美曲普汀MYALEPTA治疗12岁及以上脂肪营养不良相关瘦素缺乏并发症在加拿大获批

近日，MYALEPTA™（metreleptin for injection注射用美曲普汀）已获得加拿大卫生部批准，成为治疗12岁及以上脂肪营养不良相关瘦素缺乏并发症的新型替代疗法。这一突破性疗法为先天性或获得性全身性脂肪营养不良（LD）患者提供了新的治疗选择。

MYALEPTA的适用范围

MYALEPTA作为一种重组人瘦素类似物，通过重组DNA技术在大肠杆菌细胞中生产，以产生重组人N-甲硫基肽素。该药物的适用范围包括治疗脂肪营养不良（LD）患者的瘦素缺乏并发症，具体适用于：

1. 先天性或获得性全身性 LD患者：
   • Berardinelli-Seip 综合征（先天性）
   • 劳伦斯综合征（获得性）
2. 家族性部分 LD患者：
   • Familial partial LD（PL）
3. 获得性部分 LD患者：
   • Barraquer-Simons 综合征（获得性）

适用于12岁及以上成人和儿童，该药物还针对那些患有持续性显著代谢疾病且标准治疗未能实现充分代谢控制的患者。

临床试验结果与疗效

在美国国立卫生研究院（NIH）支持下进行的一项长期、开放标签、单组研究中，评估了MYALEPTA治疗与脂肪代谢障碍综合征相关的代谢性疾病的安全性和有效性。该研究中，观察到以下主要疗效结果：

• 全身性 LD患者：
  • HbA1c变化为 -2.2%（基线到第12个月）
  • 甘油三酯变化百分比为 -32.1%（基线到第12个月）
• 部分 LD患者（PL亚组）：
  • HbA1c变化为 -0.9%（基线到第12个月）
  • 甘油三酯变化百分比为 -37.4%（基线到第12个月）

最常见的药物不良反应（ADR）包括体重减轻（17%）、低血糖（14%）和疲劳（7%）。

MYALEPTA的独特机制

MYALEPTA的独特机制在于其作为一种重组人瘦素类似物，通过激活瘦素的生理效应，促使身体正常地积累和储存脂肪。这对于那些因脂肪营养不良而导致的严重代谢异常至关重要，为患者提供了一条新的治疗途径。

脂肪营养不良综合征的罕见性及影响

脂肪营养不良综合征是一组罕见而可能危及生命的疾病，影响身体对脂肪积累和储存的方式。该综合征分为两种主要形式，全身性和部分性，而病因学分为遗传性和后天性两种形式。据估计，全球脂肪营养不良综合征的患病率在每百万人1.3至4.7例之间。

患者可能出现多种症状，根据脂肪营养不良的类型和脂肪减少的程度而有所不同。这些症状包括器官异常和代谢异常，严重的代谢异常可能导致器官损伤和更高的死亡率。同时，患者还可能出现其他合并症，如生殖功能障碍、心理困扰和疼痛。

MYALEPTA的加拿大批准标志着脂肪营养不良患者迎来了一项重要的治疗选择。这一突破性疗法的临床试验结果表明，在满足特定条件下，MYALEPTA对改善患者的代谢状况具有显著效果。然而，面对这一罕见疾病，我们仍需进一步的研究，以深入了解MYALEPTA的长期疗效和安全性，为患者提供更加全面的医疗支持。加拿大的批准为该领域带来新希望，也为全球范围内的脂肪营养不良患者提供了更为多元化的治疗前景。

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