X4制药公司向FDA提交Mavorixafor治疗WHIM综合征的新药申请（NDA）

罕见疾病的治疗领域迎来了一个重大的突破性时刻，X4制药公司（纳斯达克：XFOR）宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份新药申请（NDA）。该NDA申请旨在获得批准，允许一种名为Mavorixafor的口服药物用于治疗年龄在12岁及以上的WHIM（疣、低丙球蛋白血症、感染和骨髓滞留）综合症患者，这是一种极为罕见的原发性免疫缺陷疾病。

X4制药公司的突破性时刻

X4制药公司总裁兼首席执行官Paula Ragan博士表示：“我们的首次NDA申请是X4制药公司在改善罕见免疫缺陷疾病患者护理方面的重大里程碑。我们为这一申请带来的临床前景感到兴奋，它使我们离推出美国首个批准的WHIM综合症治疗产品更近了一步。与此同时，我们也在不断推进评估Mavorixafor在患有慢性中性粒细胞减少症的人群中的临床计划。”

FDA的审批步骤

FDA在接受NDA申请之前需要60天时间来评估其是否充分完整，以决定是否接受申请并开始审查。X4制药公司已向FDA提出了申请的优先审查请求，如果获得批准，将在申请被接受后的六个月内进行FDA审查。

NDA申请的支持

这一NDA申请得到了全球重要的4WHIM第三阶段临床试验结果的支持。该临床试验评估了一种名为Mavorixafor的口服药物在WHIM综合症患者中的疗效。4WHIM试验达到了其主要终点和关键的次要终点，且在试验中一般耐受良好，没有报告与治疗相关的严重不良事件，也没有因安全原因而终止治疗。4WHIM试验数据还显示，Mavorixafor治疗导致试验参与者感染的发生率、严重程度和持续时间减少，相较于安慰剂组有所降低。这些重要数据已在临床免疫学学会（CIS）和欧洲血液学协会（EHA）的年会上进行口头报告，为Mavorixafor的进一步发展提供了坚实的科学支持。

Mavorixafor和WHIM综合症

WHIM综合症是一种罕见的遗传性综合免疫缺陷疾病，其发病机制涉及到CXCR4/CXCL12通路的过度信号传导，导致白细胞无法有效从骨髓迁移到外周血液。WHIM综合症的名称来源于其四个常见的临床表现，即疣、低丙球蛋白血症、感染和骨髓滞留，但并非所有患者都经历所有这些症状，且并不是所有这些症状都是确诊的必要条件。WHIM综合症患者通常具有非常低的中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）水平，因此容易反复发生感染，尤其是肺部感染，且患有难以治愈的疣病（由人乳头瘤病毒引起），免疫球蛋白水平较低，增加了患特定类型癌症的风险。

Mavorixafor的重要认定

为了应对WHIM综合症的医疗需求，Mavorixafor在美国已获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，并在美国和欧洲联盟均获得孤儿药物地位。这些认定表明了Mavorixafor在治疗WHIM综合症患者中具有重要的临床潜力，同时也反映出药物开发领域对罕见疾病的关注和需求。

4WHIM第三阶段临床试验的重要性

4WHIM第三阶段临床试验是一项全球性的、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估口服一次日服用的Mavorixafor在经遗传学确认的WHIM综合症患者中的疗效和安全性。试验共招募了31名年龄在12岁及以上的参与者，其中14名接受Mavorixafor治疗，17名接受安慰剂治疗，治疗持续52周。此外，试验还包括了一个开放标签延伸阶段，以继续评估Mavorixafor的长期疗效和安全性。这一临床试验的成功为Mavorixafor的患者提供了一线希望，有望成为WHIM综合症治疗的重要里程碑。

X4制药公司的NDA申请为罕见疾病患者带来了新的曙光，特别是那些患有WHIM综合症的患者。Mavorixafor的进展和FDA审批过程的推进标志着医学领域不断前进的步伐，为改善患者的生活质量提供了新的希望。与此同时，这也强调了对罕见疾病研究和治疗的持续投入的重要性，以满足这些患者的迫切需求。

随着Mavorixafor继续推进，我们可以期待更多的创新和治疗方法，为罕见疾病患者提供更多的选择和机会。这一进展鼓舞着医疗界的人们，激励他们不断努力，以改善患者的生活，为罕见疾病患者带来更多的希望和机会。我们期待着未来，期待Mavorixafor能够成功获得FDA批准，成为WHIM综合症治疗的重要突破，为患者带来健康和福祉的更美好前景。

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