美国FDA授予Nana-val治疗鼻咽癌的孤儿药物认定

加利福尼亚州圣迭戈，2023年12月12日 — 珍视生物（Viracta Therapeutics，股票代码：VIRX），一家专注于治疗全球范围内影响患者的病毒相关癌症的临床阶段精准肿瘤学公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予孤儿药物认定（ODD）给Nana-val（Nanatinostat与Valganciclovir联合使用），该公司的口服调查性疗法，旨在治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）相关的癌症，特别用于鼻咽癌（NPC）。这是Nana-val在EBV阳性（EBV）实体瘤以及EBV相关淋巴瘤以外首次获得的孤儿药物认定。此前，FDA已经为Nana-val在T细胞淋巴瘤、移植后淋巴增殖性疾病、浆细胞性淋巴瘤以及EBV弥漫大B细胞淋巴瘤，不可归类为其他类型的治疗获得了孤儿药物认定。

孤儿药物认定对于罕见疾病的价值

“这一孤儿药物认定突显了对罕见疾病患者的迫切需要，如鼻咽癌，该疾病与EBV高度相关,” Viracta总裁兼首席执行官Mark Rothera表示。“我们对Nana-val在复发性或转移性EBV阳性鼻咽癌患者的1b/2期研究的中期数据感到鼓舞，支持继续以更高剂量的新分割每日投药方案推进研究。随着第六个研究剂量组的招募，我们计划在2024年扩大至第2阶段。在淋巴瘤和实体瘤领域不断增长的临床数据进一步验证了Nana-val在治疗EBV阳性癌症方面的治疗潜力，这是一个亟需满足医疗需求的领域。”

孤儿药物认定的益处

美国FDA的孤儿产品开发办公室向正在开发用于治疗、诊断或预防在美国影响不到20万人的罕见疾病或病况的药物和生物制品授予孤儿地位。孤儿药物认定旨在为药物开发者提供各种好处，以支持新药的开发，包括在FDA批准该药物用于孤儿疾病或病况后，可能获得七年的市场独占权，对符合条件的临床试验费用获得税收抵免、豁免某些FDA申请费用、减免年度产品用户费、临床试验方案设计和药物开发协助以及有可能符合加速药物开发计划的资格。

Nana-val在R/M EBV NPC及其他EBV实体瘤中的1b/2期研究

这个1b/2期试验（NCT05166577）是一项开放标签的、多国的临床试验，评估了Nana-val单药治疗和与帕博利珠单药联合治疗的疗效。1b期递增剂量部分旨在评估Nana-val在复发性或转移性爱泼斯坦-巴尔病毒阳性（EBV）鼻咽癌（NPC）患者中的安全性，并选择Nana-val的推荐2期剂量（RP2D）。与美国FDA的Project Optimus计划一起，在第2阶段开始时，将有多达40名R/M EBV NPC患者被随机分配接受RP2D或低于RP2D的剂量优化队列。确认了RP2D后，将有多达60名R/M EBV NPC患者被随机分配接受Nana-val在RP2D的治疗，同时是否联合帕博利珠，以进一步评估抗肿瘤活性、安全性和耐受性、药代动力学以及潜在的药效生物标志物。此外，将招募其他晚期EBV实体瘤患者，以接受Nana-val在RP2D的1b期剂量扩展队列。

关于Nana-val（Nanatinostat和Valganciclovir）

Nanatinostat是珍视生物正在开发的一种口服组织脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂。Nanatinostat对于Class I HDACs的特定亚型具有选择性，这对于在EBV相关的恶性肿瘤中诱导表观遗传沉默的病毒基因至关重要。Nanatinostat目前正在与抗病毒药物Valganciclovir联合使用，作为名为Nana-val的全口服组合疗法，在各种EBV相关的恶性肿瘤亚型中进行研究。正在进行的试验包括在多种复发或难治（R/R）EBV淋巴瘤亚型中进行的决定性、全球、多中心、开放标签的2期篮试验（NAVAL-1），以及在复发性或转移性（R/M）EBV NPC和其他EBV实体瘤患者中进行的多国1b/2期临床试验。

关于EBV相关癌症

全球约90%的成年人感染了EBV。感染通常是无症状的或与单核细胞增多症有关。感染后，病毒在小部分细胞中潜伏，维持患者一生。含有潜伏病毒的细胞越来越容易发生恶性转化。免疫受损的患者患EBV阳性（EBV）淋巴瘤的风险增加。据估计，EBV与全球约2%的癌症负担有关，包括淋巴瘤、鼻咽癌（NPC）和胃癌。

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