18
7月
乌帕替尼Rinvoq用于儿童多关节幼年特发性关节炎和银屑病关节炎获FDA批准
2024年6月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Janus激酶（JAK）抑制剂Rinvoq（乌帕替尼，upadacitinib）用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂反应不充分或不耐受的2岁及以上儿童患者的活动性多关节幼年特发性关节炎（pJIA）和银屑病关节炎（PsA）。这标志着儿科关节炎治疗领域迎来了新的希望。 临床研究与批准依据 此次批准基于多项严格的临床研究和数据分析。upadacitinib在成人类风湿性关节炎（RA）和PsA中的良好对照研究，以及成人RA和PsA患者的药代动力学数据，为其在儿童PsA中的应用提供了重要支持。同时，pJIA的批准得益于一项开放性、... 查看详情
17
7月
FDA授予SLS009儿童急性髓细胞性白血病罕见儿科疾病认定
近年来，SLS009在治疗儿童急性髓细胞性白血病（AML）方面取得了显著进展。美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予SLS009罕见儿科疾病认定（RPDD），这是对这一潜在革命性治疗方法的高度认可。SLS009不仅仅是一种新的药物，它代表了治疗儿童AML的新希望。 SLS009的独特优势 SLS009，也曾称为GFH009，是一种高度选择性的CDK9抑制剂。此前，FDA已经授予其孤儿药和快速通道认定，用于治疗这一适应症。作为一种潜在的首创和最佳的CDK9抑制剂，SLS009在治疗儿童AML方面显示出极大的潜力。 SELLAS公司的总裁兼首席执行官Angelos Stergiou博士表示：“继... 查看详情
17
7月
口服Targretin(bexarotene)治疗皮肤T细胞淋巴瘤在香港获批
近年来，皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的治疗进展备受关注。这种罕见的恶性肿瘤主要影响皮肤，给患者带来极大的痛苦和挑战。香港近日迎来了一个新的治疗选择——口服Targretin(bexarotene)，这一消息由其研发公司Main Life宣布，引起了医学界的广泛关注。 Targretin(bexarotene)在中国的首次商业化 Targretin(bexarotene)早在2024年初就在澳门获得批准，这标志着它首次在中国市场的商业化应用。这一里程碑不仅为澳门患者带来了福音，也为香港的CTCL患者提供了新的治疗希望。Main Life公司在新闻发布中表示，Targretin(bexaroten... 查看详情
17
7月
靶向放射药物ABD-147治疗广泛期小细胞肺癌获FDA快速通道资格
小细胞肺癌（SCLC）的治疗一直是医学界的重大挑战。针对这一难题，FDA近日授予新一代精确放射药物治疗ABD-147快速通道资格，用于治疗在铂类化疗后病情进展的广泛期小细胞肺癌患者。这一决定标志着SCLC治疗领域的重大进展。 ABD-147：高效靶向放射药物的创新 ABD-147是一种靶向放射性生物药物，设计目的是将强效的α放射性同位素锕-225精准递送至表达DLL3蛋白的实体肿瘤。DLL3是一种存在于神经内分泌肿瘤表面的蛋白质，但在非恶性细胞或组织中极少表达。该蛋白在肺部上皮细胞和神经内分泌细胞分化的发育和调节中起着关键作用。 在超过80%的某些类型的高级别神经内分泌癌症病例中，如SCLC，... 查看详情
16
7月
Endari仿制药L-谷氨酰胺口服粉剂治疗镰状细胞病获FDA批准
近日，ANI制药公司宣布其最新产品L-谷氨酰胺口服粉剂成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的最终批准。这款新药作为简化新药申请（ANDA）的获批产品，是参考市场上已上市药物Endari的仿制药。L-谷氨酰胺口服粉剂的问世，为镰状细胞病患者带来了新的治疗选择。 镰状细胞病与L-谷氨酰胺 镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，病因在于红细胞形态异常。这些异常的红细胞在血管中流动受限，从而减少了氧气的运输，导致全身组织缺氧，进而引发严重的疼痛和器官损伤。对于这种疾病，2017年批准的商品名为Endari的L-谷氨酰胺药物曾被用于减少成人和5岁以上儿童的急性并发症。 L-谷氨酰胺的作用机制 研究表明，补... 查看详情
15
7月
增强“自然杀伤”细胞活性或改善癌症治疗
关键要点 CAR-NK疗法：一种更安全的通用替代方案 CAR-NK疗法提供了一种更安全的选择，相比于CAR-T细胞疗法，它不仅有效地解决了后者的毒性问题，还克服了其患者特异性限制。传统的CAR-T细胞疗法虽然在治疗血液癌症上表现出色，但由于需要使用患者自身的T细胞，导致治疗过程复杂且成本高昂。而CAR-NK疗法则利用供体的自然杀伤细胞，使其可以作为“现货”疗法应用于不同患者，大大简化了治疗流程，提高了疗效和安全性。 发现关键基因CALHM2：增强NK细胞渗透和抗肿瘤活性 研究人员发现，当关闭名为CALHM2的基因时，自然杀伤细胞（NK细胞）的渗透能力和抗肿瘤活性显著增强。通过一系列基因敲除实验... 查看详情
15
7月
FDA授予CT-0525快速通道资格用于治疗HER2过表达实体瘤
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）为一种名为CT-0525的体外基因修饰自体CAR-单核细胞疗法授予了快速通道资格。该疗法有望成为治疗HER2过表达实体瘤患者的潜在新选择。 CT-0525的创新基因工程设计 CT-0525疗法基于CD14阳性单核细胞，通过Ad5f35腺病毒载体进行基因修饰，使其表达抗HER2嵌合抗原受体（CAR）。在前临床研究中，CT-0525展现了其可行性、表型、药代动力学、持久的CAR表达、细胞命运、抗原特异性和活性。与传统的巨噬细胞疗法相比，CAR-单核细胞疗法可能在剂量提升、肿瘤浸润、持久性增强以及制造时间缩短等方面具有显著优势。 临床试验：探索安全性和有效性 一... 查看详情
15
7月
Ultomiris(Ravulizumab)治疗AQP-4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍在韩国获批
2024年7月11日，阿斯利康韩国公司（首席执行官兼总裁 Jeon Se-hwan）宣布，旗下的C5补体抑制剂Ultomiris注射液（适用于18岁以上成人），获得韩国食品药品安全部的额外批准，用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。这次批准基于一项名为CHAMPION-NMOSD的3期临床试验，其目的在于评估Ultomiris(Ravulizumab)在治疗AQP-4抗体阳性的NMOSD患者中的有效性和安全性。 视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD） 视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是一种罕见的中枢神经系统疾病，主要影响视神经和脊髓。患者常常遭受复发性横贯性脊髓炎和视神经炎的困扰，导致失明... 查看详情
14
7月
奥希替尼(Tagrisso,Osimertinib)联合化疗一线治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌获加拿大批准
加拿大卫生部最近批准了奥希替尼（Tagrisso，Osimertinib）联合培美曲塞和铂类化疗用于治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这一批准基于FLAURA2（NCT04035486）三期临床试验的数据，该试验显示，奥希替尼联合化疗在无进展生存期（PFS）方面显著优于单独使用奥希替尼。 FLAURA2试验的数据支持 在FLAURA2试验中，研究人员发现，与单独使用奥希替尼相比，奥希替尼联合化疗能显著延长患者的无进展生存期。具体数据显示，奥希替尼联合化疗组的中位PFS为25.5个月，而单独使用奥希替尼组的中位PFS为16... 查看详情
13
7月
磷酸盐结合剂Velphoro(ucroferric oxyhydroxide)治疗儿童慢性肾病高磷血症获FDA批准
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）对磷酸盐结合剂Velphoro（sucroferric oxyhydroxide，羟基氧化铁）的批准范围进行了重要扩展，现在不仅包括成人患者，还批准用于年龄在9岁及以上的儿童慢性肾病（CKD）透析患者。这一决定标志着Velphoro在治疗高磷血症方面的进一步应用和成效的认可。 高磷血症的严重性与治疗挑战 高磷血症是慢性肾脏病（CKD）患者中常见且严重的并发症，特别是那些正在接受透析治疗的患者。血液中磷水平异常升高会增加患者发生心血管事件和死亡的风险，仅靠饮食限制和透析治疗通常难以有效控制这一病症，因此寻找有效的磷酸盐结合剂成为治疗的重要一环。 Velpho... 查看详情
