行业动态

在 FDA 批准第一种治疗罕见疾病遗传性 ATTR 淀粉样变性的药物四年后，Alnylam 又获得了第二种药物 Amvuttra 的批准，该药物具有更简单、更适合患者的给药方案。ATTR 淀粉样变性是一种侵袭性、快速进展、使人衰弱和致命的疾病，Alnylam 于 2018 年推出的早期Onpattro (patisiran) 用于治疗与该疾病相关的多发性神经病，这对患者来说是向前迈出的一大步。 Amvuttra (vutrisiran) 也已被批准用于治疗 ATTR 多发性神经病，但 Onpattro 每三周静脉注射一次，而新药则每三个月皮下注射一次。这使其与 Onpattro 和 Ionis... 查看详情

RNA 干扰 (RNAi) 治疗公司宣布，Alnylam Pharmaceuticals 的 Amvuttra (vutrisiran) 已被国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 推荐作为治疗遗传性淀粉样变性的一种选择。 NICE 的决定使 Amvuttra 成为首批在其简化的试点流程下获得积极建议草案的罕见病药物之一，该流程旨在加速患者获得有前途的新疗法。 根据最终指导，英国患有遗传性转甲状腺素蛋白相关 (ATTR) 淀粉样变性的患者将可以选择 Amvuttra，每三个月进行一次皮下注射，而现有疗法需要每几周或更频繁地注射一次。 该公司表示，预计该指南将适时在威尔士实施。ATTR 淀粉样变... 查看详情

马萨诸塞州剑桥–(美国商业资讯)–领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：ALNY）今天公布了截至2022年12月31日的第四季度和全年综合财务业绩，并回顾了最近的业绩业务亮点。“2022 年是 Alnylam 取得强劲进展的又一年，包括我们持续的商业执行，与 2021 年相比，全年产品收入增长了 35%（按固定汇率计算为 43%*）。这些结果的一个关键因素是批准和推出AMVUTTRA 的产品在上市前两个完整季度取得了良好的开端。除了我们在 TTR 淀粉样变性方面的领导地位之外，我们很高兴提交了 ONPATT... 查看详情

德克萨斯州弗里斯科–(美国商业资讯)–创新型领导者和复杂专业药房服务的全国提供商Soleo Health今天宣布，该公司已将AMVUTTRA™ (vutrisiran) 添加到其专业药房组合中，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白的多发性神经病的成人介导的（hATTR）淀粉样变性。 Soleo Health 在患者家中（经过主治医生的评估和建议）或其全国范围内的流动输液中心 (AIC) 之一向患者提供新近获得 FDA 批准的 AMVUTTRA 注射剂。Soleo Health 拥有经过专门培训的跨学科团队，由经验丰富的药剂师、注册护士、报销专家和患者护理大使组成，每个人都接... 查看详情

伊利诺伊州埃尔克格罗夫村， 2022年 7 月 20 日/美通社/ — 罕见病和基因治疗领域的领导者 Orsini Specialty Pharmacy 被 Alnylam Pharmaceuticals 选择作为 AMVUTTRA TM (vutrisiran) 的专业药房合作伙伴。AMVUTTRA 适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性的多发性神经病。 hATTR 淀粉样变性是一种罕见、进展迅速且常常致命的疾病，影响着全球约 50,000 名患者。甲状腺素运载蛋白 (TTR) 基因的变异会导致淀粉样蛋白沉积物在身体的各个部位堆积，从而导致多发性神经... 查看详情

马萨诸塞州剑桥，2022 年 9 月 20 日——（美国商业资讯）——领先的 RNAi 治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：ALNY）今天宣布，欧盟委员会 (EC) 已授予 AMVUTTRA ®营销授权(vutrisiran)，一种 RNAi 疗法，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成年患者的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性。EC 的批准基于 HELIOS-A 3 期研究 18 个月的积极结果，其中 AMVUTTRA 显着改善了 hATTR 淀粉样变性的体征和症状，超过 50% 的患者的多发性神经病表现停止或逆... 查看详情

根据支持 Amvuttra 监管批准的 3 期 HELIOS-A 试验的新分析，Amvuttra (vutrisiran) 和 Onpattro (patisiran) 对家族性淀粉样多发性神经病(FAP) 患者显示出相似的安全性和有效性。两种疗法均导致运甲状腺素蛋白（FAP 中积累的蛋白质）类似减少，并且在 18 个月（约 1.5 年）内与相当的临床稳定性或改善相关。“这些结果进一步支持 [Amvuttra] 作为 [FAP] 的治疗选择，为患者和医生提供了额外的治疗选择，通过 [皮下注射] 每三个月给药一次，”神经科医生 Michael Polydefkis马里兰州约翰霍普金斯大学医学院的... 查看详情