02
4月
Utidelone注射剂(UTD1)治疗乳腺癌脑转移获FDA孤儿药认定
乳腺癌是女性中最常见的恶性肿瘤之一，而其在脑转移方面的治疗一直是个难题。然而，近日的一项重要消息为乳腺癌患者带来了新的曙光。美国食品药品监督管理局（FDA）授予了utidelone注射剂（UTD1）孤儿药物认定，成为乳腺癌脑转移患者的潜在治疗选择。这一消息来自Biostar Pharma公司，他们表示utidelone注射剂因其独特的物理化学特性以及对P-糖蛋白介导的外排的不敏感性，能够穿过血脑屏障，为治疗乳腺癌脑转移带来了新的希望。 研究数据支持 该孤儿药物认定是基于两项二期试验的数据。在UTOBIA-BM试验中，UTD1与依托泊苷和贝伐单抗（阿瓦斯汀）联合治疗的患者中，中枢神经系统（CNS... 查看详情
02
4月
FDA批准Voydeya(Danicopan)作为阵发性睡眠性血红蛋白尿症血管外溶血的附加疗法
在医学科技不断进步的今天，针对罕见病的治疗方案也在不断涌现。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）作为一种罕见但危及生命的血液疾病，一直是医学界关注的焦点之一。近日，阿斯利康公司宣布其口服小分子药物Voydeya（danicopan）获得美国FDA批准，作为针对PNH成人患者血管外溶血（EVH）状况的附加疗法，为这一领域带来了新的希望。 Voydeya在治疗PNH中的应用 Voydeya（danicopan）的获批意味着针对PNH的治疗方案又添新选择。这一药物作为补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，针对经历临床显著EVH... 查看详情
30
3月
FDA批准韦立得(Vemlidy)用于治疗儿童慢性乙型肝炎病毒感染
乙型肝炎病毒感染在全球范围内造成了严重的健康负担，影响着数百万人的生活质量。特别是儿童患者，由于其生长发育阶段和免疫系统的不完全成熟，对乙肝病毒的感染可能导致长期的健康问题。因此，针对儿童患者的有效治疗方案至关重要。最近，吉利德科学公司的Vemlidy®(tenofovir alafenamide,韦立得)获得了美国FDA的批准，成为治疗6岁及以上儿童慢性乙型肝炎病毒感染的新选择，这将为儿童患者带来新的希望和可能性。 临床数据支持 Vemlidy®在儿童患者中的批准得到了临床试验数据的有力支持。一项为期96周的临床试验（试验1092）对18名年龄在6岁至12岁以下、未接受治疗或曾接受治疗的患者... 查看详情
29
3月
每周一次的糖尿病新药Awiqli获得欧盟监管推荐
在糖尿病治疗领域，创新药物的问世一直是医学界和患者所期待的。近期，诺和诺德公司推出了一款新药Awiqli获得欧洲药品管理局人用药品委员会推荐用于治疗成人糖尿病，其每周一次的注射方案引起了广泛关注。这一方案将注射频率从每周7次减少到了1次，为糖尿病患者带来了极大的便利性。 Awiqli：每周一次的创新药物 Awiqli是一种基础胰岛素类似物，其注射频率为每周一次，旨在为成人糖尿病患者提供便捷的治疗方案。相较于传统的每日注射基础胰岛素，Awiqli能够通过单次皮下注射满足整周的基础胰岛素需求，极大地减轻了患者的注射负担。 临床试验结果与推荐 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对Awiqli的... 查看详情
29
3月
FDA批准Vafseo(Vadadustat)用于治疗透析患者因慢性肾病引起的贫血
2024年3月27日，Akebia Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）Vafseo（vadadustat）片剂上市，用于治疗接受透析至少三个月的成年患者因慢性肾病（CKD）引起的贫血。这一突破标志着在CKD相关贫血治疗领域的重要进展，为患者提供了更广泛的治疗选择。 突破治疗方案的诞生 Vadadustat的此次获批是基于INNO2VATE项目的疗效和安全性数据以及在日本上市后获得的安全数据。这一项目包含了两项全球性、多中心、含活性对照组的3期临床试验，共纳入3923例因CKD导致贫血的成人患者，他们随机接受... 查看详情
28
3月
FDA批准Ixinity治疗儿童B型血友病的补充生物制品许可证申请
血友病B是一种遗传性出血性疾病，患者的血液中缺乏凝血因子IX。对于年龄在12岁以下的儿童，管理这种疾病尤为重要，他们需要安全有效的治疗方法来预防和控制出血。近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Medexus制药公司的辅助生物制品许可申请（sBLA），将其重组凝血因子IX治疗药物Ixinity批准用于儿童血友病B患者，这标志着对于这一特定人群的治疗选择有了新的进展。 Ixinity的扩展适应症 Ixinity是一种静脉注射的重组凝血因子IX治疗药物，已经被批准用于治疗所有血友病B患者。这项决定为12岁以下的儿童患者带来了新的希望和机会。Medexus制药公司首席执行官肯·丹特蒙特（Ken ... 查看详情
28
3月
Capivasertib/Fulvestrant联合治疗在日本获批用于HER2阴性乳腺癌
随着科学技术的不断进步，乳腺癌治疗领域的新突破不断涌现。近日，日本厚生劳动省(MHLW)批准了Capivasertib (Truqap)与Fulvestrant (Faslodex)联合应用，用于治疗晚期激素受体(ER)-阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)-阴性的乳腺癌患者，这一治疗方案适用于那些在内分泌治疗后出现疾病进展的患者，其肿瘤携带PIK3CA、AKT1或PTEN基因突变。这一临床突破为乳腺癌患者带来了新的希望与选择。 突破性治疗方案的批准 Capivasertib与Fulvestrant联合应用的批准源自于CAPItello-291试验的结果，该试验是一项针对肿瘤携带PIK3... 查看详情
27
3月
FDA优先审查Revumenib(SNDX-5613)治疗复发/难治性KMT2A+AML/ALL
美国食品药品监督管理局（FDA）已经对寻求批准Revumenib（SNDX-5613）治疗复发/难治性KMT2A基因重排急性白血病的新药申请（NDA）进行了优先审查。 近年来，白血病等血液恶性肿瘤的治疗领域一直是医学界的焦点。针对复发/难治性的KMT2A基因重排急性白血病，寻找更有效的治疗方案至关重要。在这一背景下，Revumenib作为一种新的治疗选择，备受关注，其被FDA授予优先审查的消息更是给了患者和医生们新的希望。 试验数据支持的NDA申请 申请Revumenib批准的NDA得到了来自AUGMENT-101试验的数据支持。这是一项关于该药物作为单药治疗成人和儿童KMT2A基因重排急性髓... 查看详情
27
3月
日本批准Vyloy(Zolbetuximab)用于治疗CLDN18.2阳性胃癌
随着医学科技的不断进步，针对癌症的治疗手段也在不断更新。近日，日本厚生劳动省批准了安斯泰来（Astellas Pharma）的靶向Claudin18.2（CLDN18.2）抗体Vyloy（zolbetuximab）用于治疗CLDN18.2阳性、不可切除、晚期或复发性胃癌患者，这标志着Vyloy成为全球首个获得监管机构批准的CLDN18.2靶向疗法。本文将对Vyloy的批准背景、临床试验结果以及其在胃癌治疗中的意义进行深入分析。 Vyloy的批准背景 Vyloy（zolbetuximab）的批准源于SPOTLIGHT和GLOW临床3期试验的积极结果。SPOTLIGHT试验评估了zolbetuxi... 查看详情
27
3月
FDA批准Winrevair(Sotatercept)用于治疗肺动脉高压
2024年3月26日，默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准WINREVAIR™（sotatercept-csrk）45mg和60mg注射剂，用于治疗成人患有肺动脉高压（PAH）的患者。这一突破性的治疗手段代表了对PAH管理的重大进展，标志着新一代针对此疾病的疗法的诞生。 背景与临床试验 肺动脉高压（PAH）是一种罕见而严重的疾病，其发病机制涉及炎症、细胞增殖和纤维化等多个过程，导致肺部小动脉增厚、变窄和僵硬，最终增加心脏负担。传统的治疗方法主要是血管扩张剂，但无法逆转血管重塑，因此寻找一种能够干预血管重塑的疗法成为研究的重点。 WINREVAIR是一种激活素信号抑制剂，作用... 查看详情
