血友病A/B新型疗法Marstacimab正接受FDA和欧盟审查

在医学领域的不断创新中，辉瑞公司最新宣布的抗组织因子途径抑制剂Marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）在治疗血友病A和B的新型疗法中引起广泛关注。该药物可能成为血友病患者的里程碑，为那些无法采取传统因子替代疗法的患者带来新的治疗选择。

血友病的背景

血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由于凝血因子的缺乏而引起，分为血友病A和B。传统治疗手段主要是采取凝血因子的替代，然而，对于一部分患者，尤其是产生了抑制剂的患者，传统疗法可能无效。这些抑制剂会妨碍正常的凝血因子作用，给患者带来更大的痛苦和风险。

Marstacimab的创新性

Marstacimab是一种抗组织因子途径抑制剂，采用每周一次的皮下注射疗法。作为人单克隆免疫球蛋白G同种型1亚类（IgG1），它靶向组织因子途径抑制剂的Kunitz 2结构域，该结构域起到防止血栓形成的作用。这种全新的治疗方案有望成为B型血友病患者的首个每周一次皮下注射疗法，为A型或B型血友病患者提供单一剂量的疗法。

临床试验数据支持

BLA提交基于Marstacimab的临床试验数据，其中包括3期BASIS试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03938792）的疗效和安全性数据。在这个试验中，研究参与者接受了Marstacimab的皮下负荷剂量和每周一次的注射，旨在比较其与传统预防和按需治疗相比的效果。结果表明，在没有抑制剂的患者中，Marstacimab分别使出血率降低了35%和92%。

目前，FDA已接受BLA申请，预计将在明年第四季度做出监管决定。欧洲上市许可申请（MAA）也在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查，预计将在2025年第一季度做出监管决定。如果获得批准，Marstacimab将为血友病患者提供更为便捷和高效的治疗选择，有望成为血友病治疗领域的重要突破。

结论

Marstacimab的创新性和临床试验数据为血友病患者带来新的曙光。作为一种新型的皮下注射疗法，它可能改变传统治疗手段，为那些无法接受常规治疗的患者带来希望。随着监管决定的临近，我们期待着Marstacimab的批准，为血友病患者提供更为个性化和先进的治疗方案。

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