02
6月
欧盟批准QALSODY(Tofersen)用于治疗SOD1突变的肌萎缩侧索硬化
肌萎缩侧索硬化症（ALS），也被称为运动神经元疾病（MND），是一种罕见的、进展迅速且致命的神经退行性疾病。ALS患者因大脑和脊髓中的运动神经元丧失，逐渐失去控制随意肌肉运动的能力，最终导致肌肉无力、萎缩，并失去独立生活的能力。2024年5月30日，Biogen Inc.宣布欧盟委员会在特殊情况下批准了QALSODY（tofersen）用于治疗与超氧化物歧化酶1基因（SOD1）突变相关的ALS（SOD1-ALS）成人患者。这一批准标志着QALSODY成为欧盟首个针对ALS遗传病因的治疗方法。 QALSODY的背景和意义 ALS及其遗传因素 ALS是一种影响大脑和脊髓运动神经元的疾病，导致患者逐... 查看详情
01
6月
Inavolisib(GDC-0077)治疗PIK3CA突变HR阳性乳腺癌获FDA优先审查
乳腺癌是全球女性中最常见的癌症之一，特别是激素受体阳性（HR阳性）和人类表皮生长因子受体2阴性（HER2阴性）类型的乳腺癌，这些亚型对内分泌治疗和化疗具有不同的反应机制。在这个背景下，创新药物的研究和开发变得尤为重要。近日，罗氏公司宣布其新药Inavolisib (GDC-0077)获得美国FDA的优先审查资格，这一消息引起了广泛关注。 Inavolisib及其优先审查背景 PIK3CA突变与乳腺癌 PIK3CA基因突变是HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者中较为常见的一种突变，这种突变导致肿瘤细胞增殖失控、疾病进展加快以及对现有内分泌治疗的耐药性增强。为了有效抑制这一突变引起的癌症进展，研究人员... 查看详情
31
5月
FDA批准Breyanzi(liso-cel)用于接受过2线治疗后的复发性套细胞淋巴瘤
在癌症治疗领域，淋巴瘤是一种复杂且难以治愈的疾病类型。尤其对于复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者来说，传统治疗方法往往难以提供满意的效果。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Breyanzi(liso-cel,lisocabtagene maraleucel)的CAR T细胞疗法，用于治疗接受过至少两种系统治疗（包括BTK抑制剂）的成人复发或难治性MCL患者。这一里程碑的审批为患者带来了新的希望，标志着细胞疗法在癌症治疗中的又一次突破。 一、临床试验数据支持 1. TRANSCEND NHL 001试验的研究背景 FDA的审批主要基于TRANSCEND NHL 001试验的... 查看详情
31
5月
AGuIX治疗胶质母细胞瘤获得FDA快速通道指定
在癌症治疗领域，脑部恶性肿瘤和胶质母细胞瘤的治疗一直是一个重大挑战。尽管医学技术不断进步，这些恶性肿瘤的预后仍然不容乐观。然而，随着创新药物的研发和应用，治疗手段有望得到显著提升。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种名为AGuIX的纳米药物快速通道资格，用于治疗恶性胶质瘤和胶质母细胞瘤。这一消息无疑为全球患者带来了新的希望。 AGuIX的特性与潜力 AGuIX是一种基于钆元素的纳米药物，具有显著的成像对比特性和潜在的放疗增强作用。通过磁共振成像（MRI），AGuIX能够实现精准的肿瘤描绘，并提高放射治疗的效果。此外，AGuIX还展现了良好的安全性特征。 这种纳米药物的独特之处在于其... 查看详情
31
5月
FDA批准ONYDA XR(盐酸可乐定)缓释口服混悬液治疗儿童注意力缺陷多动症
在现代社会，注意力缺陷多动症（ADHD）已经成为一个日益受到关注的健康问题。无论是儿童还是成年人，ADHD 的症状都可能对日常生活造成显著影响。因此，如何有效治疗这一疾病成为医学界的重要课题。2024年5月29日，Tris Pharma, Inc. (Tris) 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准一种新的 ADHD 药物ONYDA™ XR(clonidine hydrochloride) 盐酸可乐定。这一药物的批准为 ADHD 患者带来了新的希望。 ONYDA XR的背景及其独特性 专有的LiquiXR®技术 Tris Pharma 利用其专有的 LiquiXR® 技术开发了 O... 查看详情
30
5月
FDA加速批准Retevmo(Selpercatinib)用于小儿RE+转移性甲状腺癌或实体瘤
在癌症治疗领域，特别是儿科肿瘤的治疗中，创新药物的研发和批准具有极大的重要性。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准Retevmo(Selpercatinib)用于2岁及以上的儿童患者，主要针对那些患有进展性或转移性甲状腺髓样癌及存在RET基因突变的病例。这一决定标志着儿童肿瘤治疗领域的重要进展，为患有特定类型癌症的年轻患者带来了新的希望。 Retevmo(Selpercatinib)的批准范围 适用人群和条件 Retevmo(Selpercatinib)的适用范围包括以下几类患者： 进展性或转移性甲状腺髓样癌并存在RET基因突变的儿童，需要系统治疗。 进展性或转移性并有RET基因... 查看详情
30
5月
LEQEMBI(lecanemab,仑卡奈单抗)治疗早期(轻度)阿尔茨海默病在韩国获批
2024年5月27日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）批准了人源化抗可溶性β淀粉样蛋白（Aβ）单克隆抗体LEQEMBI®（lecanemab）的上市。这一药物用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）或由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍（MCI）的成人患者。此次批准不仅标志着治疗阿尔茨海默病的新进展，也为患者带来了新的希望。 全球研究与临床验证 Clarity AD研究的突破 Lecanemab在全球范围内的大型3期研究Clarity AD中取得了重要成果。该研究达到了主要终点和所有关键次要终点，并且结果具有统计学意义。研究数据已发表在《新英格兰医学杂志》上... 查看详情
30
5月
FDA批准Soliris互换生物仿制药Bkemv用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布了一项具有里程碑意义的批准，安进公司（Amgen）的Bkemv（eculizumab-aeeb）成为Soliris（eculizumab,依库珠单抗）的首个可互换生物仿制药。这一批准不仅为患者提供了更多的治疗选择，也标志着生物制药领域的重大进展。本文将从多个角度详细探讨Bkemv的批准及其对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者的影响。 PNH与aHUS：罕见疾病的概述 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） PNH是一种罕见且严重的血液疾病，其主要特征是红细胞在血管内的破裂（溶血），导致贫血、血栓形成、全血细胞减少和... 查看详情
30
5月
FDA优先审查Isatuximab(Sarclisa)联合治疗不适合移植的多发性骨髓瘤的补充生物制剂许可申请
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）同意优先审查赛诺菲公司提出的补充生物制剂许可申请（sBLA）。该申请旨在评估Isatuximab与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合治疗新诊断且不适合移植的多发性骨髓瘤（NDMM）患者的疗效与安全性。如果获得批准，这将成为第一个抗CD38疗法与标准护理相结合的治疗方案，用于不适于移植的多发性骨髓瘤患者。预计FDA将在2024年9月27日做出最终决定。 Isatuximab的研发背景与临床应用 赛诺菲公司研发的Isatuximab，目前以商品名Sarclisa上市，已经获批用于与泊马度胺和地塞米松联合治疗至少接受过两种既往治疗的成人多发性骨髓瘤患者，... 查看详情
30
5月
FDA授予Atacicept治疗IgA肾病突破性疗法称号
在现代医学领域中，免疫相关疾病的治疗一直是一个极具挑战性的领域。尤其是免疫球蛋白A肾病（IgA肾病），其复杂的病理机制和有限的治疗选择让广大患者苦不堪言。然而，最近一项重大进展给这一领域带来了新的希望。Vera Therapeutics, Inc.公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的药物Atacicept突破性疗法称号。这一消息无疑为IgA肾病的治疗带来了曙光。 IgA肾病的现状与挑战 IgA肾病的病理机制 IgA肾病，也称为伯杰氏病，是一种自身免疫性疾病。其主要特征是免疫复合物在肾小球的异常沉积，导致炎症和组织损伤。由于这一过程，患者的肾功能逐渐受损，严重者最终发展为终末... 查看详情
