07
7月
Mirati 的 Krazati 对未经治疗的 KRAS 突变非小细胞肺癌脑转移患者显示出疗效
纽约 – Mirati Therapeutics 希望根据 Krazati（adagrasib）在 KRAS G12C 突变非小细胞肺癌未经治疗的中枢神经系统（CNS）转移患者中的阳性数据读数，为 KRAS 抑制剂的颅内疗效设定标准。研究人员本月早些时候在《临床肿瘤学杂志》上发表了 I/II 期 KRYSTAL-1 试验中 19 名可评估的晚期或转移性 KRAS G12C 突变 NSCLC 患者的前瞻性疗效和生存数据，这些患者患有神经系统稳定、无症状、未经治疗的 CNS 转移 。这些发现增强了 Mirati 推进 Krazati 其他研究的信心，包括一项评估该药物在患有未经治疗的脑转移的 NS... 查看详情
06
7月
Alnylam 的第二种淀粉样变性疗法获得 FDA 批准
在 FDA 批准第一种治疗罕见疾病遗传性 ATTR 淀粉样变性的药物四年后，Alnylam 又获得了第二种药物 Amvuttra 的批准，该药物具有更简单、更适合患者的给药方案。ATTR 淀粉样变性是一种侵袭性、快速进展、使人衰弱和致命的疾病，Alnylam 于 2018 年推出的早期Onpattro (patisiran) 用于治疗与该疾病相关的多发性神经病，这对患者来说是向前迈出的一大步。 Amvuttra (vutrisiran) 也已被批准用于治疗 ATTR 多发性神经病，但 Onpattro 每三周静脉注射一次，而新药则每三个月皮下注射一次。这使其与 Onpattro 和 Ionis... 查看详情
06
7月
NICE 推荐 Alnylam 的 RNAi 疗法用于治疗遗传性淀粉样变性
RNA 干扰 (RNAi) 治疗公司宣布，Alnylam Pharmaceuticals 的 Amvuttra (vutrisiran) 已被国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 推荐作为治疗遗传性淀粉样变性的一种选择。 NICE 的决定使 Amvuttra 成为首批在其简化的试点流程下获得积极建议草案的罕见病药物之一，该流程旨在加速患者获得有前途的新疗法。 根据最终指导，英国患有遗传性转甲状腺素蛋白相关 (ATTR) 淀粉样变性的患者将可以选择 Amvuttra，每三个月进行一次皮下注射，而现有疗法需要每几周或更频繁地注射一次。 该公司表示，预计该指南将适时在威尔士实施。ATTR 淀粉样变... 查看详情
06
7月
Alnylam Pharmaceutica ls报告 2022 年第四季度和全年财务业绩及近期活动要点
马萨诸塞州剑桥–(美国商业资讯)–领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：ALNY）今天公布了截至2022年12月31日的第四季度和全年综合财务业绩，并回顾了最近的业绩业务亮点。“2022 年是 Alnylam 取得强劲进展的又一年，包括我们持续的商业执行，与 2021 年相比，全年产品收入增长了 35%（按固定汇率计算为 43%*）。这些结果的一个关键因素是批准和推出AMVUTTRA 的产品在上市前两个完整季度取得了良好的开端。除了我们在 TTR 淀粉样变性方面的领导地位之外，我们很高兴提交了 ONPATT... 查看详情
06
7月
Soleo Health 将 AMVUTTRATM (Vutrisiran) 添加到其专业药房产品组合中
德克萨斯州弗里斯科–(美国商业资讯)–创新型领导者和复杂专业药房服务的全国提供商Soleo Health今天宣布，该公司已将AMVUTTRA™ (vutrisiran) 添加到其专业药房组合中，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白的多发性神经病的成人介导的（hATTR）淀粉样变性。 Soleo Health 在患者家中（经过主治医生的评估和建议）或其全国范围内的流动输液中心 (AIC) 之一向患者提供新近获得 FDA 批准的 AMVUTTRA 注射剂。Soleo Health 拥有经过专门培训的跨学科团队，由经验丰富的药剂师、注册护士、报销专家和患者护理大使组成，每个人都接... 查看详情
06
7月
ORSINI Specialty Pharmacy 被选为 AMVUTTRA™ (vutrisiran) 的有限分销合作伙伴
伊利诺伊州埃尔克格罗夫村， 2022年 7 月 20 日/美通社/ — 罕见病和基因治疗领域的领导者 Orsini Specialty Pharmacy 被 Alnylam Pharmaceuticals 选择作为 AMVUTTRA TM (vutrisiran) 的专业药房合作伙伴。AMVUTTRA 适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性的多发性神经病。 hATTR 淀粉样变性是一种罕见、进展迅速且常常致命的疾病，影响着全球约 50,000 名患者。甲状腺素运载蛋白 (TTR) 基因的变异会导致淀粉样蛋白沉积物在身体的各个部位堆积，从而导致多发性神经... 查看详情
06
7月
Alnylam 的 AMVUTTRA® (vutrisiran) 在欧洲获得批准，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成人患者的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性
马萨诸塞州剑桥，2022 年 9 月 20 日——（美国商业资讯）——领先的 RNAi 治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：ALNY）今天宣布，欧盟委员会 (EC) 已授予 AMVUTTRA ®营销授权(vutrisiran)，一种 RNAi 疗法，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成年患者的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性。EC 的批准基于 HELIOS-A 3 期研究 18 个月的积极结果，其中 AMVUTTRA 显着改善了 hATTR 淀粉样变性的体征和症状，超过 50% 的患者的多发性神经病表现停止或逆... 查看详情
06
7月
AAN 2023：Amvuttra 和 Onpattro 在 3 期试验中显示出相似的功效
根据支持 Amvuttra 监管批准的 3 期 HELIOS-A 试验的新分析，Amvuttra (vutrisiran) 和 Onpattro (patisiran) 对家族性淀粉样多发性神经病(FAP) 患者显示出相似的安全性和有效性。两种疗法均导致运甲状腺素蛋白（FAP 中积累的蛋白质）类似减少，并且在 18 个月（约 1.5 年）内与相当的临床稳定性或改善相关。“这些结果进一步支持 [Amvuttra] 作为 [FAP] 的治疗选择，为患者和医生提供了额外的治疗选择，通过 [皮下注射] 每三个月给药一次，”神经科医生 Michael Polydefkis马里兰州约翰霍普金斯大学医学院的... 查看详情
05
7月
Elacestrant (Orserdu) 为顽固性转移性乳腺癌患者带来希望
对于一些患有特定类型晚期或转移性乳腺癌的女性来说，一种新的治疗方案正在显示出非常有希望的结果。 转移性乳腺癌可能很难治疗，特别是当一些传统的激素/内分泌疗法不起作用时。这种情况可能发生在特定类型的乳腺癌中，例如雌激素受体阳性 (ER+)、人类表皮生长癌 2 阴性 (HER2 阴性) 乳腺癌，这些乳腺癌含有突变的雌激素受体 1 (ESR1 )。Elacestrant（商品名：Orserdu）是一种专门针对这些顽固癌症的新药物。它最近获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准。“elacestrant 的新批准非常令人兴奋，因为它实际上是第一类直接攻击癌细胞雌激素受体的口服药物，”纽约大学 Per... 查看详情
05
7月
美纳里尼集团在2023 年 ESMO 乳腺癌大会和 2023 年 ASCO 年会上公布 Elacestrant 的新数据
意大利佛罗伦萨和纽约–(美国商业资讯)–意大利领先的制药和诊断公司美纳里尼集团(“美纳里尼”)和美纳里尼集团的全资子公司Stemline Therapeutics(“Stemline”)，今天宣布，他们将在即将召开的大会上展示与 elacestrant 相关的新数据。 Elacestrant 已被 FDA 批准用于治疗患有雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性、ESR1 突变的晚期或转移性乳腺癌的绝经后妇女或成年男性，并且至少在以下情况下疾病进展一线内分泌治疗。新数据将在即将召开的 2023 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 乳腺癌大会和 202... 查看详情
