26
6月
LIVTENCITY(maribavir,马立巴韦)治疗移植后巨细胞病毒感染在日本获批
2024年6月24日，全球制药巨头武田制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已正式批准LIVTENCITY®（maribavir,马立巴韦）用于治疗在现有抗巨细胞病毒（CMV）疗法无效的移植后CMV感染及疾病。这一批准标志着LIVTENCITY成为日本首个也是唯一一个专门用于治疗移植后抗CMV的药物。 靶向治疗：LIVTENCITY的创新机制 LIVTENCITY的独特之处在于它专门靶向并抑制CMV特异性UL97蛋白激酶及其天然底物。这种机制使其成为一种极具前景的抗病毒药物，能够有效应对对传统疗法有抵抗力的CMV感染。 临床试验结果支持 此次批准的基础主要来自于3期SOLSTICE试验（NCT0... 查看详情
26
6月
即用型Akynzeo注射液用于预防癌症化疗恶心呕吐在美国上市
Akynzeo（福奈妥匹坦/帕洛诺司琼）注射液在美国已上市，作为一种即用型小瓶制剂，与地塞米松联合使用，用于预防高致吐性癌症化疗引起的急性和延迟性恶心呕吐。其作用机制通过结合两种关键成分来实现：5-HT3受体拮抗剂帕洛诺司琼和P/NK1受体拮抗剂福奈妥匹坦。 配方特点与使用便捷性 Akynzeo注射液的一个显著特点是其配方不含聚山梨醇酯80或其他常见过敏赋形剂，如大豆或鸡蛋卵磷脂。这使得它成为对这些成分过敏患者的安全选择。该注射液可以与静脉注射地塞米松磷酸钠同时使用，进一步增强了其抗恶心呕吐的效果。 值得注意的是，虽然Akynzeo对大多数化疗引起的恶心和呕吐有预防效果，但尚未针对蒽环类药物加... 查看详情
25
6月
Wakix(Pitolisant)治疗儿童发作性睡病患者获美国FDA批准
2024年6月24日，，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Wakix（pitolisant）片剂的补充新药申请（sNDA），用于治疗6岁及以上的小儿患有发作性睡病的白天过度睡眠症状（EDS）。FDA为行政目的将提交分为两个sNDA，批准了用于治疗EDS的申请，并对患有发作性睡病的6至<18岁的小儿患者的强直反应治疗进行了完整回应。 优先审查批准基于Bioprojet进行的第三阶段研究 FDA基于Bioprojet进行的一项第三阶段研究对6岁至18岁以下患有或不患有强直反应的发作性睡病患者评估了pitolisant的安全性和有效性，并授予了优先审查。根据这项研究的结果，Bioprojet... 查看详情
25
6月
Ezharmia(Valemetostat Tosilate)用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤在日本获批
近年来，癌症治疗领域不断取得突破，为患者带来了新的希望。特别是在对抗复发或难治性癌症的过程中，科学研究和新药开发不断推进。近日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了一种名为Ezharmia（Valemetostat Tosilate）的新型药物，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。作为全球首个双EZH1和EZH2抑制剂，Ezharmia的上市标志着这一领域的重要进展。 一、Ezharmia的研究背景 1.1 Ezharmia的创新性 Ezharmia是首个双EZH1和EZH2抑制剂，具备独特的作用机制。EZH1和EZH2是表观遗传调控酶，参与调节基因表达的多种生理过程。在某些癌症中，... 查看详情
25
6月
Omjjara(Momelotinib,莫洛替尼)治疗骨髓纤维化获得日本批准
近日，日本厚生劳动省批准了格兰素史克（GlaxoSmithKline）开发的莫洛替尼Momelotinib（商品名：Omjjara）用于治疗骨髓纤维化患者。这一决定得到了来自三期临床试验MOMENTUM（NCT04173494）和SIMPLIFY-1（NCT01969838）的数据支持。骨髓纤维化是一种复杂的血液癌症，其症状包括脾脏肿大、疲劳、夜间盗汗和骨痛等，同时伴有贫血问题，这些症状不仅影响患者的生活质量，还可能导致治疗中断和对定期输血的依赖。Omjjara的批准为日本的骨髓纤维化患者提供了新的治疗选择。 MOMENTUM试验探讨 研究背景和设计 MOMENTUM试验是一项双盲、活性对照的... 查看详情
24
6月
FDA扩展Rinvoq(乌帕替尼)适应症用于儿童多关节型幼年特发性关节炎与银屑病性关节炎患者
2024年6月21日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布扩展了Rinvoq（upadacitinib，乌帕替尼）的适应症范围，现在包括2岁及以上的儿童患者，特别是那些患有多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）和银屑病性关节炎（PsA）的患者。这一举措不仅标志着药物治疗领域的重要进展，也为患有这些疾病的儿童及其家庭带来了新的希望。 药物介绍及适应症扩展 Rinvoq的基本信息 Rinvoq是一种选择性Janus激酶（JAK）抑制剂，用于治疗多种炎性疾病。此次扩展适应症范围，是基于多项临床试验数据的支持，特别是针对那些对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂反应不足或不耐受的儿童患者。为了更好地适应... 查看详情
24
6月
呋喹替尼(Fruzaqla,fruquintinib)治疗转移性结直肠癌在欧盟获批
在癌症治疗领域，结直肠癌（CRC）的治疗一直是一个重大挑战。尤其是对于转移性结直肠癌（mCRC）患者，现有治疗手段的有效性和耐受性仍然有限。然而，随着和黄医药（HUTCHMED）和武田（Takeda）携手研发的新药Fruzaqla（呋喹替尼，fruquintinib）的问世，这一状况有望得到显著改善。2024年6月21日，欧盟委员会正式批准了Fruzaqla作为单药用于治疗mCRC患者，这标志着十多年来欧盟在这一领域迎来了首个新型靶向疗法。 Fruzaqla的创新与突破 Fruzaqla（呋喹替尼）是一种高度选择性、强效的口服VEGFR-1、-2及-3抑制剂。其独特的设计不仅提升了激酶选择性，... 查看详情
24
6月
Krazati(Adagrasib)治疗KRAS G12C突变的转移性结直肠癌获FDA批准
2024年6月21日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）与西妥昔单抗（cetuximab）联合用于治疗经过特定检测确认的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性结直肠癌（CRC）成年患者。这些患者之前已接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。此举不仅标志着在癌症治疗领域取得了重大进展，也为成千上万的患者带来了新的希望。 百时美施贵宝的新突破：Krazati与西妥昔单抗联合疗法 此次FDA的批准主要基于KRYSTAL-1研究的结果。KRYSTAL-1是一项多队列... 查看详情
23
6月
Piasky(crovalimab,可伐利单抗)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获FDA批准
2024年6月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一款由罗氏（Roche）研发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗），用于治疗13岁及以上、体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者。这一批准标志着PNH治疗领域的一个重要进步，带来了更高的疗效和便利性。 临床试验成果 可伐利单抗的批准得益于两项关键的3期临床试验。第一项试验证实了该药物在疾病控制方面的良好表现和耐受性。第二项试验则显示了该单克隆抗体在获益风险方面的一致性。具体来说，根据2022年12月在美国血液学会（ASH）年会上展示的数据，可伐利单抗在COMMODORE 3研究中达到了主要疗... 查看详情
23
6月
FDA批准VYVGART Hytrulo用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病
2024年6月21日，免疫学公司argenx SE迎来了一个重要的里程碑。美国食品药品监督管理局 (FDA) 正式批准了该公司的创新药物VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa 和 hyaluronidase-qvfc) 用于治疗成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)。这一批准不仅为CIDP患者带来了新的希望，也为免疫学和药物研发领域树立了新的标杆。 VYVGART Hytrulo的突破性意义 独特的药物组合 VYVGART Hytrulo 是一种创新的药物组合，包含艾加莫德-α（efgartigimod alfa，一种人类IgG1抗体片段）和重组人透明质... 查看详情
