19
6月
CAMZYOS(mavacamten)重塑梗阻性肥厚型心肌病治疗模式
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了将VALOR-HCM三期研究的积极数据添加到CAMZYOS®（mavacamten）的标签中。这一批准标志着CAMZYOS成为首个获得FDA批准的心脏肌球蛋白抑制剂，专门针对梗阻性肥厚型心肌病的根源。本文将详细介绍VALOR-HCM三期研究的重要数据以及CAMZYOS在梗阻性肥厚型心肌病治疗中的革新意义。 CAMZYOS获得FDA批准并添加积极数据 百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，纽约证券交易所代码：BMY）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准补充新药申请（sNDA），将VALOR-HCM三期研究的积极数据添加到CAMZY... 查看详情
19
6月
双特异性抗体Columvi开辟弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗新途径
罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Columvi（glofitamab-gxbm）用于治疗复发或难治性的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），以及由滤泡性淋巴瘤（FL）引起的大B细胞性淋巴瘤（LBCL）成年患者。这一重要的批准标志着一种新的治疗选择的诞生，为DLBCL患者带来了新的希望。 创新治疗Columvi获得FDA批准 Columvi（glofitamab-gxbm）作为首个也是目前唯一一个用于治疗复发或难治性DLBCL的CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，获得了FDA的加速批准。这一决定是基于Columvi在1/... 查看详情
19
6月
罕见病的曙光！艾满欣(利司扑兰)获批治疗16日龄及以上幼儿脊髓性肌萎缩(SMA)
2023年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏制药公司的重磅神经罕见病创新药物 艾满欣Evrysdi（利司扑兰口服溶液用散,risdiplam）的适应症拓展，将该药物的适用人群拓展至16日龄及以上的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这一批准基于RAINBOWFISH研究中利司扑兰在症状前SMA患儿中的疗效和安全性中期分析结果。这一进展为罕见病患者和其家人带来了新的希望。 关键研究和适应症拓展 RAINBOWFISH研究 艾满欣®的适应症拓展是基于RAINBOWFISH研究的中期分析结果。这项研究是一项全球范围内进行的国际多中心临床研究，旨在评估利司扑兰对不同年龄和运动状态的SMA患者的... 查看详情
18
6月
PI3Kδ过度活化综合征疗法Joenja（leniolisib）获批
美国食品和药物管理局已批准Pharming Group的Joenja用于治疗3岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇12激酶δ综合征（APDS）。 活化磷酸肌醇 3 激酶 δ （PI3Kδ） 综合征 （APDS） 是一种罕见的原发性免疫缺陷，于 2013 年首次出现，目前估计每百万人中有 1 至 2 人受到影响。它是由两个已鉴定基因之一（称为PIK3CD或PIK3R1）中的遗传变异引起的，这些基因对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。虽然患有APDS的人可能患有各种各样的症状，但最常见的是耳朵，鼻窦以及上下呼吸道的频繁和严重感染。感染通常始于婴儿期。患有APDS的人容易出现淋巴结肿大或脾脏肿大... 查看详情
17
6月
前列腺癌成像产品Illuccix推进前列腺癌精准诊断
美国食品和药物管理局（FDA）最近批准了Telix Pharmaceuticals Limited（ASX: TLX）的前列腺癌成像产品Illuccix®。这一批准标志着一个重要的里程碑，将为前列腺癌患者提供更广泛的诊断工具。Illuccix是一种注射剂试剂盒，用于制备镓68（68Ga）gozetotide（也称为PSMA-11）的正电子发射断层扫描（PET），可用于检测前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病变。本文将探讨Illuccix批准的重要性、使用方法以及对前列腺癌患者的影响。 Illuccix的批准 前列腺癌成像的突破 Illuccix的批准为前列腺癌的诊断提供了一种先进的工具。它被纳... 查看详情
16
6月
化脓性汗腺炎新型疗法Cosentyx（司库奇尤单抗）获得欧盟批准
2023年6月1日，诺华宣布，欧盟委员会已批准Cosentyx（司库奇尤单抗）用于治疗活动性中重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者，这些患者对传统的全身性HS治疗反应不佳。这是对于化脓性汗腺炎新型疗法的首次批准，为患者提供了新的治疗选择。 重要临床研究支持批准 这次欧盟的批准是基于SUNSHINE和SUNRISE两项临床研究的积极结果。SUNSHINE和SUNRISE是随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验，涉及来自40个国家的219个地区的患者。 在这两项研究中，参与者被随机分为三组：接受Cosentyx 300mg每2周（Q2W组）、每4周（Q4W组）治疗的组别，以及接受安慰剂治疗的... 查看详情
16
6月
LYNPARZA（奥拉帕利）显著改善BRCA突变前列腺癌患者生存期
2023年5月31日，美国FDA（Food and Drug Administration）批准了阿斯利康（AstraZeneca）公司开发的奥拉帕利（olaparib）与阿比特龙和泼尼松（或泼尼松龙）联合用于治疗有害或疑似有害的BRCA突变（BRCAm）转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。这一突变基因由FDA批准的伴随诊断检测来确定。奥拉帕利在这一新适应症的获批是基于临床试验PROpel的疗效评估结果。 临床试验支持批准决定 PROpel试验招募了796名mCRPC患者，采用随机分组（1：1）的方式，其中一组接受奥拉帕利联合阿比特龙治疗，另一组接受安慰剂联合阿比特龙治疗，并且两组... 查看详情
16
6月
静脉铁替代疗法Injectafer获FDA批准治疗缺铁性心力衰竭
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了CSL Vifor与其合作伙伴第一三共集团旗下的American Regent, Inc.的Injectafer(ferric carboxymaltose，羧基麦芽糖铁注射液）用于治疗成人心力衰竭患者的缺铁症。这一批准是基于该药在CONFIRM-HF（NCT01453608）研究中展示的疗效和安全性。 Injectafer®获FDA扩大适应症 Injectafer®（羧基麦芽糖铁注射液）在2023年6月5日获得了FDA的批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II/III级心力衰竭成人患者的铁缺乏症，以提高其运动能力。这是Injectafer®首次获得... 查看详情
16
6月
Ztalmy治疗与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作获得CHMP积极评价
欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近日对Marinus Pharmaceuticals的Ztalmy（ganaxolone）口服混悬液发表了积极的评价。这一积极意见意味着Ztalmy有望被批准作为辅助治疗用于2至17岁患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。如果获批，Ztalmy将成为欧盟第一个用于治疗CDD相关癫痫发作的药物，这将为患者带来新的希望和疾病管理选择。 缺乏有效治疗选择的CDKL5缺陷症（CDD） CDKL5缺陷症（CDD）是一种严重而罕见的遗传病，其特征除了严重的神经发育障碍外，还包括早发和难以控制的癫痫发作。长期以来，... 查看详情
15
6月
FDA批准Bylvay治疗Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒症
近日，法国制药公司Ipsen宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其药物Bylvay®（odevixibat）用于治疗Alagille综合症（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。 这一批准标志着对ALGS患者的治疗提供了新的希望和选择。 Bylvay已经在其他领域的临床试验中表现出了良好的疗效，此次批准将进一步拓宽其临床应用范围。 改善瘙痒症：Bylvay®在ALGS患者中的积极数据 根据在2022年美国肝病研究协会大会上发布的III期ASSERT研究数据，Bylvay在治疗开始后的早期阶段就展现出了显著的瘙痒改善效果。 该研究发现，在超过90%的患者中，Bylvay治疗组的瘙痒反应显著改善... 查看详情
