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6月
Sofdra(Sofpironium)治疗治疗原发性腋窝多汗症获FDA批准
近年来，原发性腋窝多汗症（Primary Axillary Hyperhidrosis）越来越受到医学界的关注。这种以异常出汗为特征的疾病，不仅影响患者的身体健康，更严重影响其生活质量、情绪健康和人际关系。根据统计，美国大约有1000万患者受到原发性腋窝多汗症的困扰，迫切需要有效的治疗方法。2024年6月20日，临床皮肤病学公司Botanix Pharmaceuticals Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Sofdra™ (sofpironium) Topical Gel 12.45% 用于治疗9岁以上的儿童和成人原发性腋窝多汗症患者。这一突破性的进展为众多患者带来了新的希... 查看详情
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6月
Elevidys获FDA扩展批准用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症患者
近日，Sarepta Therapeutics公司宣布其创新药物Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的扩展批准，用于治疗4岁及以上患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。此消息标志着基因治疗领域的重大进展，为无数DMD患者及其家庭带来了新的希望。 Elevidys的扩展批准 Sarepta Therapeutics公司一直致力于精确基因医学的发展，特别是在治疗罕见病方面取得了显著成就。Elevidys此次的扩展批准，适用于所有4岁及以上、具有DMD基因确认突变的患者，无论其是否能够行走。这一突破不仅代表了多年来... 查看详情
21
6月
Truqap(Capivasertib,卡帕塞替尼)联合氟维司群治疗ER阳性乳腺癌在欧盟获批
近年来，癌症治疗领域取得了令人瞩目的进展，尤其是在乳腺癌治疗方面。2024年6月20日，阿斯利康的一款创新药物Truqap（capivasertib,卡帕塞替尼）与Faslodex（氟维司群）联合使用，获得了欧盟委员会的批准。这一联合疗法专门针对雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、伴有PIK3CA、AKT1或PTEN基因突变的局部晚期或转移性乳腺癌患者。 药物背景及治疗原理 Truqap的作用机制 Truqap（capivasertib）是一种同类首创的强效三磷酸腺苷 (ATP) 竞争性抑制剂，能够抑制AKT的所有三种亚型（AKT1/2/3）。AKT是一种在多种细... 查看详情
21
6月
Altuvoct(Efanesoctocog alfa)治疗A型血友病在欧盟获批
2024年6月19日，Sobi公司与赛诺菲联合宣布，其共同开发的Altuvoct（efanesoctocog alfa）已获得欧盟委员会（EC）批准，正式上市用于治疗血友病A的成人和儿童患者。该药物的获批，标志着血友病A的治疗进入了一个新的里程碑，为患者提供了更有效的预防性治疗和按需治疗选项，同时也为围手术期管理带来了新的解决方案。本文将详细探讨Altuvoct的研发背景、临床研究成果以及其在临床应用中的潜力与挑战。 一、血友病A的临床现状与挑战 1. 血友病A概述 血友病A是一种遗传性出血性疾病，主要由于缺乏凝血因子VIII（FVIII）而导致。由于FVIII在血液凝固过程中起着至关重要的作... 查看详情
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6月
Skyrizi(Risankizumab)治疗溃疡性结肠炎获FDA批准
2024年6月18日，伊利诺伊州芝加哥北市——艾伯维（AbbVie）公司迎来了一个里程碑时刻。美国食品和药物管理局（FDA）正式批准Skyrizi（risankizumab）扩展其适应症，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者。这一批准不仅为溃疡性结肠炎（UC）患者带来了新的希望，也标志着Skyrizi在治疗多种免疫介导的炎症性疾病方面的又一重大进展。 Skyrizi的独特机制：IL-23特异性抑制剂 Skyrizi（risankizumab）是一种人源化的IgG1亚型单克隆抗体，通过与IL-23的p19亚基结合，选择性地拮抗IL-23。IL-23是一种重要的炎症因子，与多种慢性免疫疾... 查看详情
19
6月
FDA批准Vigafyde(氨己烯酸，vigabatrin)用于治疗婴儿痉挛症
在罕见疾病领域，寻找有效的治疗方案一直是医药界的重大挑战。尤其对于婴儿痉挛症（IS）这样的罕见且严重的癫痫类型，迫切需要安全且高效的药物来改善患者的生活质量。近日，Pyros制药公司宣布，其开发的Vigafyde™(氨己烯酸，vigabatrin)口服溶液获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，成为十五年来首个用于治疗婴儿痉挛症的新药。这一突破性进展不仅为患者和家庭带来了新的希望，也标志着Pyros公司在罕见疾病药物研发方面的卓越成就。 Vigafyde™的批准与意义 FDA的批准与药物概述 Pyros制药公司近期宣布，FDA已经批准了Vigafyde™（vigabatrin）口服溶液。V... 查看详情
19
6月
免疫球蛋白Yimmugo治疗原发性体液免疫缺陷获FDA正式批准
在现代医学的不断发展中，治疗复杂的免疫系统疾病已成为可能。近日，Grifols旗下的子公司Biotest宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了一款新药——Yimmugo(静脉注射人免疫球蛋白，human-dira)。这一药物的批准标志着原发性体液免疫缺陷（PI）患者将迎来新的治疗希望。 原发性体液免疫缺陷的概述 原发性免疫缺陷病（PID）是一组由于先天性免疫系统发育不良或遗传因素导致的免疫功能障碍性疾病。PID的发病机制涉及免疫器官、组织、细胞或分子的缺陷，导致患者的免疫功能不足。具体来说，原发性体液免疫缺陷（PI）是PID的一种，主要表现为患者体内抗体水平低下，易感染细菌、病毒等病原... 查看详情
18
6月
FDA批准Capvaxive(21价肺炎球菌结合疫苗)用于预防成人侵袭性肺炎球菌疾病
2024年6月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Capvaxive的新疫苗，这是一种21价肺炎球菌结合疫苗，专门设计用于预防成人的侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。这一里程碑不仅为成人的健康保护提供了新的工具，也代表了科学在预防严重细菌感染方面的重大进步。 Capvaxive的批准背景 FDA的批准过程 2024年6月17日，FDA批准了默沙东（MSD）公司研制的Capvaxive（V116）21价肺炎球菌结合疫苗。该疫苗针对以下适应症： 对18岁及以上的个体进行主动免疫，以预防由肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病。 对18岁及以上的个体进行主动免疫，以预防由肺炎链球菌血清型... 查看详情
16
6月
XEOMIN(A型肉毒杆菌毒素)治疗下肢局部痉挛在瑞士获批
近年来，医疗科技的不断进步为全球患者带来了更为个性化和有效的治疗方案。2024年6月14日，Merz Group旗下子公司、神经毒素领域的领导者Merz Therapeutics再次取得了重大突破。瑞士国家药品和医疗产品授权和监管机构Swissmedic正式批准XEOMIN®（A型肉毒杆菌毒素，incobotulinumtoxinA）用于治疗下肢局部痉挛。这一批准标志着在治疗痉挛方面的又一重要进展，具有深远的意义。 XEOMIN®的全球认可与成就 多国批准：全球治疗标准的新高度 XEOMIN®的成功不仅限于瑞士，它已经在全球75多个国家获得批准，用于治疗各种痉挛性疾病。这些包括上肢和下肢痉挛、... 查看详情
15
6月
FDA批准度伐单抗(Imfinzi)联合化疗用于dMMR原发性晚期或复发性子宫内膜癌
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了度伐单抗(Imfinzi，Durvalumab)联合卡铂和紫杉醇用于治疗错配修复缺陷（dMMR）的晚期或复发性子宫内膜癌。这一决定基于DUO-E 3期临床试验（NCT04269200）的数据支持，该试验结果显示dMMR肿瘤患者在度伐单抗(Imfinzi)治疗组中的无进展生存期（PFS）显著延长。 临床试验数据的支持 DUO-E试验设计和参与者 DUO-E试验是一项全球性、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，参与者年龄需至少为18岁，患有新诊断的晚期III/IV期或复发性子宫内膜癌。试验排除了肉瘤患者，并要求已知的MMR状态方可入组。患者被随机分为三组：度... 查看详情
