03
8月
阿伦单抗Lemtrada获得FDA孤儿药物资格用于UCART22治疗B细胞急性淋巴细胞白血病前的淋巴细胞耗竭
在细胞免疫治疗领域，FDA近期授予了Lemtrada（alemtuzumab，阿伦单抗）孤儿药物资格，用于UCART22治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的淋巴细胞耗竭方案中。此举标志着对创新治疗方法的进一步认可和支持，同时为面临严峻病情的患者带来了新的希望。 UCART22与Lemtrada的临床研究进展 UCART22是一种针对CD22阳性复发/难治性B-ALL患者的CAR-T细胞疗法，目前正在进行阶段I的BALLI-01临床试验（NCT04150497）。在2023年欧洲血液病学会（EHA）年会上，研究结果显示，使用UCART22结合氟达拉滨、环磷酰胺和Lemtrad... 查看详情
03
8月
FDA扩大Fibryga批准范围用于纤维蛋白原补充治疗
2024年8月1日，Octapharma USA, Inc. 宣布，美国食品药品管理局（FDA）已扩展了对 Fibryga®（纤维蛋白原（人）冻干粉重建剂）的批准范围。此次批准使 Fibryga 成为唯一获得用于获得性纤维蛋白原缺乏症（AFD）出血患者的纤维蛋白原补充治疗的药物。这一扩展不仅标志着 Fibryga 在治疗领域的突破，也引领了针对严重出血情况的治疗革新。 Fibryga® 的独特优势 Fibryga® 是首个获得批准的按需、病毒灭活的人血浆衍生纤维蛋白原浓缩物。与传统的冷沉淀治疗相比，Fibryga® 提供了更快、更精确的治疗选项。冷沉淀作为传统治疗手段，存在解冻和制备过程耗时长... 查看详情
02
8月
AKUUGO(Vandefitemcel)干细胞疗法用于创伤性脑损伤导致的慢性运动性麻痹在日本有条件获批
2024年7月31日，SanBio Co., Ltd.宣布，其人体干细胞加工产品“AKUUGO®（INN：vandefitemcel）颅内植入用悬浮液”在日本获得了有条件和有时间限制的上市许可，用于改善创伤性脑损伤（TBI）导致的慢性运动性麻痹。 临床试验验证疗效 AKUUGO®的批准是基于SanBio在日本和美国开展的全球2期临床试验的结果。这些试验展示了该产品在改善与TBI相关的慢性运动瘫痪方面的显著疗效。作为全球首个获批用于这一适应症的同种异体细胞治疗药物，AKUUGO®不仅填补了医学领域的一项重大空白，还在促进脑组织再生方面开创了先河。 AKUUGO®的创新机制 AKUUGO®是一种通... 查看详情
02
8月
FDA授予Soquelitinib快速通道资格用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Soquelitinib (CPI-818)快速通道资格，用于治疗经过至少两种系统疗法的复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）成人患者。 迫切的治疗需求 Corvus Pharmaceuticals的联合创始人、总裁兼首席执行官Richard A. Miller博士在新闻发布会上表示：“FDA授予快速通道资格，凸显了复发或难治性PTCL患者的重大未满足需求。”目前的治疗选择效果有限且伴随显著毒性，尚无FDA完全批准的药物。Miller博士强调，研究人员对Soquelitinib表现出浓厚兴趣，特别是在治疗T细胞淋巴瘤方面有丰富经验的研究中心。他们计划... 查看详情
02
8月
FDA批准多塔利单抗(Jemperli)联合化疗用于治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准多塔利单抗(Jemperli,Dostarlimab-gxly)与卡铂和紫杉醇联合使用，并随后单独使用多塔利单抗，治疗成人初次诊断的晚期或复发性子宫内膜癌患者。这一批准标志着在治疗此类患者方面取得了重要进展。 背景与先前批准 早在2023年7月，FDA已经批准多塔利单抗联合化疗，并随后单独使用多塔利单抗，用于治疗通过FDA批准的检测确定为错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定高（MSI-H）的晚期或复发性子宫内膜癌患者。此次扩展的批准基于3期RUBY试验的第一部分数据。 RUBY试验数据支持 RUBY试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临... 查看详情
02
8月
莫格利珠单抗(POTELIGEO)在波兰获批治疗蕈样肉芽肿和Sézary综合征
2024年7月31日，协和麒麟株式会社的全资子公司协和麒麟国际公司（KKI）与Swixx BioPharma AG宣布，波兰卫生部正式批准POTELIGEO®（mogamulizumab）用于二线治疗IB期及以上的蕈样肉芽肿（MF）和Sézary综合征（SS）成年患者。这一批准标志着波兰患者将首次获得这种创新疗法，进一步拓展了POTELIGEO®在欧洲的临床应用范围。 早在2022年10月，协和麒麟国际公司与Swixx BioPharma AG签署了一项推广和分销协议。根据协议，Swixx将独家负责在波兰市场上营销、推广和分销POTELIGEO®。这种合作关系旨在借助Swixx的市场经验和网络... 查看详情
02
8月
IMCIVREE(Setmelanotide)在欧盟扩展适应症至2-6岁儿童Bardet-Biedl综合征和遗传性肥胖
2024年7月31日，波士顿的Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，欧盟委员会（EC）决定扩展IMCIVREE®（setmelanotide）的营销授权范围。该药物现在适用于因Bardet Biedl综合征（BBS）或促阿片黑素皮质素（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致肥胖的2至6岁儿童。这一决定标志着IMCIVREE在精准医疗领域的一个重要里程碑，特别是在儿童肥胖症的治疗方面。 IMCIVREE的独特之处 IMCIVREE是欧盟首个获得授权的精准医疗项目，专门用于控制饥饿并治疗成人和儿童肥胖症。该药物不仅适用于成人... 查看详情
01
8月
Zoryve(Roflumilast,罗氟司特)0.15%乳膏上市用于特应性皮炎治疗
Arcutis制药公司近日宣布推出0.15%的Zoryve(Roflumilast,罗氟司特)乳膏，这款乳膏适用于6岁及以上的成人和儿童，专为治疗轻度至中度特应性皮炎设计。这款药物的上市标志着皮肤病治疗领域的一大进步。 FDA批准与市场上市 7月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了0.15%的Zoryve乳膏，并于7月29日由Arcutis制药公司宣布其将在全美药店上架。此举不仅为患者提供了新的治疗选择，也为长期受特应性皮炎困扰的患者带来了希望。 独特的无类固醇配方 Zoryve乳膏的核心成分是罗氟司特，一种4型磷酸双酯酶(PDE4)抑制剂。这种无类固醇的配方，每日仅需使用一次，不... 查看详情
01
8月
NCCN推荐Rytelo(Imetelstat)用于低风险骨髓增生异常综合征患者的症状性贫血治疗
2024年7月26日，美国国立综合癌症网络（NCCN）更新了骨髓增生异常综合征（MDS）治疗指南，新增了Imetelstat（Rytelo）为症状性贫血及低风险MDS患者的一级和2A类推荐用药。这一更新标志着该药物在MDS治疗中的重要性得到了进一步认可。 二线治疗的新选择 在新的指南中，Imetelstat被列为无环状铁粒幼细胞且血清促红细胞生成素水平在500 mU/mL以下的低风险MDS患者在接受促红细胞生成素（ESAs）或Luspatercept-aamt（Reblozyl）治疗后，作为二线治疗的一级推荐药物。对于血清促红细胞生成素水平高于500 mU/mL且不太可能对免疫抑制治疗有反应的... 查看详情
01
8月
FDA授予VCN-01治疗视网膜母细胞瘤罕见儿科药物认定
美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予VCN-01罕见儿科药物认定，用于治疗视网膜母细胞瘤患者。此前，该药物在2022年2月已经获得了FDA的孤儿药物认定。这一决定凸显了当前儿童视网膜母细胞瘤治疗领域亟需新的治疗选择。Theriva Biologics的首席执行官Steven A. Shallcross在新闻发布会上表示：“FDA授予VCN-01罕见儿科药物认定，强调了为视网膜母细胞瘤儿科患者提供新治疗选择的紧迫需求。这一重要进展使我们备受鼓舞，同时我们也在与顶尖医生和监管机构密切合作，进一步优化VCN-01作为化疗辅助治疗在儿科患者中的临床策略。” VCN-01 临床试验结果和应用前景 最... 查看详情
