16
11月
Revuforj(Revumenib)治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病获FDA批准
急性白血病是一种致命性较高的血液肿瘤疾病，尤其在复发或难治性病例中，患者的治疗选择往往非常有限。美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了Revuforj(Revumenib)用于治疗1岁及以上患有复发或难治性急性白血病且带有KMT2A转位的儿童和成人。这一突破性的疗法为患者带来了全新的治疗选择，并有望提升此类高危患者的生存质量和预后。 Revuforj的作用机制与临床背景 Revuforj是一种针对menin的抑制剂，专门用于干扰急性白血病中与KMT2A转位相关的致病途径。KMT2A基因（原名MLL）的转位是一种常见于儿童和年轻成人的遗传变异，与急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（... 查看详情
15
11月
FDA批准首个基因疗法Kebilidi治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症
随着基因疗法领域的不断进步，越来越多的创新治疗方案正逐渐为罕见疾病的患者带来新的希望。芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC缺乏症）是一种罕见的遗传性疾病，给患者带来了严重的运动功能和认知发育障碍。对此，FDA近期批准了首个治疗该疾病的基因疗法——Kebilidi（eladocagene exuparvovec-tneq），标志着治疗这一罕见遗传性疾病的重要突破。 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症概述 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC缺乏症）是一种遗传性神经代谢疾病，主要影响大脑中某些神经递质的生产。这些神经递质对于神经系统中的细胞间通信至关重要。患有AADC缺乏症的患者通常表现为严重的运动... 查看详情
15
11月
FDA批准无需餐前禁食的尼罗替尼片剂(Danziten)用于治疗慢性粒细胞白血病
慢性粒细胞白血病（CML）是一种由基因突变引起的血液癌症，常见的突变是费城染色体（Ph）的出现。近年来，随着分子靶向治疗药物的问世，CML的治疗效果显著提高。尼洛替尼（Nilotinib），作为一种靶向药物，已在临床中得到广泛应用。近期，FDA（美国食品药品监督管理局）批准了尼洛替尼片剂的新版本——Danziten，区别于原有药物Tasigna，Danziten无需严格的餐前餐后禁食要求。本文将详细探讨这一新药的特点、疗效及其对CML治疗的意义。 Nilotinib片剂的新批准 尼洛替尼（Danziten）作为一种用于治疗CML的靶向药物，近日获得FDA批准，在治疗成人新诊断的费城染色体阳性（... 查看详情
14
11月
FDA授予Nipocalimab治疗干燥综合征突破性疗法地位
干燥综合症（Sjögren Disease，SjD）是一种慢性炎症性自身免疫性疾病，主要表现为外分泌腺的淋巴细胞浸润，导致口腔、眼睛及其他黏膜的干燥，以及关节痛、疲劳等症状。尽管已有一定的治疗手段，但针对该疾病的特效疗法仍然匮乏。因此，研发新型药物、改善患者的治疗效果和生活质量，成为了医学领域的重要任务。最近，Nipocalimab，这款全人单克隆抗体药物，在干燥综合症治疗中的临床表现引起了广泛关注。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其“突破性疗法”地位，这标志着Nipocalimab在该领域研究取得了重要进展。 Nipocalimab的突破性疗法地位： 干燥综合症是一种复杂的免疫性疾病，... 查看详情
14
11月
莫洛替尼(Ojjaara)用于治疗骨髓纤维化伴贫血获得加拿大批准
随着医学科技不断进步，越来越多的新药得到了批准，为患者带来新的治疗选择。近日，莫洛替尼Momelotinib（商品名：Ojjaara）获得加拿大卫生部的批准，用于治疗中度至重度贫血的成人患者，尤其是那些患有原发性骨髓纤维化（MF）、多发性真性红细胞增多症（PPV）或原发性血小板增多症（ET）所致的骨髓纤维化的患者。此次批准为患有脾肿大或骨髓纤维化相关症状的患者提供了新的治疗途径，具有重要的临床意义。 1. 骨髓纤维化的挑战与现状 骨髓纤维化是一种严重的血液病，通常表现为骨髓功能不全和脾脏肿大。患者会出现多种症状，如贫血、疲劳、脾肿大和骨痛等，这些症状会严重影响患者的生活质量。尤其是贫血，常常导... 查看详情
13
11月
Elraglusib获得FDA尤文肉瘤罕见儿科疾病资格认定
在儿童癌症治疗领域，尤文肉瘤（Ewing sarcoma）一直是治疗中的难题之一。尽管现有疗法取得了一定的进展，但对于复发或耐药性患者的治疗效果仍不尽如人意。在此背景下，新的治疗方案的出现显得尤为迫切。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种新型药物——GSK-3β抑制剂Elraglusib（9-ING-41）罕见儿科疾病药物资格认证，这一决定为治疗尤文肉瘤的儿童患者带来了一线希望。 GSK-3β抑制剂的作用机制与研发背景 GSK-3β（糖原合成酶激酶-3β）是一个在细胞代谢、增殖、分化及死亡等生理过程中起重要作用的激酶。近年来，GSK-3β成为癌症治疗研究中的一个重要靶点，因为它与多... 查看详情
13
11月
系统性红斑狼疮的药物治疗进展
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，涉及多个器官系统，具有多样的症状表现和病程波动性。其治疗策略通常需要根据个体症状、疾病严重程度及器官受累情况进行定制，并结合患者的生育计划等个人因素。因此，SLE的治疗不仅仅是用药，还包括患者教育、心理支持和决策共同参与。本文将着眼于SLE的药物治疗，介绍当前常见的药物选择及其作用机制。 系统性红斑狼疮的免疫病理机制 SLE的发病机制极为复杂，涉及到体液和细胞免疫的多重异常。在SLE患者体内，各类细胞因子、B细胞、T细胞及其激活分子不断激发免疫反应，造成持续的自身抗体生成和组织损伤。研究发现，诸如IFNα、IFNγ、IL-1、IL-6、IL-... 查看详情
10
11月
FDA和EMA接收皮下达雷木单抗(Darzalex)用于高风险潜伏性骨髓瘤的申请
多发性骨髓瘤（MM）是一种复杂且具有高度侵袭性的血液恶性肿瘤，在患者发展为症状性疾病之前，通常会经历一段“潜伏性多发性骨髓瘤”（SMM）阶段。对高风险的SMM患者进行早期干预，可能有效延缓或防止疾病进展为活跃性骨髓瘤。近期，FDA和欧洲药品管理局（EMA）正在审查新型治疗方案，即皮下注射的达雷木单抗(Darzalex，Daratumumab)单药疗法，期望为高风险的SMM患者提供一种安全、有效且可操作的治疗选择。 治疗需求：高风险SMM的挑战 SMM患者虽然没有明显的症状，但他们中部分人群（尤其是高风险患者）存在较高的疾病进展可能性，可能在短期内发展为更为危急的活跃性多发性骨髓瘤。现有的观察和... 查看详情
09
11月
FDA批准Aucatzyl(obe-cel)用于复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性极强的血液肿瘤疾病，尤其在成人复发性或难治性病例中，患者生存前景较为暗淡。长期以来，医界面临着亟待突破的治疗需求，以改善这些患者的治疗效果和生活质量。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新型CAR-T细胞疗法——obecabtagene autoleucel（商品名：Aucatzyl，简称obe-cel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病的成年患者。这一治疗的诞生基于FELIX临床试验的结果，试验数据证实了该药物的显著疗效。 obe-cel的疗法机制与特点 Obe-cel是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，属于近年来创新性... 查看详情
08
11月
Dupixent(dupilumab,度普利尤单抗)治疗儿童嗜酸性粒细胞性食管炎获欧盟批准
近年来，嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）在儿童中的发病率逐渐上升，这种慢性疾病影响了孩子的进食能力，对他们的生长发育构成了巨大挑战。嗜酸性粒细胞性食管炎会导致吞咽困难、呕吐、食欲下降等症状，严重时甚至影响儿童的体重增长。然而，传统的治疗方法往往难以有效控制病情。2024年11月6日，Regeneron Pharmaceuticals和Sanofi公司宣布，欧洲委员会（EC）已批准Dupixent®（dupilumab）用于治疗1至11岁儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎，为这一脆弱群体带来了全新的治疗选择。 新疗法的重要性 Dupixent的批准是基于一项III期临床试验的数据，试验结果显示，Dupix... 查看详情
