澳门批准Nefecon(布地奈德迟释胶囊)治疗成人IgA肾病

2023年10月27日，云顶新耀（Everest Medicines）正式宣布，在中国澳门特别行政区药物管理局的批准下，Nefecon®（布地奈德迟释胶囊）将成为治疗IgA肾病的一项突破性疗法。这一消息为那些患有IgA肾病并且面临疾病进展风险的成年患者带来了新的曙光。Nefecon®的批准意味着患者将获得一种创新的治疗方法，可以显著改善他们的生活质量并减少疾病进展的风险。

Nefecon®的临床试验和疗效

Nefecon®的批准是基于NefIgArd 3期临床试验的积极结果而来的。这是一项随机、双盲、多中心研究，针对接受优化RASi治疗的原发性IgA肾病成年患者进行的。试验评估了每日一次16mg剂量的Nefecon®的疗效和安全性，与安慰剂相比。NefIgArd研究为期两年，其中包括使用Nefecon®或安慰剂治疗9个月，然后进行15个月的停药随访期。研究的主要终点是2年eGFR的时间加权平均值，结果显示Nefecon®相对于安慰剂具有统计显着性和临床意义的益处，这意味着Nefecon®在减缓疾病进展方面表现出色。此外，研究还显示了Nefecon®对2年总eGFR斜率的积极影响，每年每1.73m^2约为2.95 mL/min，这一结果对患者而言无疑是一个好消息。

这些结果强调了Nefecon®的治疗效果，无论患者的UPCR基线水平如何，都能显著改善患者的肾脏功能和生活质量。

Nefecon®：一种创新的口服延迟释放胶囊

Nefecon®，又名耐赋康，是布地奈德的专利口服延迟释放制剂。布地奈德是一种皮质类固醇，具有强效的糖皮质激素活性和微弱的盐皮质激素活性，但它在肠道中经历大量的首过代谢，因此其口服给药形式一直受到限制。Nefecon®被设计成肠溶包衣的延迟释放胶囊，这意味着它在到达小肠下部之前可以完整地保持。每个胶囊都含有布地奈德涂层珠，这些珠粒根据疾病发病机制模型，定向作用于疾病起源的回肠中的粘膜B细胞。

这种独特的制剂方式使Nefecon®能够更好地针对IgA肾病的病因，从而帮助患者减轻疾病症状，改善肾脏功能。

独家权利与协议延期

Nefecon®的批准也意味着云顶新耀（Everest Medicines）在澳门获得了首个Nefecon® NDA批准的地区。这是一项重大的突破，为IgA肾病患者在澳门提供了更多的治疗选择。

2019年6月，云顶新耀（Everest Medicines）与Calliditas签订了独家、含特许权使用费的许可协议，该协议赋予Everest Medicines在中国大陆、香港、澳门、台湾和新加坡开发和商业化Nefecon®的独家权利。这个协议的延期，将韩国纳入Everest Medicine的市场范围，为更多患者提供了访问Nefecon®的机会。

Nefecon®的全球扩展

除了澳门外，Nefecon®已在美国、欧盟和英国获得批准并上市。在中国大陆，Nefecon®的新药上市申请正在接受优先审评，这意味着更多的患者可能很快就能获得这一突破性治疗方法。Nefecon®也成为第一个在中国获得突破性疗法认定的非肿瘤药物。自2023年4月起，Nefecon®已在上海瑞金医院海南分院通过早期试用计划进入临床，为更多患者提供希望。

IgA肾病的挑战与需求

IgA肾病作为常见的原发性肾小球疾病，约占35%～50%。然而，令人担忧的是，约50%的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植。这种情况对患者来说是一场持久的抗争，而现有的治疗方式并不能满足他们的医疗需求。因此，Nefecon®的批准标志着一项重大的突破，将有望为这些患者提供更好的治疗选择，帮助他们减少疾病的进展风险，改善生活质量。

总体而言，Nefecon®的批准为IgA肾病患者带来了新的希望。这一突破性疗法的全球扩展，包括澳门，将有助于改善成年患者的生活质量，并减轻疾病进展的风险。随着Nefecon®的进一步推广和研究，我们有理由相信，未来将会有更多的创新治疗方式涌现，为那些面临IgA肾病挑战的患者带来更多的曙光。

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