首个口服药物Muvalaplin降低遗传性高胆固醇超过50%

遗传性高胆固醇，或称为脂蛋白(a)或Lp(a)，是一种常见的遗传性高胆固醇问题，影响全球约20-25%的人口。与其他类型的胆固醇不同，Lp(a)并不受到传统生活方式改变的影响，如饮食和运动。目前，尚无治愈方法或批准的特定治疗方法可用于降低Lp(a)水平。然而，来自澳大利亚莫纳什大学维多利亚心脏研究所的研究人员最近在一项首次进行的临床试验中发现，一种新的口服药物可以显著降低Lp(a)水平，为心脏健康提供了新的曙光。

Lp(a)：高胆固醇的遗传因素

在我们深入研究新的药物治疗之前，让我们首先了解一下Lp(a)是什么。Lp(a)是一种脂蛋白，它负责通过血液运输胆固醇。与胆固醇有关的主要有两种类型的脂蛋白：高密度脂蛋白（HDL）胆固醇，被认为是“好”胆固醇，以及低密度脂蛋白（LDL）胆固醇，被认为是“坏”胆固醇。虽然身体需要一些胆固醇来完成某些功能，但过多的LDL胆固醇会导致动脉粥样硬化，这是一种情况，其中胆固醇积聚形成血管内壁上的斑块，使血液流动困难。

与其他类型的LDL胆固醇不同，Lp(a)更”粘稠”，因此更容易导致斑块形成和动脉堵塞。一个人体内的Lp(a)水平是由其遗传史和种族决定的，例如，非洲裔美国人比其他族群更容易患有高Lp(a)。拥有高水平的Lp(a)会增加一个人患心血管疾病的风险，如冠心病和中风。

Muvalaplin：对抗坏胆固醇的武器

为了对抗高Lp(a)的问题，研究人员开发了一种新的实验性药物，名为Muvalaplin。Muvalaplin通过阻止LDL粒子与蛋白质Apo(a)结合，从而防止Lp(a)的形成。这一药物为高Lp(a)水平的患者提供了口服治疗的选择，以降低其患心脏疾病的风险。

临床试验结果：Muvalaplin可降低Lp(a)高达65%

在一项第一阶段的临床试验中，研究人员招募了114名来自不同性别和种族背景的健康参与者。研究的目的是评估Muvalaplin的安全性和耐受性，以及药物在体内的药代动力学（药物在体内的代谢过程），以及对Lp(a)的作用。

研究结果显示，接受Muvalaplin治疗的参与者在14天内每日服用时，其Lp(a)水平降低了高达65%。从人类的安全性和耐受性来看，科学家报告称Muvalaplin与任何耐受性问题或临床上显著的不良影响无关。从研究参与者中最常报告的副作用包括头痛、背痛、疲劳、腹泻、腹痛和恶心。

未受认可的心脏疾病风险因素

虽然这一发现被认为是心脏病领域的重大进展，但Muvalaplin尚需进行更大规模和更长时间的临床试验，才能成为医生可开处方的药物，这可能需要五年以上的时间。

医学专家指出，Lp(a)是一种未受足够重视的心脏疾病风险因素。许多人并不了解这一因素，但高水平的Lp(a)与更高的心脏疾病风险相关。因此，及早的筛查Lp(a)水平对于高风险群体至关重要。

遗传性高胆固醇问题一直以来都没有特效的治疗方法，但Muvalaplin的发现为患有高Lp(a)水平的患者带来了新希望。尽管这一药物仍需进一步的研究和临床试验，但其口服形式可能会为患者提供更方便的治疗选择，而不是传统的注射疗法。此外，及早筛查Lp(a)水平对于高风险群体来说至关重要，因为它有可能成为预防心血管疾病的关键。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。