14
6月
舒立瑞（依库珠单抗）在中国获批改善难治性全身型重症肌无力
2023年6月13日，阿斯利康公司宣布在中国获得了依库珠单抗注射液eculizumab（商品名称Soliris，舒立瑞）的新适应症批准，这是一项重要的里程碑。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者的补体抑制剂。这一消息为那些曾因未能找到有效治疗方法而备受困扰的患者和医疗界带来了希望。 研究结果证实依库珠单抗的疗效和安全性 阿斯利康公司的公告指出，依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键的III期临床试验（REGAIN研究）结果，该研究证实了该药对难治性gMG成人患者的疗效和安全性... 查看详情
14
6月
FDA加速批准Zynyz用于治疗转移性或复发性局部晚期梅克尔细胞癌
罕见而致命的皮肤癌梅克尔细胞癌（MCC）是一种令人担忧的疾病。然而，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Zynyz（retifanlimab-dlwr）用于治疗成年人的转移性或复发性局部晚期MCC。这一批准有望为患者带来新的治疗选择，并为改善其生存和生活质量带来曙光。 梅克尔细胞癌：一种罕见而致命的皮肤癌 梅克尔细胞癌是一种罕见的皮肤癌，起源于表皮中的梅克尔细胞。这些细胞位于接收触觉的神经末梢附近，并含有可能充当激素的物质。因此，MCC有时也被称为皮肤神经内分泌癌。 MCC通常发生在头部和颈部区域，但也可能在其他暴露在阳光下的皮肤区域，如手臂和腿部。它表现为单个、无痛的红紫色皮肤结节，并且... 查看详情
13
6月
PREVYMIS® (Letermovir)获批用于预防高风险成人肾移植受者的CMV疾病
美国食品和药物管理局（FDA）已经批准PREVYMIS®（Letermovir）莱特莫韦用于成人肾移植受者的新适应症。这一适应症旨在预防高风险成人肾移植受者（供体CMV血清阳性/受体CMV血清阴性[D+/R-]）患上巨细胞病毒（CMV）疾病。 PREVYMIS联合阿昔洛韦用于肾移植受者的CMV预防：P002试验结果 该适应症的批准是基于一项名为P002的3期、随机、多中心、双盲、活性比较器对照的非劣效性试验（NCT03443869）。该试验共有589名成人肾移植受者（CMV D+/R-）参与，他们被随机分为两组，一组接受PREVYMIS联合阿昔洛韦（n=292），另一组接受缬更昔洛韦联合阿昔洛... 查看详情
13
6月
XEOMIN获英国批准，助力下肢痉挛患者迈向康复之路
2023年6月7日，Merz Therapeutics荣获英国药品和保健产品监管机构（MHRA）的批准，将其产品XEOMIN®的治疗范围扩展至治疗影响踝关节的下肢局灶性痉挛。这一批准为英国的痉挛患者提供了更全面的支持，使他们能够获得更有效的治疗。 扩大适应症范围以提供全面支持 Merz Therapeutics荣获英国MHRA的批准，将XEOMIN®用于治疗下肢局灶性痉挛，这是该药物之前仅用于治疗上肢痉挛的批准的进一步扩展。这一扩大的适应症范围为英国需要综合治疗的痉挛患者提供了更全面的支持和选择。 新的治疗方案和剂量 根据新的治疗适应症，XEOMIN®在治疗下肢痉挛时的最大剂量为每次注射400... 查看详情
13
6月
儿童功能性便秘新药LINZESS® (linaclotide)获FDA批准
美国食品和药物管理局（FDA）已批准LINZESS® (linaclotide)利那洛肽作为一种日常治疗，用于治疗6至17岁的功能性便秘儿童患者。这是FDA首次批准针对该患者人群功能性便秘的处方疗法。 为功能性便秘儿童患者提供新的治疗选择 功能性便秘是一种慢性疾病，儿童患者表现为排便困难、排便次数减少以及排便时的困难或疼痛。据估计，在美国有600万6至17岁的儿童受到这种疾病的影响。然而，以往对于这一患者人群的治疗选择相对有限。 基于关键研究的临床效果验证 FDA的批准是基于一项大型、多中心、双盲、III期研究的结果。该研究对328名6至17岁的功能性便秘患者进行了评估，这些患者被随机分配接受... 查看详情
13
6月
科技创新突破！Upstaza成为首个治疗AADC缺陷的疾病修复基因疗法
基因疗法在医学领域中正逐渐展现出巨大的潜力。PTC Therapeutics公司的Upstaza™（eladocagene exuparvovec）获得了欧洲委员会的营销授权，成为首个用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺陷的疾病修复治疗。该治疗不仅是首个直接注入脑部的市场上销售的基因疗法，更为患者和基因疗法领域带来了希望。 重要里程碑的达成 PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士表示，欧洲委员会对Upstaza用于治疗AADC缺陷的批准是对患者、PTC以及整个基因疗法领域的重要里程碑。作为唯一获得批准用于AADC缺陷患者的疾病修复治疗，PTC Th... 查看详情
13
6月
Upstaza基因疗法问世，改善罕见疾病AADCD效果显著
在医学领域的创新中，基因疗法一直是备受关注的研究领域。近日，全球首个直接注入大脑的一次性基因疗法——Upstaza（eladocagene exuparvovec）获得了上市批准。这项基因疗法的应用旨在治疗18个月及以上的芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。 AADCD：一种罕见遗传疾病 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）是一种罕见的遗传疾病，由多巴脱羧酶（DDC）基因的双等位基因突变导致。该疾病会引发运动和非运动功能障碍，患者通常在出生后的第一年内出现临床症状。这些症状包括发育迟缓、肌张力弱、四肢运动无法控制等，严重情况下可能导致患者残疾，并伴有痫样眼动危象、睡眠障碍、感... 查看详情
12
6月
降低干细胞移植感染风险！Omisirge疗法助力血癌患者
干细胞移植作为血癌的常见治疗方法，在治疗之前需要清除患者自身的干细胞，以为新的干细胞腾出空间。然而，这个过程会极大程度地削弱免疫系统，使患者更容易感染，这对患者来说可能是致命的。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种异基因细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv），该疗法可以改善干细胞移植过程中的免疫系统恢复，降低感染风险。本文将介绍Omisirge的特点、研究结果和潜在应用前景。 Omisirge：改善干细胞移植免疫系统恢复 Omisirge是由Gamida Cell公司研发的一种静脉注射疗法，通过一次给药，可以帮助患者恢复免疫系统。它是由脐带血制成的，其中含有一种... 查看详情
12
6月
新疗法Omisirge成功降低血癌干细胞移植感染风险
干细胞移植是治疗血癌的一种常见方法，但这个过程存在一定的风险，特别是感染的风险。为了解决这一问题，美国FDA日前批准了一种名为Omisirge（omidubicel-onlv）的异基因细胞疗法，该疗法由Gamida Cell公司开发。Omisirge的获批为血癌患者进行干细胞移植提供了一种更安全和有效的选择。 改善干细胞移植的方法：Omisirge的介绍 干细胞移植前需要通过化疗或放疗等方法清除患者体内的干细胞，为新的干细胞腾出空间。这个过程会削弱患者的免疫系统，增加感染的风险。Omisirge作为一种静脉注射疗法，可以帮助患者恢复免疫系统功能。它由脐带血制成，其中含有一种叫做烟酰胺的维生素B... 查看详情
11
6月
奥法木单抗Kesimpta注射剂在复发性多发性硬化症患者中显著有效
复发性多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）是一种严重影响神经系统功能的自身免疫疾病。近年来，针对MS的治疗方法得到了显著的改进，其中包括了一种名为Kesimpta的注射剂。最近，一项研究对从口服治疗切换到Kesimpta(Ofatumumab,奥法木单抗)的效果进行了分析，并取得了令人鼓舞的结果。 从口服治疗切换到Kesimpta的研究 Kesimpta在复发性MS患者中的疗效 根据ARTIOS临床试验的数据分析，之前使用非格利莫德类药物或基于富马酸的治疗的复发性MS患者，在转换到Kesimpta注射剂后，疾病活动显著减少。研究发现，在切换到Kesimpta后，患者经历的... 查看详情
