 查看详情
15
2月
美国FDA批准Evrysdi片剂用于治疗脊髓性肌萎缩症
2025年2月12日，基因泰克（Genentech）宣布，其研发的Evrysdi片剂（risdiplam）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的首个口服药物。Evrysdi片剂提供了一种便捷的治疗选择，并且其疗效和安全性与现有的Evrysdi口服溶液相当。这一批准标志着SMA治疗领域的一大进步，为患者提供了更多的治疗选择。 Evrysdi片剂的疗效与安全性 Evrysdi片剂的批准基于一项生物等效性研究的结果，该研究显示，5毫克的Evrysdi片剂（无论是整片吞服还是在水中溶解后服用）与原有的口服溶液在体内的药物暴露量是相似的。这意味着，服用Evrysd... 查看详情
13
2月
FDA受理Troriluzole用于脊髓小脑性共济失调治疗新药申请
Biohaven公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其新药Troriluzole的上市申请（NDA）。Troriluzole是一款第三代前药，能够通过调节谷氨酸水平来治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）患者。FDA预计将在今年第三季度作出最终决定。如果获批，Troriluzole将成为首款专门用于SCA治疗的上市药物，为这一罕见神经退行性疾病患者带来全新的治疗希望。 关键临床试验数据支撑申请 此次NDA的提交主要基于一项关键研究BHV4157-206-RWE（NCT06529146）及多个验证性和支持性试验的数据，包括BHV4157-201和BHV4157-206（NCT037... 查看详情
13
2月
FDA批准Adcetris(Brentuximab Vedotin)三联疗法用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤
美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准Brentuximab Vedotin（Adcetris）联合Lenalidomide（Revlimid）和Rituximab（Rituxan）用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成年患者。这一适应症涵盖了包括非特殊型弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、由惰性淋巴瘤转化的DLBCL，以及高级别B细胞淋巴瘤在内的多个亚型，适用于至少接受过两种以上全身治疗但不适合自体造血干细胞移植（HSCT）或CAR-T细胞治疗的患者。 这一批准的获得，意味着对于这类治疗选择受限的患者而言，将有一种新的、可能更有效的治疗方案可供选择，为延长生存期、提高治疗效果... 查看详情
13
2月
欧盟批准BEYONTTRA(acoramidis)用于治疗心肌病转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2025年2月11日，BridgeBio Pharma公司宣布，其研发的药物BEYONTTRA™（acoramidis）已获得欧盟委员会批准，正式用于治疗成人患有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者。作为一种选择性小分子药物，BEYONTTRA™具有接近完全的TTR稳定作用（≥90%），其临床效果令人瞩目，为患者带来了新的治疗希望。 ATTR-CM：致命性心脏病的隐形杀手 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一类由TTR蛋白异常聚集形成淀粉样物质，侵入多种器官的遗传性疾病。其中，ATTR心肌病（ATTR-CM）是最常见的一种类型。该病表现为TTR蛋白在心脏组织中沉积，导致心... 查看详情
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2月
FDA接受Linvoseltamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的BLA重新提交
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Linvoseltamab（REGN5458）的生物制品许可申请（BLA）重新提交。该药物旨在治疗那些已经接受过至少四线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，或那些接受过三线治疗并对最后一线治疗产生耐药的患者。这一BLA重新提交的接受，是在解决了FDA此前针对初次BLA提交时指出的第三方填充/成品制造问题之后进行的。此次问题的解决标志着Linvoseltamab进入了新的审查阶段，并为该药物在美国市场的批准铺平了道路。 FDA新目标审批日期设定为2025年7月10日 FDA已经为Linvoseltamab设定了新的目标审批日期，即2025年7月10日。... 查看详情
