20
7月
大卫与歌利亚在南澳争夺改变生命的囊性纤维化药物的法律战
全国囊性纤维化患者的希望取决于专利专员法院审理的一个新案件，该案件旨在为南非市场提供治疗这种危及生命的遗传病的“神奇”药物。囊性纤维化是一种影响肺部和消化系统的遗传性疾病，会导致患者出现肺部感染、营养不良和一般健康问题。它常常导致过早死亡，法庭文件指出，2019 年，南非囊性纤维化患者（登记在册的 525 名患者）的平均死亡年龄仅为 25 岁。名为囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）调节剂的新型药物首次用于治疗囊性纤维化的病因，已被证明可以显着改善囊性纤维化患者的生活质量和预期寿命，并为他们带来新的希望。它们由美国公司 Vertex Pharmaceuticals 开发并以 Trikafta ... 查看详情
20
7月
ELX-02 联合 Kalydeco 可改善 G542X 突变 CF 患者的肺功能
根据 2 期临床试验的最终数据，近一半因 G542X 突变导致囊性纤维化(CF)的患者在ELX-02联合Kalydeco (ivacaftor)治疗后肺功能得到改善。去年 9 月发布的重要数据表明， Eloxx Pharmaceuticals的一种实验药物 ELX-02 尽管具有良好的耐受性，但在显着降低汗液氯化物或改善肺功能方面并不能有效。作为一项新分析的一部分，研究人员观察了从治疗第一天开始而不是在试验开始时（基线）用力呼气量百分比（ppFEV1）（衡量肺功能的指标）的变化，因为许多患者的症状因治疗而恶化。然后。 Eloxx 总裁兼首席执行官 Sumit Aggarwal 表示：“我们相信... 查看详情
20
7月
Vertex 宣布美国 FDA 批准 KALYDECO ® (ivacaftor) 用于治疗符合条件的 1 个月及以上 CF 婴儿
波士顿–(美国商业资讯)–福泰制药公司（纳斯达克股票代码：VRTX）今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 KALYDECO ® (ivacaftor) 用于治疗 1 个月至 1 岁以下的囊性纤维化 (CF) 儿童四个月大的囊性纤维化跨膜电导调节器 ( CFTR ) 基因中至少有一个突变，根据临床和/或体外测定数据，该突变对 KALYDECO ®有反应。KALYDECO ®已在美国和欧盟获批用于治疗四个月及以上的 CF 患者。“尽早治疗囊性纤维化的根本原因非常重要，此次批准是该年龄段 CFTR 调节剂的首个批准，意味着家庭现在可以为符合条件的婴儿提供药物，”执行... 查看详情
20
7月
CAR T细胞疗法Yikaida(axicabtagene ciloleucel)获得中国二线淋巴瘤批准
CAR T细胞疗法作为一种前沿的免疫治疗手段，近年来在癌症领域取得了显著进展。中国的国家药品监督管理局(NMPA)于本周二批准了复星凯特生物技术公司的自体CAR T细胞疗法Yikaida（axicabtagene ciloleucel）作为二线治疗大B细胞淋巴瘤患者的药物。 复星凯特生物技术公司的Yikaida在中国市场的背景 Yikaida在国际市场被称为Yescarta，由吉利德科学的Kite Pharma和上海复星制药公司成立的合资企业复星凯特生物技术公司在中国销售。早在2021年，中国的监管机构就批准了Yikaida作为大B细胞淋巴瘤患者三线或更后期的治疗方案。 Yikaida作为二线... 查看详情
19
7月
FDA将用于治疗阿尔茨海默病患者的Leqembi(lecanemab-irmb)转换为传统批准
阿尔茨海默病治疗药物Leqembi（lecanemab-irmb）近日获得美国食品和药物管理局（FDA）的传统批准，确认性试验验证了其临床效益。Leqembi是首个从加速批准转为传统批准的淀粉样蛋白β定向抗体，用于治疗成年患有阿尔茨海默病的患者。该药物的作用机制是减少在脑部形成的淀粉样斑块，这是该疾病的一个重要病理特征。 阿尔茨海默病是一种不可逆的进行性脑部疾病，影响着超过650万美国人。该病会逐渐摧毁记忆和思维能力，最终导致患者无法完成简单的任务。虽然阿尔茨海默病的具体原因尚不完全清楚，但其特征是脑部发生了变化，包括淀粉样蛋白β斑块的形成以及神经原纤维缠结（tau tangles），导致神经... 查看详情
19
7月
Zolbetuximab用于CLDN18.2阳性胃癌治疗寻求欧洲批准
近年来，胃癌在欧洲地区的发病率逐渐上升，而患者的生存率却相对较低。因此，寻找新的创新疗法以延长患者的生存期成为了医学界的紧迫任务。安施乐制药公司（Astellas Pharma）在此背景下向欧洲药品管理局（EMA）提交了一项营销授权申请，申请通过的是其针对HER2阴性但CLDN18.2阳性的局部晚期、不能手术切除或转移性胃腺癌或胃食管连接处（GEJ）腺癌的一线治疗用单克隆抗体Zolbetuximab。 Zolbetuximab与胃癌治疗的新希望 针对胃癌的治疗一直是医学界的重要课题，而Zolbetuximab作为一种单克隆抗体，为欧洲胃癌患者带来了新的治疗希望。安施乐公司的研究表明，将Zolb... 查看详情
19
7月
阿尔茨海默病诊断准则的新提议：血液生物标志物的加入
阿尔茨海默病是一种令人担忧的神经退行性疾病，影响着数百万患者和家庭。为了更早地准确诊断患者、为研究试验提供更相关的参与者，以及获得批准的生物标志物靶向治疗，国际一组临床医生和研究人员联合发布了新的阿尔茨海默病诊断准则。该提议的重点是将血液生物标志物测试应用于临床，为阿尔茨海默病的早期诊断和治疗带来新的希望。 血液生物标志物——早期诊断的突破 迄今为止，阿尔茨海默病的诊断通常基于PET扫描或脑脊液分析的结果。然而，国际专家组建议采用血液生物标志物测试，这将能够更早地提供患者准确的诊断，并有助于确定相关的研究试验和获得批准的生物标志物靶向治疗。阿姆斯特丹大学医学中心的神经化学教授夏洛特·蒂尼森在撰... 查看详情
19
7月
Rybrevant（amivantamab）治疗EGFR外显子20突变非小细胞肺癌数据公布
Janssen近日宣布，其单克隆抗体药物Rybrevant（amivantamab，埃万妥单抗）在EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的Phase III PAPILLON临床试验取得了积极的确认性数据。该临床试验达到了主要终点，显示Rybrevant与化疗相比，能够显著改善新诊断的晚期或转移性EGFR外显子20插入突变NSCLC患者的无进展生存期。此外，该药物已获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，并与化疗联合应用于这类患者，而且已获得Guardant Health的Guardant360 CDx检测的批准，以作为筛选该类型突变患者是否适合接受治疗的工具。 PA... 查看详情
19
7月
FDA批准第一种非处方口服避孕药Opill（炔诺孕酮）
在现代社会，避孕是一个重要的议题，直接关系到个人健康和家庭规划。为了提供更多便捷的避孕选择，美国食品和药物管理局（FDA）近日宣布批准Opill（炔诺孕酮）片剂用于非处方用途，成为美国首款无需处方就可购买的日常口服避孕药。这一举措为消费者提供了更多自主权，让他们可以在药店、便利店、杂货店甚至网上购买口服避孕药，为避免意外怀孕提供了一种便捷有效的选择。 Opill：日常口服避孕药的新选择 批准背景与意义 随着科技进步和医学研究的不断发展，避孕方法的种类和便捷性也在不断增加。Opill（炔诺孕酮）作为一种纯孕激素口服避孕药，其避孕功效早在1973年获得处方用途的批准。然而，此次FDA的最新批准将O... 查看详情
19
7月
FDA批准Beyfortus（nirsevimab-alip）用于预防新生儿和幼儿呼吸道合胞病毒（RSV）
近日，美国食品和药物管理局（FDA）迈出了重要的一步，批准了新药物Beyfortus（nirsevimab-alip），用于预防新生儿和幼儿的呼吸道合胞病毒（RSV）下呼吸道疾病。这项批准为婴幼儿健康提供了一种新的保护措施，有望减少RSV疾病对家庭和医疗保健系统的影响。 呼吸道合胞病毒（RSV）：影响幼儿健康的威胁 呼吸道合胞病毒（RSV）是一种广泛存在的病毒，可以导致各个年龄段的人患上急性呼吸道感染。尽管大多数婴儿和幼儿的症状较为轻微，类似普通感冒，但对于一些婴儿来说，特别是初次感染，可能会发展成为下呼吸道疾病，如肺炎和支气管炎，进而需要紧急就医。早产儿以及患有慢性肺病或先天性心脏病的婴儿是... 查看详情
