06
4月
FDA加速批准Enhertu(德曲妥珠单抗)用于治疗不可切除或转移性HER2阳性实体瘤
在医学领域，癌症治疗一直是一个不断演变和创新的领域。随着科学技术的不断进步，新的药物和治疗方法不断涌现，为患者提供了更多的希望和可能性。其中，针对特定癌症标志物的靶向疗法成为了治疗癌症的重要手段之一。在这个背景下，Enhertu（德曲妥珠单抗，优赫得）的获批成为了医学界的一大突破，为一些实体瘤患者带来了新的治疗选择和希望。 Enhertu获批与临床试验结果 Enhertu作为首款具有不限癌种适应症的HER2靶向ADC疗法，经过临床试验的验证和FDA的加速批准，正式用于治疗不可切除或转移性HER2阳性实体瘤成年患者。该药物的批准是基于多个临床试验的结果，其中包括DESTINY-PanTumor0... 查看详情
06
4月
FDA批准Abecma治疗三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性血液病，通常表现为骨髓中浆细胞的异常增殖，引发贫血、骨质疼痛、骨折等症状。尽管在过去几年中取得了一定的治疗进展，但对于三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤患者来说，治疗仍然是一项巨大挑战。然而，最近的一项重大突破可能为这些患者带来曙光。 Abecma获批治疗三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤 2024年4月5日，百时美施贵宝和2seventy bio, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Abecma ® (idecabtagene vicleucel; ide-cel)用于治疗三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这一... 查看详情
05
4月
日本批准Sargmalin/Leukine(沙格司亭吸入剂)治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症
2024年4月3日，来自马萨诸塞州列克星敦的Partner Therapeutics, Inc. (PTx) 宣布其合作伙伴 Nobelpharma 获得了日本药品和医疗器械机构 (PMDA) 的批准，用于吸入使用Leukine（sargramostim，沙格司亭）吸入剂，该药在日本的商品名为Sargmalin，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (aPAP)。这一消息标志着一种新的治疗方案的问世，为aPAP患者带来了新的希望。 Leukine/Sargmalin在治疗aPAP中的临床数据 Leukine/Sargmalin的批准是基于一项名为PAGE的二期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究的数... 查看详情
05
4月
FDA批准Zevtera(注射用头孢比罗酯钠)用于治疗多种感染性疾病
2024年4月3日，美国FDA宣布批准了Basilea Pharmaceutica开发的Zevtera（ceftobiprole medocaril sodium），即注射用头孢比罗酯钠，用于治疗金黄色葡萄球菌菌血症（SAB）、急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）以及社区获得性细菌性肺炎（CABP）。这一决定标志着一种新的治疗选择的问世，为这些常见但严重的感染疾病的管理提供了更多的可能性。 Zevtera在治疗金黄色葡萄球菌菌血症（SAB）中的效果 在针对金黄色葡萄球菌菌血症（SAB）的研究中，Zevtera展现出了令人鼓舞的疗效。一项随机、对照、双盲、跨国试验显示，在治疗后评估访视的... 查看详情
04
4月
欧盟批准罗特西普(Reblozyl)治疗低风险骨髓增生异常综合征成人输血依赖性贫血
2024年04月02日，新泽西州普林斯顿—百时美施贵宝宣布，欧盟委员会(EC)扩大了罗特西普Reblozyl® (luspatercept)的批准范围，将其纳入输血依赖成年患者的一线治疗极低、低和中危骨髓增生异常综合征(MDS)引起的贫血。这一批准覆盖了所有欧盟成员国，但不包括英国（英格兰、苏格兰和威尔士）。 关键研究支持扩大批准范围 这次批准是基于关键的3期COMMANDS研究，该研究显示罗特西普Reblozyl在同时红细胞输注独立性和血红蛋白增加方面比红细胞生成刺激剂阿法依泊汀(epoetin alfa)表现更为优越。安全性结果与之前的MDS研究一致，并与该患者群体的预期症状相符。Rebl... 查看详情
04
4月
FDA批准Fanapt(iloperidone)用于治疗1型双相情感障碍
在精神健康领域，双相情感障碍（Bipolar I disorder，简称BP-I）一直是一种严峻而复杂的疾病，给患者及其家人带来了沉重的负担。针对这一病症的治疗，迄今为止一直是一项具有挑战性的任务。然而，2024年4月2日的一项重大决定可能会改变这一局面：美国FDA（美国食品药品监督管理局）宣布批准了Fanapt（iloperidone）片剂，用于急性治疗成人1型双相情感障碍（BP-I）相关的躁狂或混合发作。这一决定为患者带来了新的希望，也标志着精神健康领域迈出了重要的一步。 Fanapt的审批和效果 Fanapt®作为一种非典型抗精神病药物，自2009年获得FDA批准以来，一直被用于精神分裂... 查看详情
03
4月
欧洲药品管理局接受Obe-cel用于复发/难治成人B-细胞急性淋巴细胞白血病的MAA
欧洲药品管理局（EMA）已接受一项营销授权申请（MAA），旨在寻求批准 obecabtagene autoleucel（obe-cel；前称 AUTO1）用于治疗复发或难治成人 B-细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。这一申请是基于 FELIX 研究的结果，该研究展示了 CAR T 细胞疗法在这一患者群体中的潜在疗效。 研究数据和分析 FELIX 研究概述 FELIX 研究是一项开放标签、多中心的研究，招募了复发/难治 B-ALL 患者。这些患者被分为三个队列：骨髓中至少有 5% 的形态学疾病（队列 A）、处于第二次或更晚的 CR/CRi 且可测量 MRD（队列 B）、以及孤立的非骨髓... 查看详情
03
4月
FDA审查Zanidatamab用于HER2阳性转移性胆道癌的生物制品许可申请
近期，FDA正在审查一项关于Zanidatamab（ZW25）的滚动生物制品许可申请（BLA），用于治疗曾接受治疗的HER2阳性晚期胆道癌患者。 胆道癌是一种少见但危害巨大的癌症类型，HER2阳性胆道癌尤其罕见。然而，近年来的研究表明，针对HER2的治疗可能为这一类型的癌症患者带来新的曙光。在此背景下，Zanidatamab的BLA提交给FDA，引发了医学界的关注。 Zanidatamab：一种新的靶向治疗选择 Zanidatamab是一种双表位HER2靶向的双特异性抗体，能同时结合HER2的两个非重叠的表位，从而产生多重作用机制。这种药物的研发是在深入理解HER2阳性肿瘤生物学的基础上进行的... 查看详情
03
4月
NICE推荐卡博替尼(Cabometyx)与纳武单抗治疗晚期肾细胞癌
肾细胞癌（RCC）是一种常见的泌尿系统肿瘤，晚期RCC的治疗一直是医学界的挑战。近年来，随着免疫治疗和靶向治疗的发展，患者的治疗前景有了显著改善。在这个领域的最新进展中，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）正式推荐了卡博替尼（Cabometyx,cabozantinib）与纳武单抗（Opdivo,nivolumab）的联合应用，作为晚期RCC成人患者的一线治疗选择。这一推荐标志着治疗选择的扩展，将为英格兰和威尔士的患者带来更多机会。 卡博替尼与纳武单抗联合应用的背景 NICE指出，这一推荐适用于那些中度或恶性风险疾病患者，这些患者在其他情况下可能会接受纳武单抗与伊匹单抗（Yervoy）或雷... 查看详情
02
4月
Nipocalimab获FDA快速通道资格用于降低同种异体免疫孕妇胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症风险
近年来，医学领域的不断发展与创新为许多罕见疾病患者带来了曙光。然而，对于一些特定人群，如怀孕的人，特定的医学需要尚未得到充分的关注与解决。在这样的背景下，美国FDA的一项决定再次为医学界带来了希望。近日，FDA授予了Johnson & Johnson公司的Nipocalimab药物快速通道认定，用于减少免疫异体反应引起的罕见并且严重的胎儿新生儿血小板免疫性血栓性血小板减少症（FNAIT）的风险。这一决定预示着针对孕妇的新型治疗方案有望更快地进入临床应用阶段，为这一特殊人群带来福音。 为何重视FNAIT的治疗？ FNAIT是一种罕见但严重的疾病，它发生在怀孕者的免疫系统错误地攻击发育中的... 查看详情
