FDA批准Lumryz治疗成人发作性睡病患者的猝倒和白天过度嗜睡

美国食品和药物管理局（FDA）已最终批准Lumryz（羟丁酸钠）用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡。

Lumryz是羟丁酸钠的缓释制剂，羟丁酸钠是一种中枢神经系统抑制剂。其治疗效果被认为是通过GABA介导的B在去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的作用。

该批准基于3期REST-ON研究（ClinicalTrials.gov：NCT02720744）的数据，该研究涉及212名发作性睡病患者。研究参与者被随机分配接受Lumryz（滴定至4.5g，6.0g，7.5g和9.0g）或安慰剂，每晚一次，持续13周。

该研究的共同主要终点包括维持觉醒测试（MWT），白天嗜睡的临床整体改善印象（CGI-I）以及平均每周猝倒发作的改善，记录在睡眠和症状每日日记中。

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结果显示，与安慰剂相比，接受Lumryz 9g治疗的患者在第3周在所有13个终点上都取得了非常显着和临床意义的改善：

• MWT：10.82 分钟对 4.7 分钟;与安慰剂的差异：6.1（95%CI，3.52-8.75）;P <.001。
• CGI-I（患者改善程度/显著改善的百分比）：73% vs 32%;比值比 5.6（95% CI，2.76-11.23）;P <.001。
• 平均每周猝倒发作：-11.51 vs -4.9;与安慰剂的差异：-6.7（95%CI，-9.32，-3.98）;P <.001。

与安慰剂相比，3g（第6周）和3.7g（第5周）剂量的Lumryz在所有8个终点上也观察到统计学上的显着改善（P <.001）。

治疗中报告的最常见的不良反应包括恶心、头晕、遗尿、头痛和呕吐。

“这种期待已久的发作性睡病患者疗法通过避免立即释放羟丁酸酯产品所需的第二次半夜剂量的负担来满足关键的未满足需求，”医学博士Michael J. Thorpy说，他是REST-ON3期试验的研究员，蒙特菲奥雷医学中心睡眠 – 觉醒障碍中心主任和阿尔伯特爱因斯坦医学院神经病学教授。“Lumryz睡前一次给药方案可能有助于恢复更自然的睡眠 – 觉醒周期。

Lumryz以带有颗粒的包装形式提供，这些颗粒与水混合以产生口服悬浮液。纸箱还包含一个搅拌杯。剂量强度包括每包羟丁酸钠 4.5g、6g、7.5g 和 9g。本品在睡前单次口服。

Lumryz预计将于6月初上市。

参考来源：FDA Approves Once-Nightly Lumryz for Patients With Narcolepsy

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