16
5月
Breyanzi(Liso-Cel)治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤获FDA加速批准
滤泡性淋巴瘤是一种常见的恶性肿瘤，患者往往在多次治疗后出现复发或难治性情况，这对医疗界提出了巨大挑战。近日，Breyanzi（Lisocabtagene Maraleucel，简称liso-cel；商品名Breyanzi）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗部分成年患者的复发或难治性滤泡性淋巴瘤。 研究数据及结果 该决定是基于TRANSCEND-FL试验（NCT04245839）的数据支持的，该试验显示Breyanzi(Liso-Cel)在治疗已接受2种或更多种系统疗法的成年患者中的总体反应率（ORR）为95.7％。在中位随访16.8个月后，患者的反应持续时间中位数尚未达到... 查看详情
16
5月
基因疗法Upstaza(eladocagene exuparvovec)治疗AADC缺陷症获FDA优先审查
在医学科技的不断演进中，基因疗法作为一种前沿技术，为一些罕见遗传性疾病的治疗带来了新的曙光。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了PTC治疗学公司的生物制剂许可申请，该申请已获得优先审查，这标志着芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺陷症基因疗法 Upstaza（eladocagene exuparvovec）迈向了新的一步。AADC缺陷症是一种少见的遗传性疾病，而Upstaza的优先审查，意味着这一治疗方法有望更快地面世，为患者带来希望与改变。 AADC缺陷症：罕见疾病的挑战 AADC缺陷症是一种少见的遗传性疾病，其特点是AADC酶活性降低，这一酶负责合成神经递质多巴胺和血清素。这种疾病... 查看详情
15
5月
FDA批准更新Altuviiio标签表明Altuviiio可有效预防A型血友病患儿的出血情况
在血友病治疗领域，一项重大的进展近日引起了广泛关注。美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Altuviiio的更新标签，该标签包括了经过3期XTEND-Kids研究验证的完整结果。这项研究表明，Altuviiio每周一次的使用能够有效地预防A型血友病患儿的出血情况。 研究背景 Altuviiio是一种高持久性因子VIII替代疗法，由赛诺菲公司开发。早在2023年2月，Altuviiio首次获得FDA批准，用于成人和儿童A型血友病患者的常规预防和按需治疗。而后，在2023年9月，FDA又接受了Altuviiio的补充生物制品许可申请，用于治疗12岁以下严重A型血友病患者。 XTEND-Kids... 查看详情
15
5月
FDA扩大Clinolipid(注射用脂质乳剂)的适用范围至足月和早产儿的儿科患者肠外营养应用
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布了一项重要决定，将Clinolipid（注射用脂质乳剂）的批准范围扩大至包括足月和早产儿的儿科患者。这一决定标志着一种新的希望，为儿科患者提供了更广泛的治疗选择，用于当口服或肠内营养不能、不足或忌用时，作为肠外营养的热量和必需脂肪酸来源。 Clinolipid的介绍 Clinolipid作为一种静脉脂肪乳剂，是由Baxter International Inc.生产的，其特点是含有精炼橄榄油和精炼大豆油的混合物。相比于市场上其他产品，Clinolipid的大豆油含量最低（20%），而橄榄油含量最高（80%），使其成为了一种独特的配方。 儿科肠外营养的重... 查看详情
15
5月
墨西哥批准Orladeyo(Berotralstat,贝罗司他)用于预防遗传性血管性水肿发作
近日，墨西哥联邦健康风险防范委员会（COFEPRIS）通过了一项重要的决定，将口服药物ORLADEYO®（贝罗司他，Berotralstat）纳入预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的治疗方案中。这一决定为12岁及以上的儿童和成人患者带来了新的曙光，为他们提供了更有效的治疗选择。 遗传性血管性水肿（HAE）：疾病背景与挑战 遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是突发性的皮肤、粘膜和组织肿胀，常伴有剧烈的疼痛。长期以来，HAE患者的治疗一直面临着挑战，因为现有的治疗选择有限，患者经常面临严重的发作和生活质量下降的风险。 Orladey... 查看详情
14
5月
派森妥单抗Petosemtamab治疗预处理头颈部鳞状细胞癌获FDA突破性疗法认定
头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）在医学领域一直是一个具有挑战性的领域。尽管在过去的几十年里取得了一些进展，但治疗仍然面临许多挑战，尤其是对于晚期、复发性或转移性的患者。然而，随着科学技术的进步，一种新的治疗希望正逐渐浮现。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种名为派森妥单抗(Petosemtamab)的双特异性抗体突破性疗法地位，为治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的患者带来了新的曙光。 突破性疗法地位的授予 最近，FDA向派森妥单抗(Petosemtamab,MCLA-158)授予了突破性疗法地位，用于治疗接受过白金化疗和PD-L1/PD-1抑制剂治疗后疾病进展的复发性或转移性头颈部... 查看详情
11
5月
EMA推荐扩大埃万妥单抗Rybrevant适应症用于EGFR外显子20插入突变NSCLC的联合治疗
2024年4月25日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，推荐对埃万妥单抗（Rybrevant，amivantamab）的上市许可条件进行修改。这一药物由辉瑞制药国际有限公司持有。该修改涉及埃万妥单抗在非小细胞肺癌（NSCLC）的新适应症，即与卡铂和培美曲塞联合治疗，用于治疗EGFR外显子20插入突变激活的成人晚期NSCLC患者。这一决定将对患者和医疗专业人员带来重要影响，尤其是那些在铂类化疗方案失败后寻求治疗的患者。 新适应症的背景 NSCLC是一种常见的肺癌类型，占所有肺癌病例的85％至90％。EGFR是一种受体酪氨酸激酶，是一些NSCLC患者中的突变驱... 查看详情
11
5月
阿西米尼布Scemblix治疗慢性粒细胞白血病获得FDA突破性疗法认定
慢性粒细胞白血病（CML）作为一种严重的血液疾病，长期以来一直是医学界的关注焦点。针对新诊断的CML患者，药物治疗的效果一直是医学界关注的焦点。近日，诺华公司宣布，其新药Scemblix®（asciminib，阿西米尼布）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于治疗成人新诊断的慢性期（CML-CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期（Ph+ CML-CP）患者，这是Scemblix®获得的第三个突破性疗法指定。这一消息给CML患者带来了新的希望。 Scemblix®在新诊断CML一线治疗中的突破性进展 突破性疗法指定的重要性 根据FDA的指南，获得突破性疗法指定的治疗方法... 查看详情
11
5月
欧洲药品管理局推荐转移性结直肠癌新药Fruzaqla(fruquintinib,呋喹替尼)
在肿瘤治疗领域，随着科学技术的不断进步，我们迎来了一项重要的里程碑：欧洲药品管理局（EMA）的药物评审委员会（CHMP）推荐批准呋喹替尼(Fruzaqla,fruquintinib)，这是一种选择性抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1、-2和-3的药物，用于治疗先前接受过治疗的转移性结直肠癌（mCRC）患者。这一决定的背后是一项里程碑式的临床试验，它为转移性结直肠癌患者带来了新的希望和治疗选择。 药物推荐与意义 呋喹替尼(Fruzaqla)的获得推荐意见标志着一种新的希望，尤其是对于那些曾经治疗无效的患者。如果在欧盟获得批准，呋喹替尼(Fruzaqla)将成为十多年来首个在转移性结直肠癌... 查看详情
10
5月
FDA批准Ormalvi(双氯苯胺)用于治疗原发性周期性麻痹
原发性周期性麻痹（PPP）是一种罕见的遗传性疾病，其间歇性发作会导致肌肉无力或暂时性瘫痪，对患者的生活质量造成严重影响。近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Cycle Pharmaceuticals Limited生产的口服药物Ormalvi（双氯苯胺片剂），作为治疗原发性高钾性周期性麻痹（HyperPP）、原发性低钾性周期性麻痹（HypoPP）及相关变异的新选择。 背景 原发性周期性麻痹是一组少见的神经肌肉传导障碍性疾病，患者常常在特定条件下经历肌肉无力或瘫痪的周期性发作。这种病症的特点在于其发作的间歇性和不可预测性，给患者的日常生活和工作带来了极大的困扰。而在医学上，这一领域长期以来... 查看详情
