10
6月
Qalsody（tofersen）靶向疗法突破为渐冻症治疗瓶颈！
渐冻症（ALS）是一种罕见但致命的神经退行性疾病，对患者的生活造成了巨大的困扰和痛苦。目前，ALS患者面临着缺乏有效治疗的挑战，使得他们的生存时间极为有限。然而，近日有一项重大突破出现在治疗ALS的领域，一种靶向疗法被美国FDA加速批准上市，为患者带来了新的希望。本文将重点介绍这一革命性的疗法，并探讨其对ALS患者的潜在影响。 靶向疗法治疗渐冻症的突破 靶向疗法Qalsody获得FDA批准 近日，一种名为Qalsody（tofersen）的靶向疗法在治疗ALS方面取得了重大突破。这项疗法是一种反义寡核苷酸药物，专门用于治疗由超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变引起的ALS患者。经过临床试验和... 查看详情
09
6月
艰难梭菌感染新药Vowst获批，售价多少钱？
口服粪便微生物药物Vowst(fecal microbiota spores, live-brpk；研究代码SER-109)近日在美国获得了FDA的批准，成为全球首款用于预防复发性艰难梭菌感染的口服药物。这一药物的研发标志着微生物疗法领域的重要突破，为治疗肠道感染带来了新的希望。 艰难梭菌感染的严重性与传统治疗方法的局限性 艰难梭菌感染是医疗领域中常见的一种感染疾病，每年造成数万人死亡。目前，抗生素治疗是常规的治疗方法之一，但部分患者在接受抗生素治疗后，肠道微生物群的平衡会受到破坏，艰难梭菌有机会繁殖并释放毒素，导致腹泻、腹痛和发热等症状。 Vowst的研发与治疗机制 Vowst是由美国公司S... 查看详情
08
6月
Elfabrio荣获FDA批准为法布里病患者带来福音
罕见疾病领域取得重大突破！Elfabrio（pegunigalsidase alfa）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗法布里病成年患者。这是一项令人鼓舞的消息，为法布里病患者带来了新的希望和治疗选择。 法布里病：一种溶酶体贮积症 法布里病是一种罕见的溶酶体贮积症，由于α-半乳糖苷酶基因突变引起。这种突变导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而该酶是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的异常积累会对重要器官，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤造成严重损害。法布里病的症状表现多样，包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤（皮肤斑点）、视力问题、肾脏疾病... 查看详情
08
6月
ELFABRIO(PRX-102)获FDA批准为法布里病患者带来新的替代治疗选择
罕见病给患者和医疗界带来了巨大的挑战，因为这些疾病往往缺乏有效的治疗选择。然而，近日，一项令人振奋的消息为罕见病患者带来了新的曙光。法布里病是一种罕见的遗传性酶缺乏症，长期以来一直没有可靠的治疗方法。但现在，一种名为ELFABRIO（又称PRX-102）的新型酶替代疗法在美国获得了批准，为法布里病患者带来了一种新的替代治疗选择。 法布里病及其酶缺乏挑战 法布里病是一种罕见的疾病，其特征是体内α半乳糖苷酶水平不足，这种酶是分解一种叫作球三糖神经酰胺（Gb3）的脂肪物质所需的酶。由于酶的缺乏，Gb3在全身组织中积累，导致疼痛、器官损伤和器官衰竭等严重后果。长期以来，法布里病患者只能通过酶替代疗法来... 查看详情
01
6月
首个ADC临床3期结果积极：Elahere在治疗难治性卵巢癌中寻求完全批准
ImmunoGen近日宣布了MIRASOL临床3期验证试验的积极顶线数据，这项试验评估了Elahere（mirvetuximab soravtansine）与化疗在叶酸受体α（FRα）阳性铂类耐药卵巢癌患者中的疗效和安全性。该研究显示，Elahere相较于化疗在无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）方面取得了显著改善。基于这些数据，ImmunoGen计划在今年下半年递交欧洲上市许可申请（MAA）并向美国FDA递交补充生物制品许可申请（sBLA），以将Elahere的加速批准转为完全批准。此新闻稿指出，Elahere是首个在铂类耐药卵巢癌患者中显示出改善总生存期的疗法。 ... 查看详情
17
5月
FDA批准Veozah(fezolinetant)治疗更年期中度至重度血管舒缩症状或潮热
美国食品和药物管理局批准了Veozah（fezolinetant），这是一种口服药物，用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状或潮热。Veozah是美国食品药品监督管理局批准的第一种神经激肽3（NK3）受体拮抗剂，用于治疗更年期中重度潮热。它通过与NK3受体结合并阻断其活性发挥作用，NK3受体在大脑调节体温中发挥作用。 美国食品药品监督管理局药物评估与研究中心罕见病、儿科、泌尿外科和生殖医学办公室主任Janet Maynard医学博士说：“更年期引起的潮热会给女性带来严重的身体负担，并影响她们的生活质量。”。“引入一种新的分子来治疗中度至重度更年期潮热，将为女性提供额外的安全有效的治疗选择。... 查看详情
12
5月
FDA批准ELFABRIO用于治疗法布里病
2023年5月10日，美国波士顿和以色列卡米尔 – Chiesi全球罕见疾病是Chiesi集团的一个业务部门，致力于为罕见疾病患者提供创新疗法和解决方案。Protalix BioTherapeutics是一家生物制药公司，专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx®开发和商业化重组治疗蛋白。今天，这两家公司宣布美国食品药品监督管理局已批准ELFABRIO（pegunigalsidase alfa-iwxj）用于治疗成年Fabry病患者。 Chiesi全球罕见疾病主管Giacomo Chiesi表示：“虽然在Fabry病的治疗方面取得了很大进展，但仍然需要新的治疗选择。我们... 查看详情
05
5月
FDA批准Lumryz治疗成人发作性睡病患者的猝倒和白天过度嗜睡
美国食品和药物管理局（FDA）已最终批准Lumryz（羟丁酸钠）用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡。 Lumryz是羟丁酸钠的缓释制剂，羟丁酸钠是一种中枢神经系统抑制剂。其治疗效果被认为是通过GABA介导的B在去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的作用。 该批准基于3期REST-ON研究（ClinicalTrials.gov：NCT02720744）的数据，该研究涉及212名发作性睡病患者。研究参与者被随机分配接受Lumryz（滴定至4.5g，6.0g，7.5g和9.0g）或安慰剂，每晚一次，持续13周。 该研究的共同主要终点包括维持觉醒测试（MWT），白天嗜睡的临床整... 查看详情
05
5月
FDA批准Arexvy疫苗用于老年人呼吸道合胞病毒（RSV）
突破性的批准使60岁及以上的成年人首次免受呼吸道合胞病毒感染 这项批准是基于AReSVi-006阳性关键III期试验的数据，该试验在老年人（包括有潜在疾病的人）和严重呼吸道合胞病毒患者中显示出非凡的疗效 美国计划在2023/24呼吸道合胞病毒季节之前推出 葛兰素史克公司（LSE/NYSE:GSK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Arexvy（呼吸道合胞病毒疫苗，佐剂）用于预防60岁及以上人群因呼吸道合胞体病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病（LRTD）。这是世界上第一种获得批准的针对老年人的呼吸道合胞病毒疫苗。 葛兰素史克首席科学官Tony Wood，说：“今天标志着我们努力减轻呼吸道... 查看详情
30
4月
Akeega获得欧盟批准用于治疗去势抵抗性前列腺癌
Akeega的批准基于3期MAGNITUDE研究的结果，该研究是一项前瞻性设计的精确医学研究，包括迄今为止最大的未经治疗的转移性去势耐药前列腺癌症（mCRPC）BRCA1/2阳性患者队列。 在BRCA1/2突变的未经治疗的mCRPC患者中，与标准护理相比，尼拉帕利(Niraparib)与醋酸阿比特龙（AA）、泼尼松或泼尼松龙联合治疗显著提高了射线无进展生存率（rFS）。 强生公司的杨森制药公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Akeega（尼拉帕林和醋酸阿比特龙[AA]）的上市许可，其形式为双作用片（DAT），与泼尼松或泼尼松一起服用，用于治疗患有转移性去势耐受性前列腺癌（mCRPC）和BRCA1... 查看详情
