08
9月
每周一次Efsitora胰岛素在2型糖尿病血糖控制上媲美每日基础胰岛素
礼来公司近日公布了两项名为QWINT-1和QWINT-3的3期临床试验的结果，显示其创新型每周一次胰岛素Efsitora(efsitora alfa)在2型糖尿病患者中的疗效显著。研究结果表明，Efsitora的血糖控制效果与传统每日基础胰岛素相比毫不逊色，为2型糖尿病患者带来了新的治疗选择。 Efsitora胰岛素的创新与机制 Efsitora胰岛素是一种每周一次的基础胰岛素，通过皮下注射进行给药。与传统的每日胰岛素相比，Efsitora融合了一种新型单链胰岛素变体与人类IgG2 Fc结构域。这种独特的结构设计使其具有稳定的药效释放特点，能够在一周的时间内保持相对稳定的血糖水平，减少血糖波动... 查看详情
07
9月
FILSPARI(Sparsentan)治疗IgA肾病获美国FDA完全批准
2024年9月5日，Travere Therapeutics宣布，其新药FILSPARI（Sparsentan）在美国获得了FDA的完全批准，用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）。这一消息标志着FILSPARI不再局限于有条件的使用许可，正式成为一种有效的治疗选择。此次批准的关键在于，FDA从药品标签中去除了对尿蛋白水平的限制，这意味着只要患者面临疾病进展的风险，都可以使用FILSPARI进行治疗。 这一批准的背后，源于其独特的治疗机制。FILSPARI是目前唯一一种口服、每日一次、非免疫抑制的药物，针对IgA肾病的两个核心途径——内皮素-1和血管紧张素II。这种双重拮抗机制直接作用于肾脏的损... 查看详情
07
9月
多发性硬化症新药Tolebrutinib在3期研究中有效延缓残疾进展
近年来，多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）作为一种无法治愈的神经系统疾病，影响了全球数百万患者的生活质量。该疾病表现为中枢神经系统的免疫介导性破坏，导致患者逐渐失去自主行动能力，甚至出现严重的认知障碍。对于此类疾病的治疗，延缓残疾进展、改善患者生活质量一直是研究的核心目标。近日，赛诺菲公司宣布其创新药物Tolebrutinib在3期临床研究中取得了重大进展，成功延缓了无复发继发性进行性多发性硬化症（nrSPMS）患者的残疾进展。 无复发继发性进行性多发性硬化症：治疗挑战 多发性硬化症有多种类型，其中无复发继发性进行性多发性硬化症（nrSPMS）是最为棘手的一种。nrS... 查看详情
06
9月
ABD-147用于神经内分泌癌治疗获FDA孤儿药认定
2024年，Abdera Therapeutics宣布其研发的放射药物ABD-147获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认定，用于治疗神经内分泌癌。神经内分泌癌是一类高度侵袭性肿瘤，常见的亚型包括小细胞肺癌（SCLC）和大细胞神经内分泌癌。现有的系统性治疗方法对于这种类型的癌症效果有限，迫切需要新的疗法，而ABD-147的出现为这一领域带来了新的希望。 孤儿药认定的授予通常针对罕见且治疗选择有限的疾病，使得开发成本高、市场小的药物能够获得更多的研发支持。ABD-147的孤儿药地位意味着它将在未来的临床开发和市场推广中受益于一系列激励措施，包括税收减免、市场独占权等，进一步加速其进... 查看详情
06
9月
FDA授予Certepetide(LSTA1)治疗胆管癌孤儿药资格
近年来，胆管癌的治疗选择相对有限，给患者带来了巨大的挑战。然而，美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予了Certepetide（曾名为LSTA1）孤儿药资格，用于胆管癌患者的治疗。这一突破性决定标志着胆管癌领域治疗的一大进展，并为患者带来了更多希望。 孤儿药资格的意义 孤儿药资格的授予通常意味着该药物具有治疗罕见病的潜力，而胆管癌就是其中一种极具侵袭性的癌症类型。这类癌症的治疗选择极为有限，尤其是在初始治疗失败后，患者面临的治疗选择更加局限。Lisata Therapeutics公司宣布Certepetide获得这一资格，这一消息无疑为胆管癌患者带来了更多的治疗希望。Lisata的首席医疗官... 查看详情
05
9月
FDA接受Sebetralstat用于口服按需治疗遗传性血管性水肿的新药申请
在治疗罕见病的道路上，Sebetralstat正成为一项重要的突破。KalVista制药公司近期宣布，其口服按需治疗药物Sebetralstat的新药申请（NDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受，目标是用于治疗12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。如果获批，它将成为全球首个用于按需治疗HAE的口服药物。 HAE是一种由基因突变引起的罕见病，患者由于体内C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白的缺乏或功能异常，导致血管系统异常活跃，进而引发身体不同部位的严重肿胀，常见部位包括喉咙、胃部和四肢。此类发作会造成极大痛苦，严重时甚至危及生命。尽管目前市面上已有几种按需治疗选择，但它们通常... 查看详情
05
9月
Kymriah(Tisagenlecleucel)成为儿科复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的早期治疗选择
在儿童和年轻成人复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）的治疗领域，一种名为Tisagenlecleucel（商品名Kymriah）的自体CD19导向的CAR-T细胞疗法正逐渐成为早期治疗选择。 Kymriah(Tisagenlecleucel)治疗的早期应用 根据国际血液与骨髓移植研究中心（CIBMTR）注册的非干预性、前瞻性研究数据，Kymriah(Tisagenlecleucel)在早期治疗中的应用正在增加。2018年至2022年间，接受Kymriah(Tisagenlecleucel)治疗的患者在第三次或更晚复发时减少了11%，而在CAR-T细胞疗法之前接受造血干细胞移... 查看详情
04
9月
FDA授予新型TIL疗法OBX-115治疗黑色素瘤的RMAT资格
美国食品药品监督管理局（FDA）授予OBX-115再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗对免疫检查点抑制剂（ICI）治疗产生抵抗的不可切除或转移性黑色素瘤患者。这一认定标志着OBX-115在黑色素瘤治疗领域的重要进展。 OBX-115的独特性 OBX-115是一种新型的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，与市场上其他TIL疗法相比，它经过工程化改造，无需使用白细胞介素-2，从而提供了更好的安全性。 临床试验的积极结果 在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，OBX-115的临床试验结果备受瞩目。在对ICI治疗抵抗的不可切除或转移性黑色素瘤患者中，OBX-115与乙酰唑胺联合使用，客观反... 查看详情
04
9月
Mirdametinib在NF1相关丛状神经纤维瘤治疗中的疗效
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种遗传性疾病，其特征是皮肤上的咖啡斑和多发性神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤（PN）是NF1的一种严重表现形式，它是一种无法手术切除的肿瘤，通常导致疼痛、畸形和功能障碍。Mirdametinib作为一种新型的靶向治疗药物，为NF1-PN患者带来了新的希望。 Mirdametinib的临床试验成果 在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一项名为ReNeu的2b期临床试验（NCT03962543）的数据显示，Mirdametinib在治疗NF1-PN方面取得了显著的疗效。这项研究包括成年和儿童患者，他们接受了Mirdametinib的治疗，结果显示出深度且持久的肿... 查看详情
04
9月
Blincyto(Blinatumomab)可能是唐氏综合症B-ALL患者巩固化疗的有效替代药物
在儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗中，唐氏综合症患者面临着更高的治疗相关死亡率和疾病耐药性，导致其生存率显著低于非唐氏综合症患者。Blincyto(Blinatumomab)作为一种新型的免疫疗法药物，可能为这些患者提供了一种更少毒性的治疗选择。 Blincyto作为一线治疗的初步研究 在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示的ALLTogether1 DS研究的初步数据表明，与化疗相比，Blincyto作为一线治疗在唐氏综合症B-ALL患者中清除微小残留病（MRD）的效果更好，达到了研究的主要终点。在治疗周期1结束时，可评估患者的不可检测MRD率为91%，而历史对照组接受化疗的患... 查看详情
