Mitapivat(Pyrukynd)在减少地中海贫血患者输血负担中的效果研究

地中海贫血症是一种严重的遗传性溶血性疾病，给患者的生活质量带来了巨大挑战。Agios制药公司近日公布了一项全球3期ENERGIZE-T研究结果，显示其新药Mitapivat(Pyrukynd)在减少输血依赖性α或β地中海贫血成人的输血负担方面效果显著。这一突破性进展为地中海贫血患者带来了新的希望。

地中海贫血症：一种遗传性溶血性疾病

地中海贫血症，也称为珠蛋白生成障碍性贫血，是由于一种或几种正常珠蛋白肽链合成障碍（部分或全部缺乏）引起的遗传性溶血性疾病。该病通常伴随典型的贫血症状，如红血球水平低下，导致疲劳、肤色苍白、骨骼疾病、脾脏肿大、黄疸、深色尿液以及儿童成长迟缓等症状。对于许多患者来说，定期输血是维持生命的重要治疗手段，但这也带来了许多并发症和生活质量的下降。

Mitapivat：一种丙酮酸激酶激活剂

Mitapivat（商品名：Pyrukynd）是一种丙酮酸激酶激活剂，已经在美国和欧盟获准用于治疗丙酮酸激酶缺乏症引起的溶血性贫血。Mitapivat的独特机制通过激活丙酮酸激酶，改善红细胞的健康状况，从而减少患者对输血的依赖。

ENERGIZE-T研究概述

研究设计

ENERGIZE-T研究（NCT04770779）是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球3期临床试验，旨在评估Mitapivat在输血依赖性α或β地中海贫血成人患者中的疗效和安全性。受试者被随机分配，每日两次口服Mitapivat 100mg或安慰剂，为期48周。

主要研究终点

研究的主要终点是输血减少缓解的患者比例。输血减少缓解定义为与起始相比，在任意连续的12周内（截至第48周），输注的红细胞单位减少至少50%，即输注的红细胞单位减少至少2个单位。

研究结果

Mitapivat组共有155名患者和安慰剂组83名患者完成了为期48周的双盲期研究。结果显示，接受Mitapivat治疗的患者中有30.4%达到了主要终点，而接受安慰剂的患者只有12.6%（P=0.0003）。此外，Mitapivat组中有9.9%的患者实现了输血不依赖（截至48周连续≥8周不输血），而安慰剂组仅为1.1%。

关键次要终点的显著降低

Mitapivat治疗还在以下关键次要终点上表现出显著的统计学意义：

• 与起始相比，在任意连续的24周内（截至第48周），输注的红细胞单位至少减少50%；
• 与起始相比，从第13周到第48周输注的红细胞单位至少减少33%；
• 与起始相比，从第13周到第48周输注的红细胞单位至少减少50%。

这些数据表明，Mitapivat不仅能够显著减少患者的输血需求，还可能改善他们的整体健康状况。

展望与未来

临床意义与应用前景

Agios的首席医疗官兼研发主管Sarah Gheuens医学博士、哲学博士表示：“基于今年早些时候公布的Mitapivat治疗非输血依赖性α或β地中海贫血成人患者的3期ENERGIZE研究中产生的令人信服的数据，现在的结果强调了Mitapivat的潜力，其独特的作用机制改善了红细胞健康，是无论输血需求如何的所有地中海贫血患者的一种有意义的口服治疗选择。”

未来的计划

基于这些积极的数据，Agios计划在今年年底前在美国提交Mitapivat治疗地中海贫血的上市申请。此外，该公司还打算在欧洲和海湾合作委员会（GCC）国家提交营销申请。这些步骤标志着Mitapivat在全球范围内广泛应用的重要里程碑。

Mitapivat(Pyrukynd)的问世为地中海贫血患者带来了前所未有的希望。其在减少输血依赖性患者输血负担方面的显著效果，不仅提高了患者的生活质量，也为临床治疗带来了新的选择。随着Agios制药公司计划在全球范围内推广这一突破性药物，未来地中海贫血患者将有机会受益于这一革命性的治疗方法。Mitapivat的成功，不仅是对地中海贫血治疗的一大进步，更是对医学界不断追求创新和卓越的最好证明。

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