Livmarli(maralixibat,迈芮倍,氯马昔巴特)治疗进行性家族性肝内胆汁淤积欧盟获批

2024年7月8日 ， Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布其研发的Livmarli®（maralixibat，迈芮倍）口服溶液正式获得欧盟委员会的营销授权。这款药物主要用于治疗3个月及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的患者。此项批准基于此前欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）的积极意见，充分表明了Livmarli在临床疗效上的显著提升及对患者护理的重要贡献。

批准的意义与孤儿药资格

与现有的PFIC治疗方法相比，Livmarli展现了显著的临床益处，不仅提高了疗效，还对患者护理有了重大改进。与此同时，罕见病药品委员会（COMP）也建议维持Livmarli的孤儿药资格，这进一步突显了其在罕见病治疗领域的独特地位。

临床研究与数据支持

此次批准基于一项3期临床研究的数据。这项研究是目前针对PFIC的最大规模随机试验，纳入了93名不同PFIC基因类型的患者，包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6及未识别突变类型。数据表明，在All-PFIC队列中（n=64），Livmarli在减轻瘙痒症（p<0.0001）和降低血清胆汁酸（p<0.0001）方面具有显著统计学意义。相比安慰剂，Livmarli在改善总胆红素和促进生长方面也有显著效果。最常见的不良事件为轻微、短暂且不严重的腹泻。

Livmarli的作用机制与适应症

Livmarli®（maralixibat）是一种每日一次的口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已获美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗3个月及以上Alagille综合征（AGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症，以及5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。此外，Livmarli也是欧盟委员会和加拿大卫生部批准用于治疗AGS患者胆汁淤积性瘙痒的唯一IBAT抑制剂。

全球认可与进一步研究

Livmarli不仅在美国、欧盟和加拿大获得批准，还获得了SAG和CIFP 2型的突破性治疗指定及孤儿药指定。Mirum Pharmaceuticals目前正通过补充新药申请（sNDA），介绍MARCH研究中使用的更高强度Livmarli制剂，旨在扩大年轻PFIC患者的使用范围，预计FDA将在今年晚些时候给出意见。

PFIC疾病概述

进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性疾病，导致肝病逐渐恶化，通常最终导致肝衰竭。患有PFIC的患者由于肝细胞分泌胆汁的能力受损，导致胆汁在体内积聚，从而引发肝脏疾病。PFIC的症状通常在婴儿期出现，表现为严重瘙痒、黄疸、生长发育迟缓以及逐渐丧失肝功能（肝功能衰竭）。

Livmarli的成功批准，不仅为PFIC患者带来了新的希望，也标志着在罕见病治疗领域的又一重大突破。Mirum Pharmaceuticals将继续致力于推动Livmarli的进一步研究和应用，力求为更多患者提供有效的治疗选择。随着更多临床数据的积累和药物适应症的扩大，Livmarli有望成为更多罕见病患者的福音。

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