10
5月
欧盟批准Aspaveli(Pegcetacoplan)用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症
2024年5月8日，欧盟委员会(EC)颁布消息，批准了Aspaveli(Pegcetacoplan)的新适应症，该药可治疗伴有溶血性贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)成年患者。这一决定的背后是一系列临床试验数据的支持，其中包括APL2-308（PRINCE，NCT04085601）的结果。 临床数据和适应症扩展 APL2-308是一项开放标签、随机对照试验，旨在探究未曾接受过补体抑制剂治疗的PNH患者对Aspaveli治疗的反应。试验纳入了血红蛋白水平低于正常下限、乳酸脱氢酶水平≥正常上限1.5倍的患者，对比了使用Aspaveli与标准护理的疗效和安全性。数据显示，在26周内，Aspave... 查看详情
09
5月
FDA授予9MW2821用于治疗食管癌孤儿药资格
食管癌是一种严重威胁人类健康的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界的重要挑战。然而，一项新的希望正悄然涌现。美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予了9MW2821孤儿药品认定，这标志着这种新型的NECTIN-4靶向抗体药物毒物结合物（ADC）有望成为食管癌患者的一种潜在治疗选择。 NECTIN-4是一种在各种实体肿瘤上表达的粘附分子，而9MW2821则旨在将单甲基金刚酯E（MMAE）输送到表达NECTIN-4的细胞中。这种药物是中国公司开发的第一种针对NECTIN-4的ADC进入临床研究的药物。 9MW2821在临床研究中的表现 根据9MW2821的开发者Mabwell Therapeutics的数... 查看详情
08
5月
FDA批准ColoSense粪便检测用于非侵入性无创早期结直肠癌筛查测试
医学技术的不断进步为癌症筛查和早期诊断提供了新的可能性。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Geneoscopy, Inc.开发的ColoSense™非侵入性结直肠癌筛查测试。这一突破性的诊断工具将为结直肠癌患者提供更加便捷、精准的筛查方案，为早期治疗提供更多机会。 新一代筛查工具 ColoSense™被认定为突破性设备，因其非侵入性的筛查方式而备受关注。与传统的结肠镜检查相比，ColoSense™利用粪便中的RNA生物标志物，提供对结直肠癌疾病活动的实时监测。这一技术的问世，将极大地改变结直肠癌筛查的模式，使其更加舒适和便捷。 多靶点检测的优势 ColoSense™采用多靶点检测技术... 查看详情
08
5月
NRG1阳性癌症靶向疗法Zenocutuzumab(泽妥珠单抗)获FDA优先审评资格
近年来，癌症治疗领域不断涌现出新的希望和机遇。其中，针对特定癌症类型的靶向治疗方案备受瞩目。5月6日，制药公司Merus 宣布，其首款针对神经调节蛋白1融合阳性(NRG1+)非小细胞肺癌(NSCLC)和胰腺癌(PDAC)患者的靶向疗法Zenocutuzumab（泽妥珠单抗）已获得美国FDA的优先审评资格，为患者带来了新的曙光。 NRG1基因融合：癌症发生的潜在驱动因素 NRG1（神经调节蛋白1）基因融合作为一组罕见的基因组变异，在多种实体瘤中起着重要的作用。尽管其发生频率较低，但在一些癌症类型中仍是肿瘤生长的重要驱动因素，包括肺癌、乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌和结直肠癌。然而，目前针对NRG1阳性癌... 查看详情
08
5月
每3个月给药一次的乳腺癌药物ZOLADEX®LA(戈舍瑞林)在加拿大获批
2024年5月7日，加拿大卫生部宣布，每12周一次的10.8毫克ZOLADEX LA（acétate de goséréline）已获批用于早期雌激素受体阳性（ER+）乳腺癌的治疗。这一决定将为患有复发风险的绝经前和围绝经期妇女带来新的治疗选择。本次批准的意义不仅体现在提供了更方便的用药方案，更在于为乳腺癌患者的治疗路线带来了深刻的变革。 治疗创新 自1995年以来，每月一次的3.6毫克ZOLADEX一直是乳腺癌治疗的一线选择。然而，这次批准的突破性之处在于，针对年轻女性患者，每三个月一次的10.8毫克ZOLADEX LA给药方案将成为一项新的选择。随着乳腺癌在加拿大年轻女性中的不断增加，这一... 查看详情
07
5月
FDA授予Eneboparatide(AZP-3601)治疗甲状旁腺功能减退症的快速通道指定
在医药领域，罕见的内分泌和相关疾病一直是医学界关注的焦点。其中，甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism）作为一种少见疾病，其治疗一直面临挑战。然而，随着科技的不断进步和创新药物的涌现，给患者带来新的希望变得越来越成为现实。 Amolyt Pharma药物“Eneboparatide”获得FDA快速通道指定治疗甲状旁腺功能减退症 2024年5月2日，Amolyt Pharma在法国里昂和美国马萨诸塞州剑桥共同宣布，该公司的主力治疗性肽候选药物Eneboparatide(AZP-3601)已被美国食品和药物管理局（FDA）授予快速通道指定，用于治疗甲状旁腺功能减退症。FDA的快速... 查看详情
07
5月
FDA批准Myhibbin(mycophenolate mofetil)口服混悬液用于预防器官移植患者的排斥反应
近日，Azurity Pharmaceuticals 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Myhibbin(mycophenolate mofetil)作为一种供器官移植患者使用的预制美孚特酯口服悬浊液。Myhibbin 是首个获得FDA批准的美孚特酯的口服液剂型，该药物是用于预防器官移植患者排斥反应的关键免疫抑制剂。 新药问世：Myhibbin改变器官移植患者的治疗选择 在Azurity的一份新闻稿中，公司首席执行官Richard Blackburn表示：“我们非常高兴成年人和儿童器官移植受者很快将能够获得唯一获得FDA批准的预制美孚特酯口服液制剂。患者是我们的首要任务，我们的目... 查看详情
06
5月
Xromi(羟基脲)治疗镰状细胞贫血的血管闭塞并发症在英国和欧盟获批
2024年5月2日，Nova Laboratories的Xromi（hydroxycarbamide，羟基脲）成功获得了英国药品和保健品监管机构以及欧盟委员会的批准，将其治疗镰状细胞病（SCD）血管闭塞并发症的适应症扩大到9个月以上的婴儿。这一决定基于对药代动力学、功效和安全性的研究数据，表明Xromi在9个月大的儿童中的效果与较大儿童相当。此外，来自3期BABY HUG研究的额外数据显示，Xromi对于9个月大的儿童的益处和安全性与年龄较大的儿童相似。 新的批准 Xromi（羟基脲）是一种已经在2019年获得英国和欧盟批准的药物，用于预防9个月以上患者的镰状细胞贫血（SCD）的血管闭塞并发症... 查看详情
06
5月
韩国批准PREVYMIS(来特莫韦)用于肾移植和异种造血干细胞移植中巨细胞病毒感染的预防
默沙东韩国公司近日宣布，他们的巨细胞病毒（CMV）感染和疾病预防药物PREVYMIS®（Letermovir，莱特莫韦），已获得韩国食品药品安全部的两个适应症的扩大批准。这项里程碑性的决定为接受肾移植的成年患者和接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的高危患者开辟了新的防治途径。接受首次肾移植的成年患者，特别是来自CMV-的肾移植患者，也将从中受益。 防治肾移植后CMV感染的重要突破 此次批准是基于一项涵盖589名CMV感染高风险成人肾移植患者的临床研究结果。这项研究是一项3期随机、双盲、主动对照、非劣效性评估研究，结果显示PREVYMIS®治疗组在52周时CMV感染的发生率为10.4%，而目前... 查看详情
04
5月
Nefecon耐赋康(布地奈德迟释胶囊)治疗IgA肾病在香港获批
免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种严重的肾脏疾病，长期以来一直是医学界的难题之一。在这个领域的研究和治疗方面，耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，Nefecon®）的批准为患者和医生们带来了新的希望。最新的临床试验结果表明，这一药物对于治疗IgA肾病具有显著的疗效，尤其在中国亚群中表现出更为突出的效果。 IgA肾病：一种挑战性的肾脏疾病 免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种自身免疫性疾病，与进行性肾损伤密切相关。其主要特征是肾小球内出现免疫球蛋白A（IgA）沉积，导致肾功能逐渐下降，最终可能发展为肾衰竭。长期以来，医学界一直在寻找能够有效治疗这一疾病的方法，以改善患者的生活质量和预后。 Nefeco... 查看详情
