13
6月
PREVYMIS® (Letermovir)获批用于预防高风险成人肾移植受者的CMV疾病
美国食品和药物管理局（FDA）已经批准PREVYMIS®（Letermovir）莱特莫韦用于成人肾移植受者的新适应症。这一适应症旨在预防高风险成人肾移植受者（供体CMV血清阳性/受体CMV血清阴性[D+/R-]）患上巨细胞病毒（CMV）疾病。 PREVYMIS联合阿昔洛韦用于肾移植受者的CMV预防：P002试验结果 该适应症的批准是基于一项名为P002的3期、随机、多中心、双盲、活性比较器对照的非劣效性试验（NCT03443869）。该试验共有589名成人肾移植受者（CMV D+/R-）参与，他们被随机分为两组，一组接受PREVYMIS联合阿昔洛韦（n=292），另一组接受缬更昔洛韦联合阿昔洛... 查看详情
13
6月
XEOMIN获英国批准，助力下肢痉挛患者迈向康复之路
2023年6月7日，Merz Therapeutics荣获英国药品和保健产品监管机构（MHRA）的批准，将其产品XEOMIN®的治疗范围扩展至治疗影响踝关节的下肢局灶性痉挛。这一批准为英国的痉挛患者提供了更全面的支持，使他们能够获得更有效的治疗。 扩大适应症范围以提供全面支持 Merz Therapeutics荣获英国MHRA的批准，将XEOMIN®用于治疗下肢局灶性痉挛，这是该药物之前仅用于治疗上肢痉挛的批准的进一步扩展。这一扩大的适应症范围为英国需要综合治疗的痉挛患者提供了更全面的支持和选择。 新的治疗方案和剂量 根据新的治疗适应症，XEOMIN®在治疗下肢痉挛时的最大剂量为每次注射400... 查看详情
13
6月
儿童功能性便秘新药LINZESS® (linaclotide)获FDA批准
美国食品和药物管理局（FDA）已批准LINZESS® (linaclotide)利那洛肽作为一种日常治疗，用于治疗6至17岁的功能性便秘儿童患者。这是FDA首次批准针对该患者人群功能性便秘的处方疗法。 为功能性便秘儿童患者提供新的治疗选择 功能性便秘是一种慢性疾病，儿童患者表现为排便困难、排便次数减少以及排便时的困难或疼痛。据估计，在美国有600万6至17岁的儿童受到这种疾病的影响。然而，以往对于这一患者人群的治疗选择相对有限。 基于关键研究的临床效果验证 FDA的批准是基于一项大型、多中心、双盲、III期研究的结果。该研究对328名6至17岁的功能性便秘患者进行了评估，这些患者被随机分配接受... 查看详情
13
6月
科技创新突破！Upstaza成为首个治疗AADC缺陷的疾病修复基因疗法
基因疗法在医学领域中正逐渐展现出巨大的潜力。PTC Therapeutics公司的Upstaza™（eladocagene exuparvovec）获得了欧洲委员会的营销授权，成为首个用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺陷的疾病修复治疗。该治疗不仅是首个直接注入脑部的市场上销售的基因疗法，更为患者和基因疗法领域带来了希望。 重要里程碑的达成 PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士表示，欧洲委员会对Upstaza用于治疗AADC缺陷的批准是对患者、PTC以及整个基因疗法领域的重要里程碑。作为唯一获得批准用于AADC缺陷患者的疾病修复治疗，PTC Th... 查看详情
13
6月
Upstaza基因疗法问世，改善罕见疾病AADCD效果显著
在医学领域的创新中，基因疗法一直是备受关注的研究领域。近日，全球首个直接注入大脑的一次性基因疗法——Upstaza（eladocagene exuparvovec）获得了上市批准。这项基因疗法的应用旨在治疗18个月及以上的芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。 AADCD：一种罕见遗传疾病 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）是一种罕见的遗传疾病，由多巴脱羧酶（DDC）基因的双等位基因突变导致。该疾病会引发运动和非运动功能障碍，患者通常在出生后的第一年内出现临床症状。这些症状包括发育迟缓、肌张力弱、四肢运动无法控制等，严重情况下可能导致患者残疾，并伴有痫样眼动危象、睡眠障碍、感... 查看详情
12
6月
降低干细胞移植感染风险！Omisirge疗法助力血癌患者
干细胞移植作为血癌的常见治疗方法，在治疗之前需要清除患者自身的干细胞，以为新的干细胞腾出空间。然而，这个过程会极大程度地削弱免疫系统，使患者更容易感染，这对患者来说可能是致命的。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种异基因细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv），该疗法可以改善干细胞移植过程中的免疫系统恢复，降低感染风险。本文将介绍Omisirge的特点、研究结果和潜在应用前景。 Omisirge：改善干细胞移植免疫系统恢复 Omisirge是由Gamida Cell公司研发的一种静脉注射疗法，通过一次给药，可以帮助患者恢复免疫系统。它是由脐带血制成的，其中含有一种... 查看详情
12
6月
新疗法Omisirge成功降低血癌干细胞移植感染风险
干细胞移植是治疗血癌的一种常见方法，但这个过程存在一定的风险，特别是感染的风险。为了解决这一问题，美国FDA日前批准了一种名为Omisirge（omidubicel-onlv）的异基因细胞疗法，该疗法由Gamida Cell公司开发。Omisirge的获批为血癌患者进行干细胞移植提供了一种更安全和有效的选择。 改善干细胞移植的方法：Omisirge的介绍 干细胞移植前需要通过化疗或放疗等方法清除患者体内的干细胞，为新的干细胞腾出空间。这个过程会削弱患者的免疫系统，增加感染的风险。Omisirge作为一种静脉注射疗法，可以帮助患者恢复免疫系统功能。它由脐带血制成，其中含有一种叫做烟酰胺的维生素B... 查看详情
11
6月
奥法木单抗Kesimpta注射剂在复发性多发性硬化症患者中显著有效
复发性多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）是一种严重影响神经系统功能的自身免疫疾病。近年来，针对MS的治疗方法得到了显著的改进，其中包括了一种名为Kesimpta的注射剂。最近，一项研究对从口服治疗切换到Kesimpta(Ofatumumab,奥法木单抗)的效果进行了分析，并取得了令人鼓舞的结果。 从口服治疗切换到Kesimpta的研究 Kesimpta在复发性MS患者中的疗效 根据ARTIOS临床试验的数据分析，之前使用非格利莫德类药物或基于富马酸的治疗的复发性MS患者，在转换到Kesimpta注射剂后，疾病活动显著减少。研究发现，在切换到Kesimpta后，患者经历的... 查看详情
10
6月
Qalsody（tofersen）靶向疗法突破为渐冻症治疗瓶颈！
渐冻症（ALS）是一种罕见但致命的神经退行性疾病，对患者的生活造成了巨大的困扰和痛苦。目前，ALS患者面临着缺乏有效治疗的挑战，使得他们的生存时间极为有限。然而，近日有一项重大突破出现在治疗ALS的领域，一种靶向疗法被美国FDA加速批准上市，为患者带来了新的希望。本文将重点介绍这一革命性的疗法，并探讨其对ALS患者的潜在影响。 靶向疗法治疗渐冻症的突破 靶向疗法Qalsody获得FDA批准 近日，一种名为Qalsody（tofersen）的靶向疗法在治疗ALS方面取得了重大突破。这项疗法是一种反义寡核苷酸药物，专门用于治疗由超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变引起的ALS患者。经过临床试验和... 查看详情
09
6月
艰难梭菌感染新药Vowst获批，售价多少钱？
口服粪便微生物药物Vowst(fecal microbiota spores, live-brpk；研究代码SER-109)近日在美国获得了FDA的批准，成为全球首款用于预防复发性艰难梭菌感染的口服药物。这一药物的研发标志着微生物疗法领域的重要突破，为治疗肠道感染带来了新的希望。 艰难梭菌感染的严重性与传统治疗方法的局限性 艰难梭菌感染是医疗领域中常见的一种感染疾病，每年造成数万人死亡。目前，抗生素治疗是常规的治疗方法之一，但部分患者在接受抗生素治疗后，肠道微生物群的平衡会受到破坏，艰难梭菌有机会繁殖并释放毒素，导致腹泻、腹痛和发热等症状。 Vowst的研发与治疗机制 Vowst是由美国公司S... 查看详情
