12
7月
Focinvez(Fosaprepitant,福沙吡坦即用型制剂)上市用于癌症化疗患者恶心呕吐
2024年7月9日，Amneal制药公司发布了一则重磅新闻，宣布推出Focinvez(Fosaprepitant)。这是一种创新的福沙吡坦即用型制剂，为癌症化疗患者带来了新的希望和便捷。 福沙吡坦的革命性新形式 Focinvez是一种P物质/神经激肽-1受体拮抗剂，专为成人和6个月及以上的儿科患者设计，主要用于预防因化疗引起的恶心和呕吐。它与其他止吐药物联合使用，可以有效预防高剂量顺铂等高度致吐癌症化疗的初次和重复疗程中的急性和延迟性恶心和呕吐。此外，它还适用于中度致吐癌症化疗的初次和重复疗程中的延迟性恶心和呕吐。 即用型制剂的安全性和有效性 Focinvez的安全性和有效性已经通过充分且控制... 查看详情
11
7月
FDA授予Bexicaserin用于癫痫发作的突破性治疗指定
2024年7月1日，Longboard制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究药物Bexicaserin的突破性治疗指定。这一指定旨在加速旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和监管审查。这次批准主要针对两岁及以上患者的发育性和癫痫性脑病（DEEs）相关的癫痫发作，包括Dravet综合征。 Dravet综合征：难治性癫痫的挑战 Dravet综合征，又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种难治性癫痫综合征，被认为是遗传性癫痫中最严重的类型之一。其特点是频繁且长时间的癫痫发作，这种发作源自大脑中不受控制的电活动爆发，通常在婴儿早期就开始。目前，研究发现钠离子通道α1亚单位基因SCN1A... 查看详情
11
7月
Vanza囊性纤维化三联疗法获FDA优先审查
2024年7月2日，Vertex制药公司宣布了一个重磅消息：美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查他们的新药申请。这款新药是vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor三联组合疗法，简称vanza三联，旨在治疗6岁及以上患有囊性纤维化(CF)的患者。这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少存在一个F508del突变或另一个有反应性的突变。 缩短审查时间：优先审查的意义 FDA的优先审查意味着审查时间将从通常的10个月缩短到6个月。这一加速审查将使《处方药使用者费用法案(PDUFA)》的目标行动日期定在2025年1月2日。对于众多期待新疗法的... 查看详情
10
7月
FDA批准Zoryve(Roflumilast,罗氟司特)乳膏用于治疗特应性皮炎
2024年7月9日，Arcutis Biotherapeutics公司（Nasdaq：ARQT）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其Zoryve（roflumilast）0.15%乳膏的补充新药申请（sNDA），用于治疗成人和6岁及以上儿童的轻度至中度特应性皮炎。Zoryve是一种每日使用一次、无类固醇的乳膏，能够迅速清除病症并显著减轻瘙痒，是长期疾病控制的理想选择。 特应性皮炎的挑战与解决方案 特应性皮炎（AD）是一种慢性炎症性皮肤病，常伴随剧烈的瘙痒，严重影响患者的生活质量和家庭动态。正如美国国家湿疹协会首席战略官温迪·史密斯·贝戈尔卡所言，“AD患者，尤其是儿童和成人，面临着瘙痒... 查看详情
09
7月
Livmarli(maralixibat,迈芮倍,氯马昔巴特)治疗进行性家族性肝内胆汁淤积欧盟获批
2024年7月8日 ， Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布其研发的Livmarli®（maralixibat，迈芮倍）口服溶液正式获得欧盟委员会的营销授权。这款药物主要用于治疗3个月及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的患者。此项批准基于此前欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）的积极意见，充分表明了Livmarli在临床疗效上的显著提升及对患者护理的重要贡献。 批准的意义与孤儿药资格 与现有的PFIC治疗方法相比，Livmarli展现了显著的临床益处，不仅提高了疗效，还对患者护理有了重大改进。与此同时，罕见病药品委员会（COMP）也建议维持Livma... 查看详情
08
7月
欧盟CHMP建议批准Odronextamab用于滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤
在全球癌症治疗领域，研发新药物一直是一个备受关注的热点话题。近期，欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）对Odronextamab这一新药物表示了积极的意见，建议给予有条件的市场授权。这一决定的基础是两项关键临床试验ELM-1和ELM-2的研究结果，证明了Odronextamab在治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中的潜力。本文将深入分析这些研究成果，并探讨其对临床治疗的意义。 一、Odronextamab简介 Odronextamab是一种新型的抗体药物，旨在针对复发或难治性滤泡性淋巴瘤和DLBCL。滤泡性淋巴瘤和DLBCL是两种常见的B细胞非... 查看详情
07
7月
2024年6月FDA的批准与进展回顾
随着众多进展、批准以及各类治疗的快速推进，2024年6月对FDA来说是一个重要的月份。 值得注意的是，imetelstat（Rytelo）获批用于治疗不适合红细胞生成刺激剂（ESA）的低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者的输血依赖性贫血。几天后，osimertinib（Tagrisso）获得FDA的优先审评，用于化疗放疗后不可切除的III期EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Selpercatinib（Retevmo）获批用于需要全身治疗且对放射性碘治疗无效的进展期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。此外，durvalumab（Imfinzi）联合化疗获批用于治疗错配修复缺陷的子宫内... 查看详情
06
7月
Vabysmo(faricimab,法瑞西单抗)治疗黄斑变性及黄斑水肿获美国FDA批准
2024年7月5日，瑞士制药巨头罗氏（Roche）在巴塞尔宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了其创新药物Vabysmo（faricimab，法瑞西单抗）6.0 mg单剂量预填充注射器（PFS）。该药物将用于治疗新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）引起的黄斑水肿。值得一提的是，这三种严重的视网膜疾病合计影响了全球近8000万人，Vabysmo PFS的问世为这些患者带来了新的治疗希望。 视网膜疾病的全球挑战 视网膜疾病是导致全球视力丧失的主要原因之一。特别是新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病黄斑水肿（D... 查看详情
06
7月
奥希替尼(Tagrisso)联合化疗用于非小细胞肺癌在欧盟获批
2024年7月6日，阿斯利康公司（AstraZeneca）发布了一则重磅消息：其创新药物Tagrisso（Osimertinib，奥希替尼）联合培美曲塞（pemetrexed）和铂类化疗，已在欧盟获得批准，成为晚期表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的一线治疗新选择。这一决定不仅标志着医学研究的重大进步，也为无数患者带来了新的希望。 批准背景及临床试验数据 此次欧盟批准的依据，主要源于一项关键的FLAURA2临床三期试验，该研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》。该试验显示，与单独使用Tagrisso相比，Tagrisso与化疗联合使用可显著降低疾病进展或死亡的风... 查看详情
05
7月
Talvey(Talquetamab)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤在韩国获批
2024年7月2日，韩国医药界迎来了一个振奋人心的消息：强生（Johnson & Johnson）韩国公司宣布，其创新双特异性抗体药物Talvey(Talquetamab)在韩国正式获批上市，用于单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这一消息无疑为那些已经接受过多种治疗手段但疗效不佳的患者带来了新的希望。 一、研究与批准 Talvey(Talquetamab)的获批并非偶然，而是基于强有力的临床研究数据。MonumenTAL-1研究是这一里程碑的基石。该研究评估了Talvey(Talquetamab)的两种不同剂量方案：每周一次0.4 mg/kg和每两周一次0.8 mg/kg，针对... 查看详情
