11
4月
FDA授予他米巴罗汀(Tamibarotene)用于新诊断的急性髓系白血病的快速通道资格
急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液疾病，尤其是对于年长患者而言。近年来，随着基因组学和分子生物学的进步，我们对AML的治疗有了更深入的理解，也为新疗法的开发提供了机会。在这个背景下，美国食品药品监督管理局（FDA）的快速跟踪认证对于AML患者的治疗意义重大。 他米巴罗汀(Tamibarotene)在新诊断AML中获得FDA快速跟踪认证 据Syros Pharmaceuticals发布的新闻稿称，FDA已经授予了他米巴罗汀(Tamibarotene)在新诊断急性髓系白血病（AML）患者中的快速跟踪认证，特别是对于年龄在75岁及以上、携带RARA基因过度表达的患者，而这一过度表达是通过FDA... 查看详情
11
4月
FDA授予LSTA1（CEND-1）治疗骨肉瘤的孤儿药资格
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式授予LSTA1（CEND-1）孤儿药物认定，用于治疗骨肉瘤患者，这一消息为肿瘤患者带来了新的曙光。 LSTA1的作用机制和研究背景 LSTA1是一种新型药物，利用肿瘤细胞内的一种新颖摄取途径，使共价结合的抗癌药物能够更有效地渗透实体肿瘤并在肿瘤环境中积聚。这一机制是通过LSTA1与α-v整合素的结合实现的，后者在肿瘤中选择性表达，而在健康组织中则不存在。在结合后，LSTA1被蛋白酶切割，形成CendR片段，然后结合到神经丝素1上，启动并激活肿瘤细胞内的摄取途径。这一靶向过程使得药物能够更好地渗透肿瘤细胞并在其中积聚，从而增强其在实体肿瘤中的疗效。 L... 查看详情
11
4月
依拉米肽(Elamipretide)治疗Barth综合征已提交FDA审查
Barth综合征是一种罕见而严重的遗传性疾病，由于线粒体心磷脂缺乏而引起，其主要特征包括肌肉无力和心脏异常，往往导致心力衰竭、反复感染、生长延迟以及预期寿命缩短。然而，迄今为止，针对这一疾病的治疗方法非常有限，缺乏获得FDA或EMA批准的药物。因此，针对Barth综合征的新药研发备受期待。 新药申请进展 最近，Stealth BioTherapeutics公司宣布，其新药Elamipretide（依拉米肽）已经提交给美国FDA进行审查，用于治疗Barth综合征。这一消息意味着FDA已接受该药物的新药申请（NDA），并计划召开一次咨询委员会会议来讨论该申请。值得一提的是，该申请被指定为标准审查，... 查看详情
10
4月
FDA授予PT217用于广泛期小细胞肺癌的快速通道资格
肺癌一直是全球范围内最为常见的癌症之一，而广泛期小细胞肺癌（Extensive Stage Small Cell Lung Cancer, ES-SCLC）更是其中最具挑战性的类型之一。对于此类患者，药物治疗的需求亟待满足。然而，近期的一项重要决定或许将为这一领域带来新的希望。 PT217获FDA快速通道认定 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已将PT217授予快速通道认定，以治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。 PT217是一种首创的天然IgG样双特异性抗体，针对DLL3和CD47，目前正在进行I期SKYBRIDGE试验（NCT05652686），用于治疗SCLC、大细胞神经内分... 查看详情
10
4月
FDA接受Bimzelx(比美吉珠单抗)用于化脓性汗腺炎的补充生物制剂许可申请
美国食品药品监督管理局（FDA）日前宣布，已接受Bimzelx（bimekizumab-bkzx，比美吉珠单抗）的补充生物制剂许可申请，该药适用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎的成年患者。这一消息标志着在皮肤病领域取得了一项重要进展。 Bimzelx(比美吉珠单抗)的特点 Bimzelx是由优时比（UCB）开发的一种人源化 IgG1 单克隆抗体，其独特之处在于选择性抑制两种关键细胞因子——白细胞介素17A（IL-17A）和白细胞介素17F（IL-17F）。这两种细胞因子在导致炎症反应中发挥着重要作用。此前，Bimzelx已获得FDA批准用于治疗银屑病，其成功为化脓性汗腺炎的治疗提供了新的希望。 化... 查看详情
09
4月
FDA批准Dovato(多替拉韦拉米夫定)治疗12岁及以上青少年HIV-1感染患者
艾滋病毒感染一直是全球性的健康挑战，尤其对青少年群体构成了严峻的威胁。近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Dovato（多替拉韦拉米夫定）用于治疗12岁及以上青少年的HIV-1感染，这一决定标志着针对这一年龄段的艾滋病毒治疗范围的扩大，为年轻人提供了更多的治疗选择。 Dovato的批准及意义 近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Dovato（多替拉韦拉米夫定）用于治疗12岁及以上青少年的HIV-1感染，这一决定是在对该药物在未接受过治疗的青少年中的研究数据进行综合评估后做出的。 这项决定的意义重大，因为它为年轻人提供了一种口服、两种药物的单片疗法，将帮助更多的青少年管理他们的艾滋病... 查看详情
09
4月
HAS已批准Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)用于特定NSCLC患者的一线疗法
非小细胞肺癌（NSCLC）中，表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变患者的治疗一直是一个亟待解决的难题。然而，最近法国卫生高级管理局（HAS）的一项决定，为这一患者群体带来了一线曙光。HAS批准了Janssen公司的Rybrevant（amivantamab，埃万妥单抗）与卡铂和培美曲塞联合使用，作为治疗局部晚期或转移性EGFR外显子20插入突变的NSCLC的一线疗法的先期获得许可。这一决定的背后是来自于PAPILLON研究的数据，该研究展示了Rybrevant治疗方案的显著优势。 在此次决定中，HAS特别关注了来自于PAPILLON研究的数据。这项研究是一项随机、开放标签的多中心试验... 查看详情
09
4月
FDA已接受SH-201治疗白血病和其他癌症的新药上市申请
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了SH-201的新药申请，该药用于治疗特定类型的白血病和其他癌症。这一消息来自Shorla Oncology的一份新闻稿，该公司表示，这是一项重大的进展，将为数以千计的白血病和其他癌症患者提供一种口服液体治疗方案。在这一重要时刻，我们看到了癌症患者、照护者以及临床医生们对新药上市的渴望和期待。 SH-201的概述 SH-201是一种口服液体治疗方案，旨在阻止特定类型的白血病和其他恶性肿瘤（包括慢性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病）的进展。据统计，每年在美国约有9,280名患者被诊断患有慢性髓细胞白血病，而急性淋巴细胞白血病的新病例约为6,550例。... 查看详情
08
4月
FDA授予Sunvozertinib治疗EGFR外显子20+非小细胞肺癌的突破性疗法资格
2024年4月7日，迪泽尔宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已将其sunvozertinib作为局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗药物，授予突破性疗法认定（BTD），该类患者携带表皮生长因子受体（EGFR）Exon 20插入（Exon20ins）突变。 全球研究结果证明突破性疗法认定的合理性 这项突破性疗法认定的批准基于全球多中心I/II期研究（WU-KONG1）的结果。在2023年欧洲临床肿瘤学会议（ESMO）上，迪泽尔报告了主要研究结果，显示sunvozertinib作为单一药物的确证客观反应率（cORR）为78.6%，中位无进展生存期（mPFS）为12.4个月。 ... 查看详情
07
4月
FDA批准Carvykti(Cilta-Cel)用于至少接受过一线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者
最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Carvykti(cilta-cel,ciltacabtagene autoleucel) 的新药，用于治疗成年患者的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM），这些患者至少接受过一线治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，并且对来那度胺（Revlimid）具有耐药性。这一决定将为多发性骨髓瘤患者提供新的希望和治疗选择。 药物批准与研究结果 Carvykti(cilta-cel) 是一种CAR T细胞疗法，其批准是基于CARTITUDE-4研究的结果。在这项研究中， Carvykti(cilta-cel) 显示出在治疗复发性和对来那度胺耐药的多发性... 查看详情
