09
8月
Fabhalta(iptacopan,盐酸伊普可泮)治疗原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)获FDA加速批准
近日，诺华公司宣布其创新药物Fabhalta(iptacopan,盐酸伊普可泮)获得美国FDA的加速批准，用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）且存在快速进展风险的成人患者。此药的获批标志着一种全新治疗方式的诞生，为那些长期受IgAN困扰的患者带来了新的希望。 IgAN的挑战与Fabhalta的创新性作用 IgAN是一种罕见的慢性肾病，由自身免疫系统异常引发，导致IgA1免疫复合物在肾脏的肾小球中沉积，从而引发肾功能的逐渐恶化。尽管目前已有一些治疗方法，但这些方法往往无法有效阻止疾病的进展。Fabhalta作为一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，通过靶向抑制补体替代通路中的关键因子，提... 查看详情
09
8月
帕金森病口服缓释胶囊Crexont(卡比多巴/左旋多巴)获FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Amneal公司开发的Crexont缓释片，这是一种用于帕金森病（PD）治疗的口服缓释配方，含有卡比多巴和左旋多巴（CD/LD）成分。Crexont的问世为帕金森病患者带来了显著的治疗进步，尤其在症状缓解的持续时间和减少每日用药次数方面具有明显优势。 持久的“良好启动”时间：Crexont的临床优势 Crexont在临床试验中表现出色，特别是在“良好启动”时间方面。所谓“良好启动”时间，指的是患者在使用药物后的无严重运动障碍期。相比传统疗法，Crexont能够显著延长患者的“良好启动”时间，并减少与疾病进展相关的不良反应。这一特性为患者提供了更为稳定... 查看详情
07
8月
Bentracimab获FDA优先审查用于降低替卡格雷(Ticagrelor)引起的血小板相关出血风险
近日，SERB制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意优先审查Bentracimab的生物制剂许可申请（BLA）。这一决定旨在评估Bentracimab用于治疗无法控制的出血或需要紧急手术及侵入性操作的患者，以逆转替卡格雷（ticagrelor）的疗效。FDA预计将在2025年第一季度对这一申请做出最终决定。 抗血小板药物的出血风险与挑战 所有抗血小板药物在使用过程中都存在一定的出血风险，特别是在患者需要手术或遭遇创伤时，这种风险更加突出。在这样的紧急情况下，快速有效的逆转剂显得尤为重要，因为它可以大幅提高药物使用的安全性，减少患者的出血风险。 Bentracimab的工作原理与优... 查看详情
07
8月
FDA接受Cabometyx(卡博替尼)用于晚期胰腺及胰腺外神经内分泌瘤的新适应症申请
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理了一项补充生物制品许可申请（sNDA），该申请旨在批准Cabometyx(Cabozantinib，卡博替尼)用于治疗先前接受过治疗且无法手术的局部晚期或转移性、分化良好或中等分化的胰腺神经内分泌肿瘤（NET）和胰腺外NET的成年患者。 孤儿药资格与目标审评日期 同时，FDA还授予Cabometyx(卡博替尼)治疗胰腺NET的孤儿药资格。根据处方药用户收费法案，FDA已将目标审评日期定为2025年4月3日。 临床试验支持 此次sNDA得到了3期CABINET试验（NCT03375320）最终数据的支持，该数据将于2024年9月在欧洲肿瘤学会（ESMO）... 查看详情
07
8月
FDA批准SeCore CDx HLA A测序系统作为Afami-Cel治疗转移性滑膜肉瘤的伴随诊断工具
2024年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了SeCore™ CDx HLA A测序系统作为afamitresgene autoleucel（afami-cel，商品名：Tecelra）的伴随诊断工具，专门用于治疗那些已经接受过化疗并且无法手术切除或已发生转移的滑膜肉瘤成人患者。这一批准标志着首个用于实体肿瘤患者的工程化细胞疗法的问世。 Afami-Cel治疗滑膜肉瘤的突破 Afami-Cel的批准是基于II期SPEARHEAD-1试验中的1组数据。该试验是一项开放标签、非随机的多中心研究，旨在评估afami-cel在滑膜肉瘤和粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者中的疗效。参与研究的患者年龄在... 查看详情
07
8月
Voranigo(vorasidenib)治疗IDH突变性二级胶质瘤获FDA批准
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Voranigo（vorasidenib）用于治疗年龄在12岁及以上的成人和儿童的二级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，该药物适用于在手术（包括活检、次全切除或全切除）后确诊的患者。此项批准为胶质瘤患者提供了新的治疗选择。 INDIGO试验数据支持Voranigo的批准 Voranigo的批准基于III期INDIGO试验的数据，该试验是一项国际、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的研究。研究结果显示，在中位随访14个月时，Voranigo组的中位无进展生存期（PFS）为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。该结果表明，Voranigo显著延缓了肿瘤的进展。 试... 查看详情
06
8月
Padcev(恩诺单抗)+Keytruda用于晚期膀胱癌一线治疗获得CHMP积极意见
近年来，膀胱癌的治疗方法主要依赖于含铂化疗。然而，这种治疗方式带来了许多副作用和局限性。现在，一种新的联合治疗方案——Padcev(Enfortumab Vedotin,恩诺单抗)和Keytruda(Pembrolizumab,帕博利珠单抗)，有望改变这一现状，为膀胱癌患者提供新的治疗选择。 欧盟委员会积极评价 近日，欧盟药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Astellas Pharma Inc.的新治疗方案给予了积极评价，建议批准Padcev(恩诺单抗)与Pembrolizumab联合用于不可切除或转移性尿路上皮癌（膀胱癌）成人患者的一线治疗。Astellas的肿瘤开发高级副总裁A... 查看详情
06
8月
非激素药物Elinzanetant治疗更年期相关热潮红向FDA提交新药申请
近日，拜耳公司宣布，他们基于III期OASIS 1、2和3期研究的积极结果，已经向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Elinzanetant的新药申请（NDA），该药物旨在治疗与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状（VMS），也就是常见的热潮红。 血管舒缩症状的成因与影响 血管舒缩症状（VMS）通常表现为热潮红和夜间盗汗，主要由于体温调节途径的过度激活。这一现象是由于更年期女性体内雌激素水平下降，导致大脑下丘脑区域的KNDy神经元过度活跃，从而影响体温调节。除了自然绝经，双侧卵巢切除术和某些内分泌治疗也会引发类似症状。更年期的热潮红不仅影响女性的生活质量，还常常降低对治疗的依从性。 传统治疗... 查看详情
04
8月
EMA委员会建议批准Padcev加Keytruda用于治疗不可切除或转移性尿路上皮癌
默克公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已经发表了积极意见，建议批准默克的抗PD-1疗法Keytruda（pembrolizumab）与Padcev（enfortumab vedotin-ejfv，恩诺单抗）联合用于无法手术切除或转移性尿路上皮癌患者的一线治疗。 临床试验的关键结果 这项建议基于3期KEYNOTE-A39（也称为EV-302）临床试验的首次中期分析结果。该试验是默克与辉瑞（前Seagen）和Astellas合作进行的研究。结果显示，Keytruda加Padcev与铂类化疗（吉西他滨加顺铂或卡铂）相比，显著改善了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。... 查看详情
03
8月
Tecelra(Afami-cel)治疗MAGE-A4阳性滑膜肉瘤获FDA批准
2024年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Adaptimune Therapeutics公司研发的工程化T细胞疗法Tecelra（Afamitresgene autoleucel，Afami-cel）。这一疗法专为既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者而设计，尤其适用于肿瘤表达黑色素瘤协同抗原4（MAGEA4）并且HLA-A02:01P、HLA-A02:02P、HLA-A02:03P或HLA-A02:06P阳性的患者。这一批准标志着Tecelra成为全球首款获批上市的实体瘤工程T细胞疗法（TCR-T），也是十多年来滑膜肉瘤领域的首个有效疗法。 SPEARHEA... 查看详情
