26
4月
FDA批准QALSODY(tofersen)作为首个针对肌萎缩侧索硬化症遗传病因的治疗药物
QALSODY™（tofersen）是一种处方药，用于治疗与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）成人。该适应症在加速批准下获得批准，基于在接受QALSODY治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链（NfL）的减少。该适应证的持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。 肌萎缩侧索硬化（ALS）又名“渐冻症”，是一种罕见、渐进式且致命的神经系统变性疾病。早在1993年，麻省医学院研究团队第一个与家族性ALS相关的基因——SOD1（超氧化物歧化酶1）。在所有ALS病例中，只有10％是家族性的，其中五分之一是由于SOD1基因突变所导致的。尽管现有的治疗手段并不能治愈ALS... 查看详情
25
4月
美国食品药品监督管理局批准Rizafilm(Rizatriptan)用于急性偏头痛治疗
Rizafilm（Rizatriptan），是一种5-HT1受体激动剂的分解膜制剂，与默克公司的Maxalt-MLT具有生物等效性。 美国食品药品监督管理局已批准IntelGenx/Gensco的苯甲酸利扎曲普坦（Rizafilm VersaFilm）口服薄膜通过505（b）（2）新药应用（NDA）途径治疗急性偏头痛。这种新批准的治疗方法是一种5-HT1受体激动剂的口腔崩解膜制剂，其设计与默克公司的Maxalt MLT（一种利扎普坦口腔崩解治疗方法）具有生物等效性。 头痛专家、康涅狄格州哈特福德医疗保健头痛中心医学主任、FAHS医学博士Brian Grosberg告诉NeurologyLive... 查看详情
23
4月
FDA批准细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）用于血癌患者降低干细胞移植后感染风险
美国食品和药物管理局批准了Omisirge（omidubicel-onlv），这是一种经过大幅修改的同种异体（供体）脐带血细胞疗法，可加速体内中性粒细胞（白细胞的一个子集）的恢复并降低感染风险。该产品适用于 12 岁及以上计划在清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植的血癌成人和儿科患者。 “该批准是血癌患者细胞疗法治疗的重要进展，”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“加速身体白细胞的回归可以减少与干细胞移植相关的严重或压倒性感染的可能性。这一批准反映了FDA继续致力于支持开发危及生命的癌症的创新疗法。 血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破... 查看详情
21
4月
Hizentra(皮下免疫球蛋白)50mL预填充注射器获FDA批准
Hizentra是第一种也是唯一一种可用于预充注射器的免疫球蛋白（Ig），为原发性免疫缺陷（PI）或慢性炎症性脱髓鞘多神经病（CIDP）患者提供了一种简单、方便且随时可用的选择® 美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种50毫升/10克的Hizentra（免疫球蛋白皮下[人]20%液体）预充注射器。CSL Behring现在提供全系列预充注射器，以满足原发性免疫缺陷（PI）或慢性炎症性脱髓鞘多神经病（CIDP）患者的个人需求。Hizentra是第一种也是唯一一种简单、方便、即用的预充注射器中的免疫球蛋白（Ig）。 GBS|CIDP基金会执行董事Lisa Butler表示：“在管理终身罕见病或... 查看详情
11
4月
新药Zynyz(Retifanlimab)被FDA批准用于治疗罕见的皮肤癌—默克尔细胞癌
医药公司Incyte Corporation近日宣布其新药Zynyz（Retifanlimab）获得美国FDA批准，用于治疗一种罕见的癌症类型——默克尔细胞癌（MCC）。 据悉，默克尔细胞癌是一种罕见但危害极大的皮肤癌症，目前尚无治愈的方法。这种癌症的病因尚不明确，但常常与人体免疫系统的异常有关。 “超过三分之一的MCC患者存在区域或远处转移，这与高死亡率有关，”华盛顿大学和Fred Hutchinson癌症中心的Shailender Bhatia博士说。“Zynyz的批准为医疗保健提供者提供了另一种针对MCC的一线治疗选择，可以在转移性疾病患者中产生持久的反应，我期待Zynyz加入我们针对这... 查看详情
31
3月
治疗阿片类药物过量新药Narcan(盐酸纳洛酮)鼻腔喷雾剂获FDA批准
美国食品和药物管理局批准了Narcan 4毫克(mg)盐酸纳洛酮鼻喷雾剂用于非处方(OTC)，这是第一个批准无需处方使用的纳洛酮产品。纳洛酮是一种快速逆转阿片类药物过量影响的药物，是阿片类药物过量的标准治疗方法。今天的行动为这种扭转阿片类药物过量的救命药物在药店、便利店、杂货店和加油站以及网上直接出售给消费者铺平了道路。 该OTC产品的供应时间和价格由制造商决定。美国食品药品监督管理局将与所有利益相关者合作，在实施Narcan从处方状态转换为非处方状态所需的时间内，帮助促进纳洛酮鼻喷雾剂产品的持续供应，这可能需要几个月的时间。纳洛酮的其他配方和剂量将仅凭处方提供。 药物过量仍然是美国的一个主要... 查看详情
28
3月
首款真菌创新疗法REZZAYO(rezafungin)获FDA批准
– REZZAYO是一种新型、每周一次的棘白菌素，适用于成人有限或无替代治疗选择的念珠菌血症和侵袭性念珠菌感染治疗 – – REZZAYO是十年来首个获得FDA批准的棘白菌素 – 加利福尼亚州圣迭戈和新泽西州帕西帕尼，2023年3月22日（全球新闻通讯社）- Cidara Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：CDTX）和Melinta Therapeutics，LLC今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准REZZAYO™（注射用rezafungin）用于治疗成人有限或无替代治疗选择的念珠菌血症和侵袭性念珠菌感染。REZZAYO是十年来首个获得批准的治疗念珠菌血症和侵... 查看详情
11
3月
美国FDA批准Neupogen治疗急性辐射综合征造血综合征
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Neupogen（filgrastim）用于治疗急性辐射综合征造血综合征（H-ARS）的成人和儿童患者。 H-ARS是一种急性疾病，由高剂量穿透辐射在短时间内照射全身引起，会导致患者骨髓抑制，从而无法产生足够数量的新白细胞、红细胞和血小板。 这种疾病常常发生在放射性事故或核武器爆炸后。 Neupogen通过促进骨髓细胞的恢复，使骨髓细胞可以发育成白细胞，包括中性粒细胞，帮助抵抗感染。 这是美国食品药品监督管理局批准的第一种提高骨髓抑制剂量辐射患者生存率的医疗对策。 Neupogen最初于1991年被批准用于治疗接受骨髓抑制化疗的癌症患者，后来被批准用于多种... 查看详情
11
3月
A型肉毒素Jeuveau获得FDA批准用于暂时改善皱眉纹外观
Evolus医学美容公司近日宣布，其先导产品Jeuveau（prabotulinumtoxinA-xvfs）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，可用于暂时改善与皱眉肌和/或降眉间肌活动相关的中度至重度皱眉纹（glabellar lines）的外观，仅适用于成年人。 Jeuveau是一种注射型900千道尔顿（kDa）肉毒杆菌A型肉毒毒素，是首个经FDA批准专门用于美学的神经毒素。该产品采用Hi-Pure技术并根据严格的质量和安全标准在最先进的设施中生产。一项全球性临床开发项目TRANSPARENCY证实了Jeuveau的有效性，该项目共入组了全球2100多例患者，其中包括2项美国关键性I... 查看详情
15
2月
加拿大卫生部接受Beyfortus(Nirsevimab)用于婴儿呼吸道合胞病毒的监管提交
Beyfortus(Nirsevimab)是首个针对所有婴儿设计的长效抗体，用于在婴儿的第一个RSV季节使用单剂预防呼吸道合胞病毒（RSV） 加拿大卫生部已接受该文件以供审查，预计将于2023年第4季度做出监管决定 Beyfortus(Nirsevimab)已被欧盟委员会和英国批准为第一个也是唯一一个针对新生儿和婴儿RSV的广泛保护性选择 加拿大卫生部已接受了Beyfortus(Nirsevimab)的新药提交（NDS），这是首个针对所有婴儿设计的研究性单剂量长效抗体，有助于在他们的第一个呼吸道合胞病毒（RSV）季节保护他们免受医疗护理的下呼吸道感染（LRTI）。赛诺菲和阿斯利康正在研发Bey... 查看详情
