21
11月
Plozasiran向FDA提交新药申请用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征
家族性乳糜微粒血症综合征（Familial Chylomicronemia Syndrome，FCS）是一种罕见且严重的遗传性疾病，患者常面临极高的甘油三酯水平和相关并发症，目前尚无针对该病的FDA批准疗法。Arrowhead Pharmaceuticals近日向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了一份新药申请（NDA），拟将其研发的RNA干扰疗法Plozasiran用于FCS患者的治疗。这一进展有望改善FCS患者的生活质量，开启治疗该病的新篇章。 FCS的疾病特征与现状 FCS是一种由单基因突变引起的代谢紊乱，表现为极高的甘油三酯（TG）水平，常超过880 mg/dL。如此严重的TG升高会... 查看详情
21
11月
欧盟即将批准奥希替尼(TAGRISSO)用于EGFR突变局部晚期NSCLC治疗
非小细胞肺癌（NSCLC）是全球范围内癌症相关死亡的主要原因之一，其中局部晚期不可切除的患者常常面临治疗选择有限的困境。近年来，靶向治疗药物的出现为这类患者提供了新的治疗可能。奥希替尼(TAGRISSO，Osimertinib)作为一种针对EGFR突变的靶向药物，在多项研究中表现出显著疗效，目前正在欧盟接近批准用于局部晚期不可切除EGFR突变型NSCLC患者。 临床试验数据：显著延长疾病控制时间 奥希替尼(TAGRISSO)的临床获批依据源于LAURA研究，这是一项针对局部晚期不可切除EGFR突变型NSCLC的三期随机、双盲、安慰剂对照临床试验。数据显示，奥希替尼(TAGRISSO)治疗组的患... 查看详情
20
11月
Orladeyo(Berotralstat,贝罗司他)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗获爱尔兰推荐
遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其突发性症状不仅会严重影响患者的日常生活，还可能危及生命。在治疗方面，预防性药物的可用性和便捷性一直是医学界关注的重点。BioCryst制药公司推出的ORLADEYO（berotralstat,贝罗司他）为HAE患者提供了一种全新的预防选择。2024年11月18日，公司宣布爱尔兰卫生服务管理局（HSE）已推荐ORLADEYO作为12岁及以上患者预防性治疗的常规用药。这一消息为爱尔兰的HAE患者带来了更丰富的治疗选择。 遗传性血管性水肿的治疗现状 遗传性血管性水肿是一种由血浆激肽释放酶失调引发的疾病，... 查看详情
20
11月
ELAHERE(索米妥昔单抗)治疗铂类耐药性卵巢癌在欧盟获批
卵巢癌作为一种高致死率的妇科恶性肿瘤，一直以来缺乏有效的治疗手段，特别是对于铂类耐药的患者群体，他们的治疗选择更是有限。近期，AbbVie公司宣布，欧洲委员会（EC）正式批准ELAHERE（mirvetuximab soravtansine,索米妥昔单抗）用于治疗表达叶酸受体α（FRα）的铂类耐药卵巢癌患者。这一创新疗法不仅填补了这一领域的空白，也为全球抗癌事业注入了新动力。 靶向疗法：从源头精准打击癌细胞 ELAHERE(索米妥昔单抗)是一种抗体偶联药物（ADC），通过叶酸受体α特异性结合抗体，连接强效细胞毒性物质DM4，精准靶向并杀死癌细胞。这种设计能够最大程度地减少对正常细胞的损害，降低... 查看详情
20
11月
NEFECON(耐赋康,布地奈德肠溶胶囊)治疗原发性免疫球蛋白A肾病在韩国获批
免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)是一种全球范围内常见的慢性肾脏疾病，尤其在亚洲地区发病率较高，患者面临疾病快速进展的挑战。近日，Everest Medicines宣布其创新药物NEFECON(budesonide，耐赋康，布地奈德肠溶胶囊)正式获得韩国食品医药品安全处（MFDS）批准，用于治疗蛋白尿≥1.0 g/天（或尿蛋白与肌酐比值≥0.8 g/g）的原发性IgA肾病成人患者。这一消息引发了广泛关注，标志着IgA肾病治疗领域的重要进展。 IgA肾病的挑战：亟需有效的治疗方案 IgA肾病是一种以免疫球蛋白A沉积为特征的慢性肾脏疾病，常导致蛋白尿、血尿和肾功能下降。在亚洲地区，IgA肾病患者面临较... 查看详情
19
11月
英国批准特瑞普利单抗(Loqtorzi)联合化疗治疗鼻咽癌和食管鳞状细胞癌
近年来，癌症治疗领域的快速发展为患者提供了更多的治疗选择。特瑞普利单抗(Loqtorzi，Toripalimab)作为一种创新的免疫检查点抑制剂，其在抗癌治疗中的应用得到了广泛关注。近日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准特瑞普利单抗(Loqtorzi)联合化疗用于两种癌症的前线治疗。这一里程碑式的批准为复发或转移性鼻咽癌（NPC）以及食管鳞状细胞癌（ESCC）患者提供了全新的治疗选择。 鼻咽癌治疗的新选择 研究背景与数据支持 此次批准针对鼻咽癌的应用，主要基于JUPITER-02三期临床试验的结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国际试验，评估了特瑞普利单抗(Loqtorz... 查看详情
19
11月
Tryvio(aprocitentan,阿普罗西腾坦)治疗难以控制的高血压在美国上市
高血压是一种普遍存在的慢性疾病，已成为威胁全球健康的重要因素之一。据统计，美国有接近1.2亿成年人受到高血压的影响，其中许多人难以通过现有的治疗方法有效控制血压。Idorsia制药公司研发的TRYVIO（aprocitentan，阿普罗西腾坦）为这些患者提供了一种新的治疗选择。TRYVIO是首个也是唯一一个针对全身性高血压的双内皮素受体拮抗剂，其在美国上市的消息引发了广泛关注。本文将详细探讨TRYVIO的作用机制、临床试验数据及其对高血压治疗领域的影响。 TRYVIO的独特之处：双内皮素受体拮抗剂 TRYVIO的问世标志着高血压治疗领域的重要突破。作为一种双内皮素受体拮抗剂，它通过抑制内皮素系... 查看详情
17
11月
FDA批准偏头痛REN可穿戴设备Nerivio扩展至儿童使用
偏头痛是一种影响全球数十亿人生活质量的神经系统疾病，尤其是儿童和青少年群体。尽管该疾病对年轻患者的学习、社交活动及睡眠有显著影响，但在针对儿童的安全、有效治疗选择上长期存在空白。近日，Theranica公司宣布，其非药物治疗设备Nerivio REN已获FDA批准，将适用年龄扩展至8岁及以上儿童。这一突破不仅填补了儿童偏头痛治疗的空白，也为家长和医疗专业人士提供了更便捷的治疗方案。 儿童偏头痛治疗的困境 儿童偏头痛不仅是一种短期困扰，更可能对患者的长期健康造成深远影响。如果未能及时有效治疗，偏头痛可能在成年后演变为更严重的神经系统疾病。传统治疗方法主要依赖药物，但许多药物并未针对儿童设计，容易... 查看详情
17
11月
Sarclisa(Isatuximab)联合VRd治疗新诊断、不符合移植条件的骨髓瘤获得CHMP推荐
多发性骨髓瘤是一种复杂的血液系统恶性肿瘤，尽管近年来治疗方法不断进步，部分患者仍面临治疗选择有限的困境。针对无法进行自体干细胞移植（ASCT）的新诊断患者，欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）近期建议批准一种新组合疗法——Sarclisa(Isatuximab)联合VRd（bortezomib、lenalidomide和dexamethasone）方案，成为这一群体治疗的潜在新选择。 Sarclisa联合VRd：临床试验揭示治疗优势 Sarclisa联合VRd疗法的临床研究基于一项名为IMROZ的Ⅲ期试验，该试验入组了79岁以下、无法接受ASCT的新诊断多发性骨髓瘤患者。研... 查看详情
16
11月
Augtyro(瑞普替尼)治疗ROS1阳性NSCLC和NTRK阳性实体瘤获CHMP积极意见
非小细胞肺癌（NSCLC）和实体瘤是全球范围内影响生命质量的重大疾病，尤其是在ROS1阳性和NTRK融合基因相关的癌症中，治疗选择的匮乏使患者面临极大的挑战。近日，欧洲药品管理局（EMA）下属的人用医药产品委员会（CHMP）对Augtyro(Repotrectinib,瑞普替尼)的积极评价标志着一个新的治疗选择正在成形。这一消息为特定类型癌症患者带来了可能的治疗契机。 CHMP的积极评价与潜在批准路径 CHMP推荐批准Augtyro(瑞普替尼)用于治疗两类患者：一是ROS1阳性的晚期NSCLC成人患者；二是年龄在12岁及以上的NTRK基因融合晚期实体瘤患者，包括既往使用过NTRK抑制剂或无其他... 查看详情
