15
8月
Livdelzi(seladelpar)获得FDA加速批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎
2024年8月14日，Gilead Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Livdelzi (seladelpar) 加速批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。这一治疗方案主要针对那些对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的成年患者，或无法耐受UDCA的患者。此次批准标志着PBC治疗领域的一个重要里程碑，为患者带来了新的希望。 加速批准的背后：RESPONSE研究的关键数据 此次加速批准主要基于一项名为RESPONSE的III期关键临床试验的结果。这是一项安慰剂对照研究，研究显示，在接受Livdelzi治疗的参与者中，62%的人在12个月时达到了复合生化反应的主要终点... 查看详情
15
8月
Niktimvo(axatilimab)获FDA批准用于治疗慢性移植物抗宿主病
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了axatilimab-csfr（商品名：Niktimvo）用于治疗体重至少40公斤的成人和儿科患者的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。这些患者需要在至少接受过两种全身性治疗后，病情仍然进展的情况下，才能使用这一新药。此项批准标志着慢性移植物抗宿主病治疗领域的一个重要进步，为患者带来了新的希望。 AGAVE-201临床试验：突破性研究结果支持批准 Niktimvo的批准是基于一项名为AGAVE-201的2期临床试验。这是一项随机、开放标签、多中心的研究，旨在评估axatilimab在成人和儿科复发或难治性cGVHD患者中的疗效和安全性。试验中的患者均接... 查看详情
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8月
Nemluvio(nemolizumab,奈莫利珠单抗)治疗结节性痒疹获FDA批准
2024年8月13日，Galderma Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Nemluvio（nemolizumab,奈莫利珠单抗）作为预充式皮下注射笔，专门用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。这一突破性进展无疑为长期受此顽疾困扰的患者带来了新的治疗选择，Nemluvio预计将在未来几周内全面上市。 结节性痒疹：一种复杂的慢性皮肤病 结节性痒疹是一种极其顽固的慢性神经免疫性皮肤病，伴随着剧烈的瘙痒感和覆盖全身的厚实皮肤结节。这种疾病的患者往往面临着持续性的剧痛和难以忍受的瘙痒，甚至影响到正常的睡眠，进一步削弱了他们的生活质量。传统的治疗方法主要依赖于局部类固醇，但长期使用... 查看详情
13
8月
FDA批准Yorvipath(palopegteriparatide)用于治疗成人甲状旁腺功能减退症
2024年8月12日，Ascendis Pharma A/S宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药Yorvipath（palopegteriparatide，开发名称为TransCon PTH）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。Yorvipath是一种前药，设计用于每日一次给药，旨在提供24小时内持续释放的甲状旁腺激素（PTH[1-34]）。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，由于甲状旁腺激素水平不足，影响多个器官，美国约有7万到9万人受到影响。 创新药物的里程碑 Ascendis Pharma的首席执行官Jan Mikkelsen表示：“FDA批准我们的第二款TransCon... 查看详情
13
8月
TIVDAK(tisotumab vedotin-tftv)治疗复发性或转移性宫颈癌在澳门获批
近日，再鼎医药宣布，其开发的抗体药物偶联物（ADC）TIVDAK®（tisotumab vedotin-tftv）在澳门获得了药品监管部门的批准。该药物被批准用于治疗那些在化疗期间或化疗后疾病发生进展的复发性或转移性宫颈癌患者。这一批准标志着TIVDAK成为全球首个在宫颈癌领域获批的ADC药物，为这一领域带来了新的治疗选择。 TIVDAK的临床研究成果 TIVDAK的批准是基于其全球三期临床研究innovaTV 301的积极结果。该研究显示，TIVDAK在治疗复发性或转移性宫颈癌方面，相较于传统化疗，能够显著提高患者的总生存期（OS）。这也是全球首个在二线、三线治疗中显示出明确生存获益的宫颈癌... 查看详情
13
8月
Enzeevu(阿柏西普)生物类似药治疗年龄相关性黄斑变性获美国FDA批准
2024年8月12日，全球仿制药和生物仿制药领域的领导者Sandoz（山德士）宣布，其生产的Enzeevu™（aflibercept-abzv）阿柏西普生物类似药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这一批准允许Enzeevu™ 以2mg小瓶套装和预充式注射器的形式用于玻璃体内注射，主要用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者，以改善和维持视力。 关键的临床数据支持 Enzeevu™ 的批准是基于全面的证据，包括详尽的分析、临床前体外研究数据以及Mylight研究的临床数据。这些数据支持了Enzeevu™ 在治疗nAMD中的有效性和安全性。Mylight研究的结果显示，En... 查看详情
12
8月
Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)联合化疗在非小细胞肺癌中的新适应症获欧盟推荐
最近，欧盟药品委员会（CHMP）推荐批准将Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)的适应症扩展至与卡铂和培美曲塞化疗联合使用。这一推荐由Johnson & Johnson公司旗下的Janssen-Cilag International NV发布。此项扩展适应症主要针对那些接受过EGFR酪氨酸激酶抑制剂等先前治疗失败的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，尤其是存在EGFR外显子19缺失（ex19del）或外显子21 L858R替代（L858R）突变的病例。 Rybrevant(埃万妥单抗)的药理背景 Rybrevant(埃万妥单抗)是一种完全人源化的EGFR-MET双... 查看详情
10
8月
恩诺单抗(Padcev)+Keytruda提升尿路上皮癌治疗效果和生活质量
近年来，针对局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗方法取得了重大突破。根据一项名为EV-302的临床试验结果，药物组合Padcev(enfortumab vedotin-ejfv,恩诺单抗)和Keytruda(pembrolizumab)在提高患者生存率和生活质量方面显著优于传统的铂类化疗。这一发现为尿路上皮癌的前线治疗提供了新的标准。 生存率和生活质量的显著改善 在2024年ASCO突破会议上公布的EV-302研究数据表明，与铂类化疗相比，Padcev和Keytruda的组合在生存率和生活质量上都显示出显著优势。研究中，接受这一药物组合的患者，其中位无进展生存期达到12.5个月，而接受化疗的患者仅... 查看详情
09
8月
FDA批准Lymphir(地尼白介素)用于复发/难治性皮肤T细胞淋巴瘤的治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了地尼白介素denileukin diftitox-cxdl（商品名：Lymphir），用于治疗接受过至少一种系统性治疗后复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者。这一批准为那些饱受CTCL折磨的患者带来了新的希望，也标志着CTCL治疗领域的重要进展。 研究背景与关键数据 Lymphir的批准基于一项名为Study 302的三期临床试验的数据支持。该研究是一项多中心、开放标签的研究，旨在评估Lymphir在复发/难治性CTCL患者中的疗效和安全性。研究共招募了69名患者，这些患者均为病理确诊的复发或难治性CTCL患者，并且其恶性细胞中至少20%在免疫... 查看详情
09
8月
ADZYNMA治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜在欧盟获批
2024年8月7日，武田制药宣布，欧盟委员会(EC)正式批准其最新药物ADZYNMA®（recombinant ADAMTS13）用于治疗儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者。ADZYNMA的成功上市，不仅填补了cTTP治疗领域的空白，还为患者带来了新的希望。 ADZYNMA®：首个专为cTTP设计的酶替代疗法 cTTP是一种极为罕见的血液凝血障碍，患者因体内缺乏ADAMTS13酶而面临严重的健康风险。ADZYNMA的问世标志着欧盟首个也是唯一一个专门针对cTTP的酶替代疗法的出现。这种治疗方案通过补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，帮助控制病情，减少急性和慢性并发症的发生... 查看详情
