FDA批准Lutathera用于治疗儿童SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤

在医学领域，儿童罹患胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）虽然罕见，但其对患儿及其家庭的影响却可能是毁灭性的。然而，针对这一患者群体的治疗选择却一直相对匮乏。然而，近日，美国食品药品监督管理局（FDA）的一项重大决定可能会改变这一现状。FDA正式批准了Lutathera（Lutetium Lu 177 Dotatate）用于12岁及以上患有SSTR阳性GEP-NETs的儿童患者，这一决定标志着儿科医学领域的一项重大突破。

Lutathera的FDA批准

FDA已批准Lutathera用于12岁及以上患有生长抑素受体（SSTR）阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的儿童患者，包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤。这一决定的支持来自于来自于第二阶段NETTER-P试验（NCT04711135）的药代动力学、剂量学和安全数据，以及第三阶段NETTER-1试验（NCT01578239）的疗效数据。

NETTER-P试验

持续进行中的NETTER-P试验评估了Lutathera在9名儿科患者中的安全性，其中包括4名患有GEP-NETs的患者。研究结果显示，不良反应与接受该药物治疗的成人患者的安全概况相似。

NETTER-1试验

NETTER-1试验是一项随机对照试验，评估了Lutathera在患有先进、进展性、SSTR阳性中肠神经内分泌肿瘤的患者中的疗效和安全性。研究发现，接受该药物治疗的患者在20个月的无进展生存（PFS）率方面表现出显著优势，且总体缓解率也较高。

儿童医学领域的这一重要进展为12岁及以上患有SSTR阳性GEP-NETs的儿童患者提供了新的治疗选择。这一批准标志着放射配体治疗在儿科领域的广泛应用，为这一罕见病种的治疗开辟了新的道路。然而，我们也需要持续关注Lutathera（Lutetium Lu 177 Dotatate）在儿童患者中的长期安全性和疗效，以确保其对患者的最大利益。

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